RADeep 欧洲多中心流行病学平台，适用于诊断为罕见贫血症 (RAD) 的患者 (RADeep)
针对被诊断为具有临床意义的罕见贫血疾病 (RAD) 的患者的回顾性/前瞻性、多中心欧洲流行病学平台。
罕见贫血症（RAD）是一组以贫血为主要临床表现的罕见疾病。 被 ORPHA 分类为 RAD 的不同医疗实体大多是危及生命的慢性疾病，其适当的临床管理有许多未满足的需求，对欧洲卫生系统产生了影响。 RAD 提出了诊断挑战，需要专业知识中心的专业多学科团队对其进行适当的管理。
尽管欧盟有一些完善的 RAD 国家登记处的例子，但缺乏对罕见病登记处实施的建议以及缺乏互操作性标准，导致有关患病率、生存率、主要临床表现或疾病的数据分散或不可用。大多数欧洲国家都接受治疗。
研究概览
地位
干预/治疗
详细说明
罕见贫血疾病欧洲流行病学平台 (RADeep) 是欧洲罕见血液疾病参考网络 (ERN-EuroBloodNet) 在欧洲血液疾病平台 (ENROL) 框架下认可的一项倡议，该平台是由欧洲罕见血液疾病平台 (ENROL) 正式认可的 ERN-EuroBloodNet 伞式平台。欧洲血液学协会 (EHA) 负责欧洲罕见血液病患者的登记。 RADeep 将与 ENROL 共享假名级别数据。
RADeep 支持在欧洲层面对受任何 RAD 影响的患者数据进行标准化收集，最大限度地利用开放的 RAD 数据中的公共利益，并根据《通用数据保护条例》和适用的规定，仅需要保证患者权利和保密性所需的限制跨境共享个人数据的法律。 RADeep 有以下主要目标：
- 收集和描述被诊断患有 RAD 的患者的人口统计、疾病管理和治疗结果
- 进行有关研究问题的观察性研究，并提出与器官损伤和风险分层相关的健康领域的结果，以识别新药试验队列和/或研究项目的开发
- 通过传播可靠的指南并将研究结果转化为临床实践，促进 RAD 患者预防、诊断、治疗和随访的协调和最佳实践。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 电话号码：0034934893000
- 邮箱：mar.manu@vhir.org
研究联系人备份
- 姓名：Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 电话号码：0034934893000
- 邮箱：victoria.gutierrez@vhir.org
学习地点
-
-
Catalunya
-
Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
- 招聘中
- Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
-
接触：
- María del Mar Mañú Pereira, PhD
- 电话号码：0034934893000
- 邮箱：mar.manu@vhir.org
-
接触：
- Victoria Gutiérrez Valle, Msc
- 电话号码：+34934893000
- 邮箱：victoria.gutierrez@vhir.org
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 患者必须满足以下所有标准才能纳入 RADeep 注册中心
- 年龄0-100岁，男女皆宜
- 诊断为 RAD（SCD、THAL、PKD 和其他根据 ORPHANET 分类的 RAD THAL）
- 能够并愿意提供书面知情同意书（未成年人的患者或法律代表）
排除标准：
- 未成年人的患者或法律代表不愿意或无法给予同意
- 诊断患有 SCD 或 THAL（α 地中海贫血和 β 地中海贫血）特征或其他隐性 RAD 特征状况的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
镰状细胞性贫血和其他相关镰状细胞病
目前在欧盟卫生中心定期随访的镰状细胞病及相关疾病患者
|
临床和实验室数据的收集。
电子健康档案的审查
|
|
地中海贫血及相关疾病
目前在欧盟卫生中心定期随访的地中海贫血症及相关疾病患者，按年龄、性别和/或变异/类型（如果适用）分层。
|
临床和实验室数据的收集。
电子健康档案的审查
|
|
丙酮酸激酶缺乏症及相关疾病
目前在欧盟卫生中心定期随访的患有丙酮酸激酶缺乏症和相关疾病的患者，按年龄、性别和/或变异/类型（如果适用）进行分层。
|
临床和实验室数据的收集。
电子健康档案的审查
|
|
红细胞膜疾病及相关疾病
目前在欧盟卫生中心定期随访的患有 Reb 血细胞膜疾病和相关疾病的患者，按年龄、性别和/或变异/类型（如果适用）进行分层。
|
临床和实验室数据的收集。
电子健康档案的审查
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
RAD 患病率和发病率的估计
大体时间：15年
|
人口学和流行病学 收集和描述任何类型 RAD 的人口统计和流行病学数据：
将在随访期结束时使用标准统计方法进行描述性分析，以检查受试者的人口统计、疾病特征和管理。 数据每年以电子 CRF 形式更新，同时确保分类和单位的同质化。 事件时间分析，即 Kaplan-Meier 和 Cox 比例风险回归将用于估计总体生存率。 多元 Cox 比例风险回归模型将用于识别对生存相关的重要变量。 |
15年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：María del Mar Manú Pereira, PhD、Vall d'hebron Research Institute - Vall d'Hebron Research Institute - University Hospital Vall d'Hebrón (VHIR/HUVH)
- 首席研究员：Béatrice Gulbis, MD、Hôpital ERASME (ERASME)
- 首席研究员：Petros Kountouris, PhD、Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)
出版物和有用的链接
一般刊物
- Colombatti, R., Gutiérrez-Valle, V., Diot-Lefebvre, C., Labidi, I., Boaro, M.P., Tamana, S., Kountouris, P., Kleanthous, M., Gulbis,B., Mañú-Pereira, M. (2021, October 20). Rare Anaemia Disorders European Epidemiological Platform (RADeep). 17th Annual Sickle Cell & Thalassaemia Conference and 3rd Annual Academy Sickle Cell & Thalassaemia Conference (ASCAT 2022), London, United Kingdom of Great Britain and Northern Ireland.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PR(AMI)427/2021
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.