Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровая Европейская эпидемиологическая платформа RADeep для пациентов с редкими анемическими заболеваниями (RAD) (RADeep)

9 января 2024 г. обновлено: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Ретроспективная/проспективная многоцентровая европейская эпидемиологическая платформа для пациентов, у которых диагностированы редкие анемические заболевания (РАЗ) с клиническим значением.

Редкие анемические расстройства (РАР) — группа редких заболеваний, для которых анемия является основным клиническим проявлением. Различные медицинские учреждения, отнесенные к РРП по классификации ORPHA, в большинстве своем представляют собой хронические опасные для жизни расстройства со многими неудовлетворенными потребностями в их надлежащем клиническом лечении, что оказывает влияние на европейские системы здравоохранения. РАР представляют собой проблемы в диагностике, и их соответствующее лечение требует участия специализированных междисциплинарных групп в экспертных центрах.

Хотя в ЕС есть несколько примеров хорошо зарекомендовавших себя национальных реестров РРП, отсутствие рекомендаций по внедрению реестров редких заболеваний и отсутствие стандартов совместимости привели к фрагментации или недоступности данных о распространенности, выживаемости, основных клинических проявлениях или Лечение в большинстве европейских стран.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Европейская эпидемиологическая платформа редких анемий (RADeep) — это инициатива, одобренная Европейской справочной сетью по редким гематологическим заболеваниям (ERN-EuroBloodNet) в рамках Европейской платформы по заболеваниям крови (ENROL), головной платформы ERN-EuroBloodNet, официально одобренной Европейская гематологическая ассоциация (ЕГА) для европейских регистров пациентов с редкими гематологическими заболеваниями. RADeep будет делиться с ENROL данными псевдонимного уровня.

RADeep поддерживает стандартизированный сбор данных о пациентах, затронутых любыми RAD, на европейском уровне, максимизируя общественную пользу от открытых данных о RAD с единственным ограничением, необходимым для обеспечения прав пациентов и конфиденциальности, в соответствии с Общим регламентом по защите данных и применимыми законы о трансграничном обмене персональными данными. RADeep преследует следующие основные цели:

  1. Собрать и описать демографические данные, методы лечения и результаты лечения пациентов с диагнозом РРП.
  2. Проводить обсервационные исследования по вопросам исследования и представлять результаты в области здравоохранения, связанные с повреждением органов и стратификацией риска для определения групп испытаний новых лекарств и/или разработки исследовательских проектов.
  3. Содействовать гармонизации и передовому опыту в профилактике, диагностике, лечении и наблюдении за пациентами с РРП путем распространения надежных руководств и внедрения результатов исследований в клиническую практику.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

32564

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: María del Mar Mañú Pereira, PhD
  • Номер телефона: 0034934893000
  • Электронная почта: mar.manu@vhir.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Victoria Gutiérrez Valle, Msc
  • Номер телефона: 0034934893000
  • Электронная почта: victoria.gutierrez@vhir.org

Места учебы

  • Испания
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
        • Контакт:
          • María del Mar Mañú Pereira, PhD
          • Номер телефона: 0034934893000
          • Электронная почта: mar.manu@vhir.org
        • Контакт:
          • Victoria Gutiérrez Valle, Msc
          • Номер телефона: +34934893000
          • Электронная почта: victoria.gutierrez@vhir.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с радеанемией в возрасте от 0 до 100 лет, соответствующие всем критериям включения.

Описание

Критерии включения:

  • Для включения в реестр RADeep пациенты должны соответствовать всем следующим критериям:
  • Возраст от 0 до 100 лет, как женщины, так и мужчины.
  • Диагностируется как РРА (SCD, THAL, PKD и другие РАД THAL по классификации ORPHANET).
  • Способен и желает предоставить письменное информированное согласие (пациент или законный представитель несовершеннолетних)

Критерий исключения:

  • Пациент или законный представитель несовершеннолетних, не желающих или неспособных дать согласие
  • Пациенты с диагнозом SCD или THAL (альфа-талассемия и бета-талассемия) или признаков других рецессивных RAD.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Серповидноклеточная анемия и другие родственные серповидные заболевания
Пациенты с серповидно-клеточной анемией и родственными заболеваниями, находящиеся на регулярном наблюдении в медицинских центрах Европейского Союза.
Другой: Сбор данных из ЭМК.
Сбор клинических и лабораторных данных. Обновление электронной медицинской карты
Талассемия и родственные заболевания
Пациенты с талассемией и родственными заболеваниями, находящиеся на текущем регулярном наблюдении в медицинских центрах Европейского Союза, стратифицированные по возрасту, полу и/или вариантам/типу, если применимо.
Другой: Сбор данных из ЭМК.
Сбор клинических и лабораторных данных. Обновление электронной медицинской карты
Дефицит пируваткиназы и связанные с ним заболевания
Пациенты с дефицитом пируваткиназы и связанными с ним заболеваниями, находящиеся на текущем регулярном наблюдении в медицинских центрах Европейского Союза, стратифицированные по возрасту, полу и/или вариантам/типу, если применимо.
Другой: Сбор данных из ЭМК.
Сбор клинических и лабораторных данных. Обновление электронной медицинской карты
Нарушения мембран эритроцитов и связанные с ними заболевания
Пациенты с нарушениями мембран клеток крови Reb и связанными с ними заболеваниями, которые в настоящее время регулярно наблюдаются в медицинских центрах Европейского Союза, стратифицированные по возрасту, полу и/или вариантам/типу, если применимо.
Другой: Сбор данных из ЭМК.
Сбор клинических и лабораторных данных. Обновление электронной медицинской карты

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка распространенности и заболеваемости РПА
Временное ограничение: 15 лет

Демография и эпидемиология

Для сбора и описания демографических и эпидемиологических данных по любому типу РРП:

  • Оцените популяционную частоту каждой группы заболеваний RAD и выживаемость при заболевании.
  • Оцените задержку диагностики
  • Определить когорты пациентов для научных/клинических испытаний
  • Оценить тяжесть заболевания
  • Оценить использование конкретных методов лечения

В конце периода наблюдения будет проведен описательный анализ с использованием стандартных статистических методов для изучения демографических данных субъектов, характеристик заболевания и методов лечения. Данные обновляются ежегодно в электронной форме ИРК, обеспечивая при этом однородность категоризации и единиц измерения.

Для оценки общей выживаемости будет использоваться анализ времени до события, а именно регрессия пропорциональных рисков Каплана-Мейера и Кокса.

Многомерные модели регрессии пропорциональных рисков Кокса будут использоваться для определения переменных, которые важны для корреляции выживаемости.
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Соавторы

Erasme University Hospital
Cyprus Institute of Neurology and Genetics
EuroBloodNet Association

Следователи

  • Главный следователь: María del Mar Manú Pereira, PhD, Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
  • Главный следователь: Béatrice Gulbis, MD, Hôpital ERASME (ERASME)
  • Главный следователь: Petros Kountouris, PhD, Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

  • Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2036 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 января 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PR(AMI)427/2021 (Другой номер гранта/финансирования: RADeep (Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться