PTCy et ruxolitinib pour la prophylaxie de la GVHD après GCSH avec thymoglobuline dans le régime de conditionnement chez les patients présentant des erreurs innées d'immunité
28 décembre 2023 mis à jour par: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Innocuité et efficacité du cyclophosphamide et du ruxolitinib pour la prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques avec sérothérapie à la thymoglobuline dans le régime de conditionnement chez les patients présentant des erreurs innées d'immunité
Le but de la présente étude est d'évaluer l'efficacité du régime combiné de prophylaxie GVHD avec thymoglobuline dans le régime de conditionnement et PTCY avec ruxolitinib utilisé après HSCT chez les patients présentant des erreurs innées d'immunité (IEI)
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est largement utilisée dans les erreurs innées de l'immunité (IEI), et les risques de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) restent élevés.
L'utilisation du cyclophosphamide post-transplantation (PTCY) pour la prophylaxie de la GVHD a révolutionné les résultats de la HSCT provenant d'un donneur apparenté incompatible (MMRD).
L'utilisation du ruxolitinib pour la prophylaxie de la GVHD démontre des résultats prometteurs chez les patients adultes.
Une autre option bien connue pour la prévention de la GVHD est la globuline antithymocytaire.
Pour évaluer l'efficacité de l'association de thymoglobuline avec le PTCY et le ruxolitinib pour la prophylaxie de la GVHD, un régime de conditionnement contenant du tréosulfan 30 à 42 g/m2, de la fludarabine 150 mg/mg et du thiotépa 10 mg/kg ou du melphalan 140 mg/m2 et un régime prophylactique de la GVHD contenant le cyclophosphamide 50 mg/kg pour le MMRD, 25 mg/kg pour les donneurs appariés non apparentés et apparentés aux jours +3, 4 après la HSCT et le ruxolitinib à la dose de 7 mg/m2 à partir du jour +5 après la HSCT seront utilisés chez les patients atteints d'IEI.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
100
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Lieux d'étude
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Moscow, Fédération Russe
- Recrutement
- HSCT department
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Contact:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de ≥ 0 mois et < 21 ans
- Patients diagnostiqués avec NBS éligibles à une HSCT allogénique
- Consentement éclairé écrit signé par un parent ou un tuteur légal
Critère d'exclusion:
Maladie somatique grave concomitante associée à un risque supplémentaire de complications graves
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: intervention/traitement
Schéma de conditionnement contenant 30 à 42 g/m2 de tréosulfan, 150 mg/mg de fludarabine, 5 mg/kg de thymoglobuline et 10 mg/kg de thiotépa ou 140 mg/m2 de melphalan. Schéma prophylactique de la GVHD pour les donneurs appariés non apparentés (MUD) et apparentés appariés (MRD) : Cyclophosphamide (PTCY) 25 mg/kg/jour (jours +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 à partir du jour +5 Schéma prophylactique de la GVHD pour les donneurs apparentés incompatibles (MMRD) : Cyclophosphamide (PTCY) 50 mg/kg/jour (jours +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 à partir du jour +5 |
Cyclophosphamide 25 mg/kg (jours +3, +4) après HSCT de MUD et MRD Cyclophosphamide 50 mg/kg (jours +3, +4) après HSCT de MMRD
Ruxolitinib 7 mg/m2 à partir du jour +5 après HSCT
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans événement
Délai: 1 an après la HSCT
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Événements : échec de greffe, décès
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1 an après la HSCT
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence cumulée de prise de greffe
Délai: 100 jours
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100 jours
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Incidence de la toxicité organique précoce
Délai: 100 jours
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100 jours
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La survie globale
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Incidence cumulative de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Incidence cumulative de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Incidence cumulative des échecs de greffe
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Incidence cumulative de la mortalité liée à la transplantation
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Incidence cumulative des infections virales
Délai: 1 an après la HSCT
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1 an après la HSCT
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Enquête sur la concentration de ruxolitinib dans le sang Pour étudier la pharmacocinétique du ruxolitinib
Délai: 1 mois après la HSCT
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Les caractéristiques de la pharmacocinétique chez les enfants d'âges différents
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1 mois après la HSCT
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 novembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
21 novembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 décembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 décembre 2023
Première publication (Réel)
10 janvier 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IEI-PTCy 2023
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .