Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PTCy og og Ruxolitinib for GVHD-profylakse etter HSCT med thymoglobulin i kondisjoneringsregime hos pasienter med medfødte immunitetsfeil

28. desember 2023 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Sikkerhet og effekt av cyklofosfamid og ruxolitinib for graft-versus-vert-sykdomsprofylakse etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon med tymoglobulin seroterapi i kondisjoneringsregime hos pasienter med medfødte immunitetsfeil

Målet med den nåværende studien er å evaluere effekten av kombinert regime av GVHD-profylakse med tymoglobulin i kondisjoneringsregime og PTCY med ruxolitinib brukt etter HSCT hos pasienter med medfødte immunitetsfeil (IEI)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er mye brukt i medfødte immunitetsfeil (IEI), og risikoen for graft-versus-host disease (GVHD) er fortsatt høy. Bruk av post-transplantasjon cyklofosfamid (PTCY) for GVHD-profylakse revolusjonerte resultatene av HSCT fra mismatched related donor (MMRD). Bruk av ruxolitinib til GVHD-profylakse viser lovende resultater hos voksne pasienter. Et annet velkjent alternativ for GVHD-forebygging er antitymocyttglobulin. For å evaluere effekten av kombinasjon av tymoglobulin med PTCY og ruxolitinib for GVHD-profylakse, kondisjoneringsregime som inneholder treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg og tiotepa 10 mg/kg eller melfalan 140 mg/m2 profylakse. cyklofosfamid 50 mg/kg for MMRD, 25 mg/kg for matchede urelaterte og relaterte donorer på dager +3, 4 post-HSCT og ruxolitinib ved dose 7 mg/m2 fra dag +5 etter HSCT vil bli brukt hos pasienter med IEI.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: +74956647091
  • E-post: bala8@yandex.ru

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen ≥ 0 måneder og < 21 år
  2. Pasienter diagnostisert med NBS kvalifisert for en allogen HSCT
  3. Signert skriftlig informert samtykke signert av en forelder eller verge

Ekskluderingskriterier:

Samtidig alvorlig somatisk sykdom forbundet med en ekstra risiko for alvorlige komplikasjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: intervensjon/behandling

Konditioneringsregime som inneholder treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg, tymoglobulin 5 mg/kg og tiotepa 10 mg/kg eller melfalan 140 mg/m2

GVHD-profylakseregime for matchede urelaterte (MUD) og matchede relaterte donorer (MRD):

Cyklofosfamid (PTCY) 25 mg/kg/dag (dager +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5

GVHD-profylakseregime for feiltilpasset relatert donor (MMRD):

Cyklofosfamid (PTCY) 50 mg/kg/dag (dager +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5
Legemiddel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 25mg/kg (dager +3, +4) etter HSCT fra MUD og MRD Cyklofosfamid 50mg/kg (dager +3, +4) etter HSCT fra MMRD
Legemiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib 7 mg/m2 fra dag +5 etter HSCT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år etter HSCT
Hendelser: graftsvikt, død
1 år etter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ forekomst av engraftment
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Forekomst av tidlig organtoksisitet
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av akutt graft versus vertssykdom
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av kronisk graft versus vertssykdom
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av graftsvikt
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av virusinfeksjoner
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT
Undersøkelse av konsentrasjonen av ruxolitinib i blodet For å undersøke farmakokinetikken til ruxolitinib
Tidsramme: 1 måned etter HSCT
Funksjonene til farmakokinetikk hos barn i forskjellige aldre
1 måned etter HSCT

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Etterforskere

  • Studiestol: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

21. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IEI-PTCy 2023

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere