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PTCy e ruxolitinib per la profilassi della GVHD dopo HSCT con timoglobulina nel regime di condizionamento in pazienti con errori congeniti dell'immunità

28 dicembre 2023 aggiornato da: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Sicurezza ed efficacia di ciclofosfamide e ruxolitinib per la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche con sieroterapia con timoglobulina nel regime di condizionamento in pazienti con errori congeniti dell'immunità

Lo scopo del presente studio è valutare l'efficacia del regime combinato di profilassi GVHD con timoglobulina nel regime di condizionamento e PTCY con ruxolitinib utilizzato dopo HSCT in pazienti con errori congeniti dell'immunità (IEI)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è ampiamente utilizzato negli errori congeniti dell'immunità (IEI) e i rischi di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) rimangono elevati. L'uso della ciclofosfamide post-trapianto (PTCY) per la profilassi della GVHD ha rivoluzionato gli esiti dell'HSCT da donatore correlato non corrispondente (MMRD). L'uso di ruxolitinib per la profilassi della GVHD dimostra risultati promettenti nei pazienti adulti. Un’altra opzione ben nota per la prevenzione della GVHD è la globulina antitimocitaria. Valutare l'efficacia della combinazione di timoglobulina con PTCY e ruxolitinib per la profilassi della GVHD, un regime di condizionamento contenente treosulfan 30-42 g/m2, fludarabina 150 mg/mg e tiotepa 10 mg/kg o melfalan 140 mg/m2 e un regime di profilassi della GVHD contenente nei pazienti con IEI verranno utilizzati ciclofosfamide 50 mg/kg per MMRD, 25 mg/kg per donatori non imparentati e correlati abbinati ai giorni +3, 4 post-HSCT e ruxolitinib alla dose di 7 mg/m2 dal giorno +5 dopo l'HSCT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numero di telefono: +74956647091
  • Email: bala8@yandex.ru

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Reclutamento
        • HSCT department
        • Contatto:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Numero di telefono: +74956647091
          • Email: bala8@yandex.ru

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età ≥ 0 mesi e < 21 anni
  2. Pazienti con diagnosi di NBS idonei a un HSCT allogenico
  3. Consenso informato scritto firmato da un genitore o tutore legale

Criteri di esclusione:

Concomitanza di gravi malattie somatiche associate ad un ulteriore rischio di gravi complicanze

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: intervento/trattamento

Regime di condizionamento contenente treosulfan 30-42 g/m2, fludarabina 150 mg/mg, timoglobulina 5 mg/kg e tiotepa 10 mg/kg o melfalan 140 mg/m2

Regime di profilassi GVHD per donatori non imparentati abbinati (MUD) e donatori imparentati abbinati (MRD):

Ciclofosfamide (PTCY) 25 mg/kg/giorno (giorni +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 dal giorno +5

Regime di profilassi GVHD per donatori parenti non corrispondenti (MMRD):

Ciclofosfamide (PTCY) 50 mg/kg/giorno (giorni +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 dal giorno +5
Droga: Ciclofosfamide
Ciclofosfamide 25 mg/kg (giorni +3, +4) dopo HSCT da MUD e MRD Ciclofosfamide 50 mg/kg (giorni +3, +4) dopo HSCT da MMRD
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib 7 mg/m2 dal giorno +5 dopo l'HSCT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
Eventi: fallimento del trapianto, morte
1 anno dopo l'HSCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza cumulativa di attecchimento
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Incidenza di tossicità d'organo precoce
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa della malattia acuta del trapianto rispetto all’ospite
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa della malattia cronica del trapianto rispetto all’ospite
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa del fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa della mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa delle infezioni virali
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
1 anno dopo l'HSCT
Studio della concentrazione di ruxolitinib nel sangue Studiare la farmacocinetica di ruxolitinib
Lasso di tempo: 1 mese dopo l'HSCT
Le caratteristiche della farmacocinetica nei bambini di età diverse
1 mese dopo l'HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

21 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IEI-PTCy 2023

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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