Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PTCy i ruksolitynib w profilaktyce GVHD po HSCT z tymoglobuliną w schemacie kondycjonującym u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami odporności

28 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Bezpieczeństwo i skuteczność cyklofosfamidu i ruksolitynibu w profilaktyce choroby przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych za pomocą seroterapii tymoglobuliną w schemacie kondycjonującym u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami odporności

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności skojarzonego schematu profilaktyki GVHD z tymoglobuliną w schemacie kondycjonującym oraz PTCY z ruksolitynibem stosowanym po HSCT u pacjentów z wrodzonymi błędami odporności (IEI).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) jest szeroko stosowane w leczeniu wrodzonych błędów odporności (IEI), a ryzyko choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) pozostaje wysokie. Zastosowanie poprzeszczepowego cyklofosfamidu (PTCY) w profilaktyce GVHD zrewolucjonizowało wyniki HSCT od niedopasowanego spokrewnionego dawcy (MMRD). Zastosowanie ruksolitynibu w profilaktyce GVHD daje obiecujące wyniki u dorosłych pacjentów. Inną dobrze znaną opcją zapobiegania GVHD jest globulina antytymocytowa. Ocena skuteczności skojarzenia tymoglobuliny z PTCY i ruksolitynibem w profilaktyce GVHD, schematu kondycjonującego zawierającego treosulfan 30-42 g/m2, fludarabinę 150 mg/mg i tiotepę 10 mg/kg lub melfalan 140 mg/m2 oraz schematu profilaktyki GVHD zawierającego cyklofosfamid 50 mg/kg dla MMRD, 25 mg/kg dla dobranych dawców niespokrewnionych i spokrewnionych w +3, 4 dniach po HSCT i ruksolitynib w dawce 7 mg/m2 od +5 dnia po HSCT będą stosowane u pacjentów z IEI.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numer telefonu: +74956647091
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku ≥ 0 miesięcy i < 21 lat
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano NBS, kwalifikują się do allogenicznego HSCT
  3. Podpisana pisemna świadoma zgoda podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego

Kryteria wyłączenia:

Współistniejąca ciężka choroba somatyczna związana z dodatkowym ryzykiem poważnych powikłań

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interwencja/leczenie

Schemat kondycjonowania zawierający treosulfan 30-42 g/m2, fludarabinę 150 mg/mg, tymoglobulinę 5 mg/kg i tiotepę 10 mg/kg lub melfalan 140 mg/m2

Schemat profilaktyki GVHD dla dobranych niespokrewnionych dawców (MUD) i dopasowanych dawców spokrewnionych (MRD):

Cyklofosfamid (PTCY) 25 mg/kg/dzień (dni +3, +4) Ruksolitynib 7 mg/m2 od dnia +5

Schemat profilaktyki GVHD u niedopasowanego dawcy spokrewnionego (MMRD):

Cyklofosfamid (PTCY) 50 mg/kg/dzień (dni +3, +4) Ruksolitynib 7 mg/m2 od dnia +5
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid 25 mg/kg (dni +3, +4) po HSCT z MUD i MRD Cyklofosfamid 50 mg/kg (dni +3, +4) po HSCT z MMRD
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib 7 mg/m2 od +5. dnia po HSCT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
Zdarzenia: awaria przeszczepu, śmierć
1 rok po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość wszczepienia
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Występowanie wczesnej toksyczności narządowej
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Skumulowana częstość występowania niepowodzeń przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Skumulowana częstość występowania infekcji wirusowych
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Badanie stężenia ruksolitynibu we krwi Badanie farmakokinetyki ruksolitynibu
Ramy czasowe: 1 miesiąc po HSCT
Cechy farmakokinetyki u dzieci w różnym wieku
1 miesiąc po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IEI-PTCy 2023

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj