선천적 면역 오류가 있는 환자의 조절 요법에서 티모글로불린을 사용한 HSCT 후 GVHD 예방을 위한 PTCy 및 Ruxolitinib
2023년 12월 28일 업데이트: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
선천적 면역 이상 환자의 조절 요법에서 티모글로불린 혈청요법을 이용한 조혈 줄기 세포 이식 후 이식편 대 숙주 질환 예방을 위한 시클로포스파미드 및 룩소리티닙의 안전성 및 유효성
현재 연구의 목적은 선천성 면역 오류(IEI)가 있는 환자에서 HSCT 후 사용되는 컨디셔닝 요법에서 티모글로불린과 PTCY 및 룩소리티닙을 사용한 GVHD 예방의 병용 요법의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
조혈모세포 이식(HSCT)은 선천성 면역 이상(IEI)에 널리 사용되며 이식편대숙주병(GVHD)의 위험은 여전히 높습니다.
GVHD 예방을 위해 이식 후 시클로포스파미드(PTCY)를 사용하면 일치하지 않는 관련 기증자(MMRD)의 HSCT 결과에 혁명이 일어났습니다.
GVHD 예방을 위해 룩소리티닙을 사용하면 성인 환자에게 유망한 결과가 나타납니다.
GVHD 예방을 위한 또 다른 잘 알려진 옵션은 항흉선세포 글로불린입니다.
GVHD 예방을 위한 티모글로불린과 PTCY 및 룩소리티닙의 병용 요법의 효능을 평가하기 위해 트레오설판 30-42g/m2, 플루다라빈 150mg/mg 및 티오테파 10mg/kg 또는 멜팔란 140mg/m2을 포함하는 조절 요법과 GVHD 예방 요법을 포함합니다. MMRD의 경우 시클로포스파미드 50mg/kg, HSCT 후 +3, 4일에 일치하는 비혈연 및 관련 기증자의 경우 25mg/kg, HSCT 후 +5일부터 용량 7mg/m2의 룩소리티닙이 IEI 환자에게 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Dmitry Balashov, MD, PhD
- 전화번호: +74956647091
- 이메일: bala8@yandex.ru
연구 연락처 백업
- 이름: Alexandra Laberko, MD, PhD
- 전화번호: 74952876570
- 이메일: alexandra.laberko@gmail.com
연구 장소
-
-
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Moscow, 러시아 연방
- 모병
- HSCT department
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연락하다:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- 전화번호: +74956647091
- 이메일: bala8@yandex.ru
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 0개월 이상 21세 미만 환자
- 동종 조혈모세포 이식에 적합한 NBS 진단을 받은 환자
- 부모 또는 법적 보호자가 서명한 서면 동의서
제외 기준:
심각한 합병증의 추가 위험과 관련된 심각한 신체 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 개입/치료
트레오설판 30-42 g/m2, 플루다라빈 150 mg/mg, 티모글로불린 5 mg/kg 및 티오테파 10 mg/kg 또는 멜팔란 140 mg/m2을 포함하는 컨디셔닝 요법 일치 비혈연 기증자(MUD) 및 일치 친족 기증자(MRD)를 위한 GVHD 예방 요법: 시클로포스파미드(PTCY) 25mg/kg/일(+3, +4일) 룩소리티닙 7mg/m2, +5일부터 불일치 친족 기증자(MMRD)에 대한 GVHD 예방 요법: 시클로포스파미드(PTCY) 50mg/kg/일(+3, +4일) 룩소리티닙 7mg/m2, +5일부터 |
MUD 및 MRD에서 HSCT 후 시클로포스파미드 25mg/kg(+3, +4일) MMRD에서 HSCT 후 시클로포스파미드 50mg/kg(+3, +4일)
HSCT 후 +5일부터 룩소리티닙 7mg/m2
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사건 없는 생존
기간: HSCT 후 1년
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사건: 이식 실패, 사망
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HSCT 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착의 누적 빈도
기간: 100일
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100일
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조기 장기 독성 발생률
기간: 100일
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100일
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전체 생존
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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급성 이식편 대 숙주 질환의 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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만성 이식편 대 숙주 질환의 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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이식 실패 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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이식 관련 사망의 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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바이러스 감염 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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룩소리티닙의 혈액 내 농도 조사 룩소리티닙의 약동학 조사
기간: HSCT 후 1개월
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연령대가 다른 어린이의 약동학 특징
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HSCT 후 1개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 21일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 21일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 28일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 28일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IEI-PTCy 2023
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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