PTCy a ruxolitinib pro profylaxi GVHD po HSCT s thymoglobulinem v kondicionačním režimu u pacientů s vrozenými poruchami imunity
28. prosince 2023 aktualizováno: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Bezpečnost a účinnost cyklofosfamidu a ruxolitinibu pro profylaxi reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci krvetvorných kmenových buněk s thymoglobulinovou séroterapií v kondicionačním režimu u pacientů s vrozenými poruchami imunity
Cílem této studie je zhodnotit účinnost kombinovaného režimu profylaxe GVHD s thymoglobulinem v kondičním režimu a PTCY s ruxolitinibem užívaným po HSCT u pacientů s vrozenými poruchami imunity (IEI)
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je široce používána u vrozených poruch imunity (IEI) a rizika reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) zůstávají vysoká.
Použití potransplantačního cyklofosfamidu (PTCY) pro profylaxi GVHD způsobilo revoluci ve výsledcích HSCT od dárce s neshodným příbuzným (MMRD).
Použití ruxolitinibu k profylaxi GVHD ukazuje slibné výsledky u dospělých pacientů.
Další známou možností prevence GVHD je antithymocytární globulin.
K vyhodnocení účinnosti kombinace thymoglobulinu s PTCY a ruxolitinibem pro profylaxi GVHD, přípravný režim obsahující treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg a thiotepu 10 mg/kg nebo melfalan 140 mg/m2 a režim profylaxe obsahující GVHD u pacientů s IEI bude použit cyklofosfamid 50 mg/kg pro MMRD, 25 mg/kg pro spárované nepříbuzné a příbuzné dárce ve dnech +3, 4 po HSCT a ruxolitinib v dávce 7 mg/m2 ode dne +5 po HSCT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
100
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonní číslo: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Telefonní číslo: 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Nábor
- HSCT department
-
Kontakt:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonní číslo: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku ≥ 0 měsíců a < 21 let
- Pacienti s diagnózou NBS způsobilí pro alogenní HSCT
- Podepsaný písemný informovaný souhlas podepsaný rodičem nebo zákonným zástupcem
Kritéria vyloučení:
Souběžné těžké somatické onemocnění spojené s dalším rizikem závažných komplikací
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: zásah/léčba
Kondicionační režim obsahující treosulfan 30-42 g/m2, fludarabin 150 mg/mg, thymoglobulin 5 mg/kg a thiotepu 10 mg/kg nebo melfalan 140 mg/m2 Režim profylaxe GVHD pro spárované nepříbuzné (MUD) a spárované příbuzné dárce (MRD): Cyklofosfamid (PTCY) 25 mg/kg/den (dny +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ode dne +5 Režim profylaxe GVHD pro neshodného příbuzného dárce (MMRD): Cyklofosfamid (PTCY) 50 mg/kg/den (dny +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ode dne +5 |
Cyklofosfamid 25 mg/kg (dny +3, +4) po HSCT z MUD a MRD Cyklofosfamid 50 mg/kg (dny +3, +4) po HSCT z MMRD
Ruxolitinib 7 mg/m2 ode dne +5 po HSCT
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
Události: selhání štěpu, smrt
|
1 rok po HSCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní výskyt přihojení
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
|
Výskyt rané orgánové toxicity
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Kumulativní výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Kumulativní výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Kumulativní výskyt selhání štěpu
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Kumulativní výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Kumulativní výskyt virových infekcí
Časové okno: 1 rok po HSCT
|
1 rok po HSCT
|
|
|
Zkoumání koncentrace ruxolitinibu v krvi Zkoumání farmakokinetiky ruxolitinibu
Časové okno: 1 měsíc po HSCT
|
Vlastnosti farmakokinetiky u dětí různého věku
|
1 měsíc po HSCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
21. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. prosince 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. prosince 2023
První zveřejněno (Aktuální)
10. ledna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IEI-PTCy 2023
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .