RADeep Wieloośrodkowa Europejska Platforma Epidemiologiczna dla Pacjentów, u których zdiagnozowano Rzadką Anemię (RAD) (RADeep)
Retrospektywna/prospektywna, wieloośrodkowa europejska platforma epidemiologiczna dla pacjentów, u których zdiagnozowano rzadkie zaburzenia anemii (RAD) o znaczeniu klinicznym.
Rzadkie zaburzenia anemiczne (RAD) to grupa rzadkich chorób charakteryzujących się niedokrwistością jako głównym objawem klinicznym. Różne jednostki medyczne sklasyfikowane jako RAD według klasyfikacji ORPHA to w większości choroby przewlekłe zagrażające życiu, z wieloma niezaspokojonymi potrzebami w zakresie ich prawidłowego postępowania klinicznego, co ma wpływ na europejskie systemy opieki zdrowotnej. RAD stanowią wyzwanie diagnostyczne, a ich odpowiednie zarządzanie wymaga wyspecjalizowanych wielodyscyplinarnych zespołów w ośrodkach specjalistycznych.
Chociaż istnieje kilka przykładów ugruntowanych krajowych rejestrów RAD w UE, brak zaleceń dotyczących wdrażania rejestrów chorób rzadkich i brak standardów interoperacyjności doprowadziły do fragmentacji lub niedostępności danych na temat częstości występowania, przeżycia, głównych objawów klinicznych lub leczenia w większości krajów Europy.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Europejska Platforma Epidemiologiczna Rzadkich Zaburzeń Niedokrwistości (RADeep) to inicjatywa poparta przez Europejską Sieć Referencyjną ds. Rzadkich Chorób Hematologicznych (ERN-EuroBloodNet) w ramach Europejskiej Platformy Chorób Krwi (ENROL), platformy parasolowej ERN-EuroBloodNet oficjalnie zatwierdzonej przez Europejskie Stowarzyszenie Hematologiczne (EHA) zajmujące się europejskimi rejestrami pacjentów dotyczących rzadkich chorób hematologicznych. RADeep będzie udostępniać ENROL dane na poziomie pseudonimizowanym.
RADeep wspiera ustandaryzowane gromadzenie danych o pacjentach dotkniętych RAD na poziomie europejskim, maksymalizując korzyści publiczne z otwartych danych na temat RAD, z jedynym ograniczeniem niezbędnym do zagwarantowania praw pacjentów i poufności, zgodnie z ogólnym rozporządzeniem o ochronie danych i obowiązującymi przepisami przepisy dotyczące transgranicznego udostępniania danych osobowych. RADeep ma następujące główne cele:
- Gromadzenie i opisywanie danych demograficznych, leczenia i leczenia pacjentów, u których zdiagnozowano RAD
- Przeprowadzanie badań obserwacyjnych dotyczących zagadnień badawczych i przedstawianie wyników w dziedzinach zdrowia związanych z uszkodzeniem narządów i stratyfikacjami ryzyka w celu identyfikacji kohort próbnych dla nowych leków i/lub rozwoju projektów badawczych
- Promowanie harmonizacji i najlepszych praktyk w zakresie zapobiegania, diagnozowania, leczenia i obserwacji pacjentów z RAD poprzez rozpowszechnianie wiarygodnych wytycznych i przekładanie wyników badań na praktykę kliniczną.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: María del Mar Mañú Pereira, PhD
- Numer telefonu: 0034934893000
- E-mail: mar.manu@vhir.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- Numer telefonu: 0034934893000
- E-mail: victoria.gutierrez@vhir.org
Lokalizacje studiów
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
-
Kontakt:
- María del Mar Mañú Pereira, PhD
- Numer telefonu: 0034934893000
- E-mail: mar.manu@vhir.org
-
Kontakt:
- Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- Numer telefonu: +34934893000
- E-mail: victoria.gutierrez@vhir.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Aby zostać wpisanym do rejestru RADeep, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria
- Wiek od 0 do 100 lat, zarówno kobiety, jak i mężczyźni
- Zdiagnozowane jako RAD (SCD, THAL, PKD i inne RAD THAL według klasyfikacji ORPHANET)
- Możliwość i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody (pacjent lub przedstawiciel prawny nieletnich)
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent lub przedstawiciel prawny małoletnich, którzy nie chcą lub nie mogą wyrazić zgody
- Pacjenci, u których zdiagnozowano cechy SCD lub THAL (alfa-talasemię i beta-talasemię) lub cechy innych recesywnych RAD
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Anemia sierpowatokrwinkowa i inne powiązane choroby sierpowate
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i chorobami pokrewnymi poddawani regularnej kontroli w ośrodkach zdrowia Unii Europejskiej
|
Zbieranie danych klinicznych i laboratoryjnych.
