Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PTCy ja ruksolitinibi GVHD:n ennaltaehkäisyyn HSCT:n jälkeen tymoglobuliinilla hoito-ohjelmassa potilailla, joilla on synnynnäisiä immuniteettivirheitä

torstai 28. joulukuuta 2023 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Syklofosfamidin ja ruksolitinibin turvallisuus ja tehokkuus siirrännäis-isäntätaudin ennaltaehkäisyssä hematopoieettisten kantasolujen siirron jälkeen tymoglobuliiniseroterapialla hoito-ohjelmassa potilailla, joilla on synnynnäisiä immuniteettivirheitä

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida HSCT:n jälkeen käytettävän GVHD-profylaksia tymoglobuliinin ja ruksolitinibin PTCY-yhdistelmän tehokkuutta potilailla, joilla on synnynnäisiä immuniteettivirheitä (IEI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hematopoieettisten kantasolujen siirtoa (HSCT) käytetään laajalti synnynnäisissä immuniteettivirheissä (IEI), ja siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) riskit ovat edelleen korkeat. Transplantation jälkeisen syklofosfamidin (PTCY) käyttö GVHD:n ennaltaehkäisyyn mullisti HSCT:n tulokset yhteensopimattomasta luovuttajasta (MMRD). Ruksolitinibin käyttö GVHD-profylaksiassa osoittaa lupaavia tuloksia aikuispotilailla. Toinen hyvin tunnettu vaihtoehto GVHD:n ehkäisyyn on antitymosyyttiglobuliini. Tymoglobuliinin ja PTCY:n ja ruksolitinibin yhdistelmän tehokkuuden arvioimiseksi GVHD:n ennaltaehkäisyssä, hoito-ohjelmassa, joka sisältää treosulfaania 30–42 g/m2, fludarabiinia 150 mg/mg ja tiotepaa 10 mg/kg tai melfalaania 140 mg/m2 ja GVHD:tä sisältävää profylaksia. IEI-potilailla käytetään syklofosfamidia 50 mg/kg MMRD:lle, 25 mg/kg vastaaville sukulais- ja sukulaisluovuttajille päivinä +3, 4 HSCT:n jälkeen ja ruksolitinibia annoksella 7 mg/m2 päivästä +5 HSCT:n jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Puhelinnumero: +74956647091
  • Sähköposti: bala8@yandex.ru

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Rekrytointi
        • HSCT department
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +74956647091
          • Sähköposti: bala8@yandex.ru

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden ikä on ≥ 0 kuukautta ja < 21 vuotta
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu NBS, ovat kelvollisia allogeeniseen HSCT:hen
  3. Vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Samanaikainen vakava somaattinen sairaus, johon liittyy vakavien komplikaatioiden lisäriski

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: interventio/hoito

Hoito-ohjelma, joka sisältää treosulfaania 30-42 g/m2, fludarabiinia 150 mg/mg, tymoglobuliinia 5 mg/kg ja tiotepaa 10 mg/kg tai melfalaania 140 mg/m2

GVHD:n ennaltaehkäisyohjelma sovitetuille ei-sukuisille (MUD) ja vastaaville luovuttajille (MRD):

Syklofosfamidi (PTCY) 25 mg/kg/vrk (+3, +4 päivää) Ruksolitinibi 7 mg/m2 päivästä +5

GVHD:n ennaltaehkäisyohjelma epäsopivalle sukulaiselle luovuttajalle (MMRD):

Syklofosfamidi (PTCY) 50 mg/kg/vrk (+3, +4 päivää) Ruksolitinibi 7 mg/m2 päivästä +5
Lääke: Syklofosfamidi
Syklofosfamidi 25 mg/kg (päivät +3, +4) HSCT:n jälkeen MUD:sta ja MRD Syklofosfamidi 50 mg/kg (päivät +3, +4) HSCT:n jälkeen MMRD:stä
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibi 7 mg/m2 päivästä +5 HSCT:n jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Tapahtumat: siirteen epäonnistuminen, kuolema
1 vuosi HSCT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen siirteen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
100 päivää
Varhaisen elintoksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
100 päivää
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Akuutin käänteishyljintäsairauden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Kroonisen käänteishyljintäsairauden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Siirteen epäonnistumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Siirteeseen liittyvän kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Virusinfektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
1 vuosi HSCT:n jälkeen
Ruksolitinibin pitoisuuden tutkiminen veressä Ruksolitinibin farmakokinetiikan tutkiminen
Aikaikkuna: 1 kuukausi HSCT:n jälkeen
Farmakokinetiikka eri ikäisillä lapsilla
1 kuukausi HSCT:n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 21. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 10. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IEI-PTCy 2023

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa