Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PTCy en Ruxolitinib voor GVHD-profylaxe na HSCT met thymoglobuline in conditioneringsregime bij patiënten met aangeboren immuniteitsfouten

28 december 2023 bijgewerkt door: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Veiligheid en werkzaamheid van cyclofosfamide en ruxolitinib voor profylaxe van graft-versus-host-ziekte na hematopoëtische stamceltransplantatie met thymoglobuline-serotherapie in conditioneringsregime bij patiënten met aangeboren immuniteitsfouten

Het doel van de huidige studie is om de werkzaamheid te evalueren van het gecombineerde regime van GVHD-profylaxe met thymoglobuline in het conditioneringsregime en PTCY met ruxolitinib gebruikt na HSCT bij patiënten met aangeboren immuniteitsfouten (IEI).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) wordt veel gebruikt bij aangeboren immuniteitsfouten (IEI), en de risico's op graft-versus-hostziekte (GVHD) blijven hoog. Het gebruik van post-transplantatie cyclofosfamide (PTCY) voor GVHD-profylaxe bracht een revolutie teweeg in de uitkomsten van HSCT van niet-overeenkomende verwante donoren (MMRD). Het gebruik van ruxolitinib voor GVHD-profylaxe laat veelbelovende resultaten zien bij volwassen patiënten. Een andere bekende optie voor GVHD-preventie is antithymocytglobuline. Om de werkzaamheid van de combinatie van thymoglobuline met PTCY en ruxolitinib voor GVHD-profylaxe te evalueren, een conditioneringsschema met treosulfan 30-42 g/m2, fludarabine 150 mg/mg en thiotepa 10 mg/kg of melfalan 140 mg/m2 en een GVHD-profylaxeschema met cyclofosfamide 50 mg/kg voor MMRD, 25 mg/kg voor gematchte niet-verwante en verwante donoren op dagen +3, 4 na HSCT en ruxolitinib in een dosis van 7 mg/m2 vanaf dag +5 na HSCT zullen worden gebruikt bij patiënten met IEI.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefoonnummer: +74956647091
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van ≥ 0 maanden en < 21 jaar
  2. Patiënten met de diagnose NBS komen in aanmerking voor een allogene HSCT
  3. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming, ondertekend door een ouder of wettelijke voogd

Uitsluitingscriteria:

Gelijktijdige ernstige somatische ziekte geassocieerd met een extra risico op ernstige complicaties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: interventie/behandeling

Conditioneringsregime dat treosulfan 30-42 g/m2, fludarabine 150 mg/mg, thymoglobuline 5 mg/kg en thiotepa 10 mg/kg of melfalan 140 mg/m2 bevat

GVHD-profylaxeregime voor gematchte niet-verwante (MUD) en gematchte gerelateerde donoren (MRD):

Cyclofosfamide (PTCY) 25 mg/kg/dag (dagen +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 vanaf dag +5

GVHD-profylaxeregime voor niet-overeenkomende verwante donor (MMRD):

Cyclofosfamide (PTCY) 50 mg/kg/dag (dagen +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 vanaf dag +5
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Cyclofosfamide 25 mg/kg (dagen +3, +4) na HSCT van MUD en MRD Cyclofosfamide 50 mg/kg (dagen +3, +4) na HSCT van MMRD
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib 7 mg/m2 vanaf dag +5 na HSCT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
Gebeurtenissen: transplantaatfalen, overlijden
1 jaar na HSCT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve incidentie van engraftment
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Incidentie van vroege orgaantoxiciteit
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van acute graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van chronische graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van transplantaatfalen
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van transplantatiegerelateerde sterfte
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van virale infecties
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
1 jaar na HSCT
Onderzoek naar de concentratie van ruxolitinib in het bloed Onderzoek naar de farmacokinetiek van ruxolitinib
Tijdsspanne: 1 maand na HSCT
De kenmerken van farmacokinetiek bij kinderen van verschillende leeftijden
1 maand na HSCT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

21 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IEI-PTCy 2023

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren