RADeep 希少貧血障害 (RAD) と診断された患者のための欧州多施設疫学プラットフォーム (RADeep)
臨床的意義のある希少貧血障害（RAD）と診断された患者のための、遡及的/前向きの欧州多施設疫学プラットフォーム。
希少貧血障害（RAD）は、主な臨床症状として貧血を示すことを特徴とする希少疾患群です。 ORPHA 分類により RAD に分類されるさまざまな医療機関のほとんどは、生命を脅かす慢性疾患であり、適切な臨床管理に対する多くの満たされていないニーズがあり、欧州の医療制度に影響を与えています。 RAD は診断上の課題を提示し、専門知識センターの多分野の専門チームからの適切な管理が必要です。
EU には RAD に関する十分に確立された国内レジストリの例がいくつかありますが、希少疾患レジストリの導入に関する推奨事項の欠如と相互運用性の基準の欠如により、有病率、生存率、主な臨床症状や症状に関するデータが断片化または入手不能になっています。ヨーロッパのほとんどの国で治療が行われています。
調査の概要
状態
介入・治療
詳細な説明
希少貧血疾患欧州疫学プラットフォーム (RADeep) は、欧州血液疾患プラットフォーム (ENROL) の枠組みの下で、欧州希少血液疾患に関する欧州参照ネットワーク (ERN-EuroBloodNet) によって承認されたイニシアチブです。欧州血液学協会 (EHA) は、希少血液疾患に関するヨーロッパの患者登録を行っています。 RADeep は、仮名化されたレベル データを ENROL と共有します。
RADeep は、欧州レベルで RAD の影響を受ける患者のデータの標準化された収集をサポートし、一般データ保護規則に同意し、適用される患者の権利と機密性を保証するために必要な唯一の制限を設けて公開された RAD に関するデータから公共の利益を最大化します。個人データの国境を越えた共有に関する法律。 RADeep には次の主な目的があります。
- RADと診断された患者の人口統計、疾患管理、治療結果を収集して説明するため
- 研究課題に関する観察研究を実施し、新薬の治験コホートの特定および/または研究プロジェクトの開発のため、臓器損傷およびリスク層別化に関連する健康分野での結果を提示すること
- 信頼できるガイドラインの普及と研究結果の臨床実践への変換により、RADs患者の予防、診断、治療、フォローアップにおける調和とベストプラクティスを促進する。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 電話番号：0034934893000
- メール：mar.manu@vhir.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 電話番号：0034934893000
- メール：victoria.gutierrez@vhir.org
研究場所
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Catalunya
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Barcelona、Catalunya、スペイン、08035
- 募集
- Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
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コンタクト：
- María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 電話番号：0034934893000
- メール：mar.manu@vhir.org
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コンタクト：
- Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 電話番号：+34934893000
- メール：victoria.gutierrez@vhir.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- RADeep レジストリに登録されるには、患者は次の基準をすべて満たす必要があります。
- 年齢は0歳から100歳まで、男女問わず
- RAD と診断された (ORPHANET 分類による SCD、THAL、PKD、およびその他の RAD THAL)
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力および意欲がある（患者または未成年者の法定代理人）
除外基準:
- 患者または未成年者の法定代理人が同意を望まない、または同意できない
- -SCDまたはTHAL（アルファサラセミアおよびベータサラセミア）形質、または他の劣性RADの形質状態と診断された患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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鎌状赤血球貧血およびその他の関連鎌状疾患
欧州連合の保健センターで現在定期的に追跡調査を受けている鎌状赤血球症および関連疾患の患者
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臨床および検査データの収集。
電子カルテの見直し
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サラセミアと関連疾患
欧州連合の保健センターで現在定期的に追跡調査を受けているサラセミア病および関連疾患の患者。年齢、性別、および/または該当する場合は変異/タイプによって層別化されている。
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臨床および検査データの収集。
電子カルテの見直し
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ピルビン酸キナーゼ欠損症と関連疾患
欧州連合の保健センターで現在定期的に追跡調査を受けているピルビン酸キナーゼ欠損症および関連疾患の患者。年齢、性別、および/または該当する場合は変異/タイプによって層別化されている。
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臨床および検査データの収集。
電子カルテの見直し
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赤血球膜障害および関連疾患
欧州連合の保健センターで現在定期的に追跡調査を受けている、Reb血球膜障害および関連疾患を有する患者。年齢、性別、および/または該当する場合は変異/タイプによって層別化されている。
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臨床および検査データの収集。
電子カルテの見直し
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RADの有病率と発生率の推定
時間枠：15年間
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人口統計と疫学 あらゆるタイプの RAD の人口統計データと疫学データを収集して説明するには、次の手順を実行します。
追跡期間の終了時に、標準的な統計手法を使用して記述的分析が行われ、被験者の人口統計、疾患の特徴、および管理が検査されます。 データは電子 CRF フォームで毎年更新され、分類と単位の均質化が保証されます。 全生存期間を推定するために、イベント発生までの分析、すなわちカプランマイヤーおよびコックス比例ハザード回帰が使用されます。 多変量コックス比例ハザード回帰モデルは、生存を相関させるために重要な変数を特定するために使用されます。 |
15年間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：María del Mar Manú Pereira, PhD、Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
- 主任研究者：Béatrice Gulbis, MD、Hôpital ERASME (ERASME)
- 主任研究者：Petros Kountouris, PhD、Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PR(AMI)427/2021 (その他の助成金/資金番号：RADeep (Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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