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RADeep Multizentrische europäische epidemiologische Plattform für Patienten, bei denen seltene Anämiestörungen (RADs) diagnostiziert wurden (RADeep)

9. Januar 2024 aktualisiert von: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Eine retrospektive/prospektive, multizentrische europäische epidemiologische Plattform für Patienten, bei denen seltene Anämiestörungen (RADs) mit klinischer Bedeutung diagnostiziert wurden.

Bei den seltenen Anämieerkrankungen (RADs) handelt es sich um eine Gruppe seltener Erkrankungen, bei denen Anämie die wichtigste klinische Manifestation ist. Bei den verschiedenen medizinischen Einrichtungen, die nach der ORPHA-Klassifizierung als RADs eingestuft sind, handelt es sich größtenteils um chronische, lebensbedrohliche Erkrankungen mit vielen ungedeckten Anforderungen an ihre ordnungsgemäße klinische Behandlung, die Auswirkungen auf die europäischen Gesundheitssysteme haben. RADs stellen diagnostische Herausforderungen dar und ihre angemessene Behandlung erfordert den Einsatz spezialisierter multidisziplinärer Teams in Fachzentren.

Obwohl es in der EU einige Beispiele für gut etablierte nationale Register zu RADs gibt, hat das Fehlen von Empfehlungen für die Implementierung von Registern für seltene Krankheiten und das Fehlen von Standards für die Interoperabilität dazu geführt, dass Daten zu Prävalenz, Überleben, wichtigsten klinischen Manifestationen usw. fragmentiert oder nicht verfügbar sind Behandlungen in den meisten europäischen Ländern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Rare Anemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep) ist eine Initiative, die vom Europäischen Referenznetzwerk für seltene hämatologische Erkrankungen (ERN-EuroBloodNet) im Rahmen der European Blood Disorders Platform (ENROL) unterstützt wird, der ERN-EuroBloodNet-Dachplattform, die offiziell von unterstützt wird die European Hematology Association (EHA) für europäische Patientenregister zu seltenen hämatologischen Erkrankungen. RADeep wird pseudonymisierte Level-Daten mit ENROL teilen.

RADeep unterstützt die standardisierte Erfassung von Daten von Patienten, die von RADs auf europäischer Ebene betroffen sind, und maximiert den öffentlichen Nutzen aus den Daten zu RADs, die geöffnet wurden, mit der einzigen Einschränkung, die erforderlich ist, um Patientenrechte und Vertraulichkeit zu gewährleisten, in Übereinstimmung mit der Allgemeinen Datenschutzverordnung und anwendbar Gesetze zur grenzüberschreitenden Weitergabe personenbezogener Daten. RADeep hat die folgenden Hauptziele:

  1. Erfassung und Beschreibung der demografischen Daten, des Krankheitsmanagements und der Behandlungsergebnisse von Patienten, bei denen RADs diagnostiziert wurden
  2. Durchführung von Beobachtungsstudien zu Forschungsfragen und Präsentation von Ergebnissen in den Bereichen Gesundheit im Zusammenhang mit Organschäden und Risikostratifizierung zur Identifizierung von Studienkohorten für neue Medikamente und/oder zur Entwicklung von Forschungsprojekten
  3. Förderung der Harmonisierung und bewährter Verfahren bei der Prävention, Diagnose, Behandlung und Nachsorge von RAD-Patienten durch die Verbreitung zuverlässiger Leitlinien und die Umsetzung von Forschungsergebnissen in die klinische Praxis.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

32564

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: María del Mar Mañú Pereira, PhD
  • Telefonnummer: 0034934893000
  • E-Mail: mar.manu@vhir.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Spanien
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
        • Kontakt:
          • María del Mar Mañú Pereira, PhD
          • Telefonnummer: 0034934893000
          • E-Mail: mar.manu@vhir.org
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Rade-Anämie im Alter zwischen 0 und 100 Jahren, die alle Einschlusskriterien erfüllen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um in das RADeep-Register aufgenommen zu werden
  • Alter von 0-100, sowohl weiblich als auch männlich
  • Als RADs diagnostiziert (SCD, THAL, PKD und andere RADs THAL gemäß ORPHANET-Klassifizierung)
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (Patient oder gesetzlicher Vertreter bei Minderjährigen)

Ausschlusskriterien:

  • Patient bzw. gesetzlicher Vertreter bei Minderjährigen, die nicht einwilligungswillig oder fähig sind
  • Patienten, bei denen SCD- oder THAL-Merkmale (Alpha-Thalassämie und Beta-Thalassämie) oder Merkmalszustände für andere rezessive RADs diagnostiziert wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Sichelzellenanämie und andere damit verbundene Sichelzellenerkrankungen
Patienten mit Sichelzellenanämie und verwandten Erkrankungen werden derzeit regelmäßig in Gesundheitszentren der Europäischen Union nachuntersucht
Sonstiges: Datenerfassung aus EHR.
Sammlung klinischer und Labordaten. Überarbeitung der elektronischen Gesundheitsakte
Thalassämie und verwandte Krankheiten
Patienten mit Thalassämie-Krankheit und verwandten Krankheiten in aktuellen regelmäßigen Nachsorgeuntersuchungen in Gesundheitszentren der Europäischen Union, stratifiziert nach Alter, Geschlecht und/oder Varianten/Typ, falls zutreffend.
Sonstiges: Datenerfassung aus EHR.
Sammlung klinischer und Labordaten. Überarbeitung der elektronischen Gesundheitsakte
Pyruvatkinase-Mangel und verwandte Krankheiten
Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel und verwandten Krankheiten in aktuellen regelmäßigen Nachuntersuchungen in Gesundheitszentren der Europäischen Union, stratifiziert nach Alter, Geschlecht und/oder Varianten/Typ, falls zutreffend.
Sonstiges: Datenerfassung aus EHR.
Sammlung klinischer und Labordaten. Überarbeitung der elektronischen Gesundheitsakte
Störungen der Membran roter Blutkörperchen und verwandte Krankheiten
Patienten mit Störungen der Reb-Blutzellmembran und verwandten Krankheiten in aktuellen regelmäßigen Nachuntersuchungen in Gesundheitszentren der Europäischen Union, stratifiziert nach Alter, Geschlecht und/oder Varianten/Typ, falls zutreffend.
Sonstiges: Datenerfassung aus EHR.
Sammlung klinischer und Labordaten. Überarbeitung der elektronischen Gesundheitsakte

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schätzung der Prävalenz und Inzidenz von RADs
Zeitfenster: 15 Jahre

Demographie und Epidemiologie

Sammeln und Beschreiben demografischer und epidemiologischer Daten aller Arten von RADs:

  • Schätzen Sie die Bevölkerungshäufigkeit jeder RAD-Erkrankungsgruppe und das Krankheitsüberleben
  • Schätzen Sie die Diagnoseverzögerung
  • Identifizieren Sie Patientenkohorten für Forschung/klinische Studien
  • Schätzen Sie den Schweregrad der Erkrankung ab
  • Bewerten Sie den Einsatz spezifischer Behandlungen

Beschreibende Analysen werden am Ende des Nachbeobachtungszeitraums unter Verwendung standardmäßiger statistischer Methoden durchgeführt, um die demografischen Daten, Krankheitsmerkmale und das Management der Probanden zu untersuchen. Die Daten werden jährlich in einem elektronischen CRF-Formular aktualisiert und sorgen gleichzeitig für eine Homogenisierung der Kategorisierung und Einheiten.

Zeit-zu-Ereignis-Analysen, nämlich Kaplan-Meier- und Cox-Proportional-Hazard-Regression, werden verwendet, um das Gesamtüberleben abzuschätzen.

Multivariate Cox-Proportional-Hazards-Regressionsmodelle werden verwendet, um Variablen zu identifizieren, die für die Korrelation des Überlebens wichtig sind.
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Mitarbeiter

Erasme University Hospital
Cyprus Institute of Neurology and Genetics
EuroBloodNet Association

Ermittler

  • Hauptermittler: María del Mar Manú Pereira, PhD, Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
  • Hauptermittler: Béatrice Gulbis, MD, Hôpital ERASME (ERASME)
  • Hauptermittler: Petros Kountouris, PhD, Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PR(AMI)427/2021

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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