Przegląd elektronicznej karty zdrowia
|
|
Talasemia i choroby pokrewne
Pacjenci z talasemią i chorobami pokrewnymi objęci bieżącymi, regularnymi kontrolami w ośrodkach zdrowia w Unii Europejskiej, podzieleni według wieku, płci i/lub wariantów/typu, jeśli ma to zastosowanie.
|
Zbieranie danych klinicznych i laboratoryjnych.
Przegląd elektronicznej karty zdrowia
|
|
Niedobór kinazy pirogronianowej i choroby pokrewne
Pacjenci z niedoborem kinazy pirogronianowej i chorobami pokrewnymi poddawani bieżącym regularnym badaniom kontrolnym w ośrodkach zdrowia w Unii Europejskiej, podzieleni według wieku, płci i/lub wariantów/typu, jeśli ma to zastosowanie.
|
Zbieranie danych klinicznych i laboratoryjnych.
Przegląd elektronicznej karty zdrowia
|
|
Zaburzenia błony komórkowej czerwonych krwinek i choroby pokrewne
Pacjenci z zaburzeniami błony komórkowej krwi Reb i chorobami pokrewnymi, objęci bieżącymi, regularnymi kontrolami w ośrodkach zdrowia w Unii Europejskiej, podzieleni według wieku, płci i/lub wariantów/typu, jeśli ma to zastosowanie.
|
Zbieranie danych klinicznych i laboratoryjnych.
Przegląd elektronicznej karty zdrowia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szacowanie częstości występowania i częstości występowania RAD
Ramy czasowe: 15 lat
|
Demografia i epidemiologia Gromadzenie i opisywanie danych demograficznych i epidemiologicznych dotyczących dowolnego typu RAD:
Analizy opisowe zostaną przeprowadzone na koniec okresu obserwacji przy użyciu standardowych metod statystycznych w celu zbadania danych demograficznych uczestników, charakterystyki choroby i leczenia. Dane są aktualizowane co roku w formie elektronicznej CRF, zapewniając jednocześnie ujednolicenie kategoryzacji i jednostek. Do oszacowania całkowitego przeżycia zostaną wykorzystane analizy czasu do zdarzenia, a mianowicie regresja proporcjonalnego hazardu Kaplana-Meiera i Coxa. Do identyfikacji zmiennych ważnych dla korelacji przeżycia zostaną wykorzystane wielowymiarowe modele regresji proporcjonalnych hazardów Coxa. |
15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: María del Mar Manú Pereira, PhD, Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
- Główny śledczy: Béatrice Gulbis, MD, Hôpital ERASME (ERASME)
- Główny śledczy: Petros Kountouris, PhD, Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Anemia, Hipoplastyka, Wrodzona
- Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Zespoły mielodysplastyczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Niedokrwistość
- Anemia, sierpowata komórka
- Zespół Fanconiego
- Anemia Fanconiego
- Talasemia
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Niedokrwistość syderoblastyczna
Inne numery identyfikacyjne badania
- PR(AMI)427/2021 (Inny numer grantu/finansowania: RADeep (Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .