PTCy és ruxolitinib a GVHD profilaxishoz HSCT után timoglobulinnal a kondicionáló sémában veleszületett immunitási hibában szenvedő betegeknél
2023. december 28. frissítette: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
A ciklofoszfamid és a ruxolitinib biztonságossága és hatékonysága a graft-versus-host-betegség profilaxisában timopoetikus őssejt-transzplantáció után timoglobulin szeroterápiával a kondicionáló kezelési rendben veleszületett immunitási hibában szenvedő betegeknél
A jelen tanulmány célja a GVHD profilaxis kombinált kezelési rendje timoglobulinnal a kondicionáló sémában és a ruxolitinibbel végzett PTCY kezelésének hatékonyságának értékelése HSCT után veleszületett immunitási hibában (IEI) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) széles körben alkalmazzák veleszületett immunitási hibákban (IEI), és a graft versus-host betegség (GVHD) kockázata továbbra is magas.
A transzplantáció utáni ciklofoszfamid (PTCY) alkalmazása a GVHD profilaxisban forradalmasította a nem megfelelő rokon donorból (MMRD) származó HSCT kimenetelét.
A ruxolitinib GVHD profilaxisban történő alkalmazása ígéretes eredményeket mutat felnőtt betegeknél.
A GVHD megelőzésének másik jól ismert lehetősége az antitimocita globulin.
A timoglobulin PTCY-vel és ruxolitinibbel való kombinációjának hatékonyságának értékelése GVHD profilaxisban, 30-42 g/m2 treoszulfánt, 150 mg/mg fludarabint és 10 mg/kg tiotepát vagy 140 mg/m2 melfalánt és GVHD-t tartalmazó profilaxist. Ciklofoszfamid 50 mg/kg MMRD esetén, 25 mg/kg megfelelő nem rokon és rokon donorok esetében a +3., 4. napon a HSCT után és ruxolitinib 7 mg/m2 dózisban a HSCT utáni +5. naptól számítva IEI-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
100
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonszám: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Telefonszám: 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Toborzás
- HSCT department
-
Kapcsolatba lépni:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonszám: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 0 hónapos és < 21 éves betegek
- NBS-sel diagnosztizált betegek allogén HSCT-re
- Szülő vagy törvényes gyám által aláírt, írásos, tájékozott beleegyezés
Kizárási kritériumok:
Egyidejű súlyos szomatikus betegség, amely a súlyos szövődmények további kockázatával jár
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: beavatkozás/kezelés
30-42 g/m2 treoszulfánt, 150 mg/mg fludarabint, 5 mg/kg timoglobulint és 10 mg/kg tiotepát vagy 140 mg/m2 melfalánt tartalmazó kondicionáló kezelés GVHD profilaktikus kezelési rend a nem kapcsolódó (MUD) és a megfelelő rokon donorok (MRD) számára: Ciklofoszfamid (PTCY) 25 mg/kg/nap (+3., +4. nap) Ruxolitinib 7 mg/m2 a +5. naptól GVHD profilaxis rendje össze nem illő donor (MMRD) esetén: Ciklofoszfamid (PTCY) 50 mg/kg/nap (+3., +4. nap) Ruxolitinib 7 mg/m2 a +5. naptól |
Ciklofoszfamid 25 mg/kg (+3, +4 nap) HSCT után MUD-ból és MRD Ciklofoszfamid 50 mg/kg (+3, +4 nap) HSCT után MMRD-ből
Ruxolitinib 7 mg/m2 a HSCT utáni +5. naptól
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
Események: graft elégtelensége, halál
|
1 évvel a HSCT után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A beültetés kumulatív előfordulása
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
|
Korai szervi toxicitás előfordulása
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
Az akut graft versus host betegség kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
A krónikus graft versus host betegség kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
A graft elégtelenségének kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
Vírusfertőzések kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
|
1 évvel a HSCT után
|
|
|
A ruxolitinib koncentrációjának vizsgálata a vérben A ruxolitinib farmakokinetikájának vizsgálata
Időkeret: 1 hónappal a HSCT után
|
A farmakokinetika jellemzői különböző korú gyermekeknél
|
1 hónappal a HSCT után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. november 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 28.
Első közzététel (Tényleges)
2024. január 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IEI-PTCy 2023
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .