희귀 빈혈 질환(RAD)으로 진단된 환자를 위한 RADeep 다기관 유럽 역학 플랫폼 (RADeep)
임상적 중요성이 있는 희귀 빈혈 질환(RAD)으로 진단된 환자를 위한 회고적/전향적, 다기관 유럽 역학 플랫폼.
희귀빈혈질환(RAD)은 빈혈이 주요 임상 증상으로 나타나는 것을 특징으로 하는 희귀 질환군입니다. ORPHA 분류에 따라 RAD로 분류된 다양한 의료 기관은 대부분 만성 생명을 위협하는 장애로, 적절한 임상 관리에 대한 충족되지 않은 요구가 많아 유럽 의료 시스템에 영향을 미칩니다. RAD는 진단 과제를 제시하며 전문 센터의 전문 다학제 팀이 적절한 관리를 요구합니다.
EU에는 RAD에 대해 잘 확립된 국가 등록의 몇 가지 예가 있지만 희귀 질환 등록 실행에 대한 권장 사항이 부족하고 상호 운용성에 대한 표준이 부족하여 유병률, 생존, 주요 임상 증상 또는 주요 임상 증상에 대한 데이터가 단편화되거나 이용 불가능하게 되었습니다. 대부분의 유럽 국가에서 치료를 받고 있습니다.
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
희귀 빈혈 질환 유럽 역학 플랫폼(RADeep)은 유럽 혈액 질환 플랫폼(ENROL)의 틀 아래 희귀 혈액 질환에 대한 유럽 참조 네트워크(ERN-EuroBloodNet)가 승인한 이니셔티브입니다. 희귀 혈액 질환에 대한 유럽 환자 등록을 위한 유럽 혈액학 협회(EHA). RADeep은 가명처리된 레벨 데이터를 ENROL과 공유합니다.
RADeep은 유럽 수준에서 RAD의 영향을 받은 환자의 표준화된 데이터 수집을 지원하여 일반 데이터 보호 규정 및 해당 규정에 따라 환자의 권리와 기밀성을 보장하는 데 필요한 유일한 제한으로 공개된 RAD 데이터의 공공 이익을 극대화합니다. 개인 데이터의 국경 간 공유에 관한 법률. RADeep의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- RAD로 진단받은 환자의 인구통계, 질병 관리 및 치료 결과를 수집하고 설명합니다.
- 연구 질문에 관한 관찰 연구를 수행하고 신약에 대한 시험 코호트 식별 및/또는 연구 프로젝트 개발을 위한 장기 손상 및 위험 계층화와 관련된 건강 분야의 결과를 제시합니다.
- 신뢰할 수 있는 지침을 배포하고 연구 결과를 임상 실습으로 전환하여 RAD 환자의 예방, 진단, 치료 및 추적 관찰에 있어 조화와 모범 사례를 촉진합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 전화번호: 0034934893000
- 이메일: mar.manu@vhir.org
연구 연락처 백업
- 이름: Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 전화번호: 0034934893000
- 이메일: victoria.gutierrez@vhir.org
연구 장소
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Catalunya
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Barcelona, Catalunya, 스페인, 08035
- 모병
- Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
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연락하다:
- María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 전화번호: 0034934893000
- 이메일: mar.manu@vhir.org
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연락하다:
- Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 전화번호: +34934893000
- 이메일: victoria.gutierrez@vhir.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 환자는 RADeep 레지스트리에 포함되려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 0~100세(여성 및 남성 모두)
- RAD로 진단됨(ORPHANET 분류에 따른 SCD, THAL, PKD 및 기타 RAD THAL)
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음(미성년자의 경우 환자 또는 법적 대리인)
제외 기준:
- 동의를 원하지 않거나 동의할 수 없는 미성년자의 환자 또는 법적 대리인
- SCD 또는 THAL(알파-지중해빈혈 및 베타-지중해빈혈) 특성 또는 기타 열성 RAD에 대한 특성 상태로 진단받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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겸상 적혈구 빈혈 및 기타 관련 겸상 질환
현재 유럽연합 보건 센터에서 정기적으로 추적 관찰 중인 겸상 적혈구 질환 및 관련 질병 환자
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임상 및 실험실 데이터 수집.
전자건강기록의 재검토
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지중해빈혈 및 관련 질병
유럽 연합 보건 센터에서 현재 정기적인 추적 조사를 받고 있는 지중해 빈혈 질환 및 관련 질병이 있는 환자. 해당되는 경우 연령, 성별 및/또는 변종/유형별로 계층화됩니다.
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임상 및 실험실 데이터 수집.
전자건강기록의 재검토
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피루베이트 키나제 결핍 및 관련 질병
현재 유럽 연합 보건 센터에서 정기적인 추적 조사를 받고 있는 피루베이트 키나제 결핍증 및 관련 질병이 있는 환자. 해당되는 경우 연령, 성별 및/또는 변종/유형별로 계층화됩니다.
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임상 및 실험실 데이터 수집.
전자건강기록의 재검토
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적혈구 막 장애 및 관련 질병
현재 유럽 연합 보건 센터에서 정기적인 추적 조사를 받고 있는 Reb 혈액 세포막 장애 및 관련 질병이 있는 환자. 해당되는 경우 연령, 성별 및/또는 변형/유형별로 계층화됩니다.
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임상 및 실험실 데이터 수집.
전자건강기록의 재검토
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RAD의 유병률 및 발생률 추정
기간: 15 년
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인구통계학 및 역학 모든 유형의 RAD에 대한 인구통계 및 역학 데이터를 수집하고 설명하려면 다음을 수행하십시오.
기술 분석은 대상자의 인구 통계, 질병 특성 및 관리를 조사하기 위해 표준 통계 방법을 사용하여 후속 기간이 끝날 때 수행됩니다. 데이터는 분류 및 단위의 균질화를 보장하면서 전자 CRF 형식으로 매년 업데이트됩니다. 사건 발생 시간 분석, 즉 Kaplan-Meier 및 Cox 비례 위험 회귀 분석을 사용하여 전체 생존을 추정합니다. 다변량 Cox 비례 위험 회귀 모델을 사용하여 생존 상관 관계에 중요한 변수를 식별합니다. |
15 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: María del Mar Manú Pereira, PhD, Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
- 수석 연구원: Béatrice Gulbis, MD, Hôpital ERASME (ERASME)
- 수석 연구원: Petros Kountouris, PhD, Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PR(AMI)427/2021 (기타 보조금/기금 번호: RADeep (Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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