シスタチオニンベータシンターゼ欠損症による古典的ホモシスチン尿症（HCU）を患い、標準治療を受けている12歳以上65歳以下の参加者を対象に、ペグチバチナーゼの有効性と安全性をプラセボと比較して調査する研究 (HARMONY)
2026年8月5日 更新者：Travere Therapeutics, Inc.
シスタチオニンβシンターゼ欠損症による古典的ホモシスチン尿症の参加者を対象に、標準治療に加えて皮下投与されるペグチバチナーゼの有効性と安全性を評価する第3相並行群治療、盲検、ランダム化、プラセボ対照試験（HARMONY）
この研究の目的は、標準治療を受けている古典的 HCU 患者で tHcy 目標レベルに達していない参加者を対象に、ペグチバチナーゼ治療の有効性と安全性をプラセボと比較して測定することです。 研究の詳細には次のものが含まれます。
- 総学習期間: 最大 38 週間
ふるい分け：
- 初期スクリーニング期間: 最大 4 週間
- 治療前の食事標準化期間：最長6週間
盲検治療期間: 24 週間
- 2週間の盲検用量漸増期間
- 22週間の盲検評価期間
- 安全性追跡調査: 最後の投与から 4 週間後 (長期延長試験 ENSEMBLE に登録していない患者に適用)
調査の概要
詳細な説明
全体的なデザイン:
この世界的な第3相多施設共同、多国籍、無作為化、盲検、プラセボ対照試験は、標準治療を受けている古典的CBS欠損HCUの参加者で、tHcyレベルが50μM以上継続している参加者を対象に実施される。 総学習期間は最大 38 週間となります。 約 70 人の参加者 (各腕あたり 35 人) が無作為に割り当てられ、実薬またはプラセボが投与されます (1:1 割り当て)。
ふるい分け：
参加者は、最大 10 週間の 2 段階のスクリーニング期間に入ります。
- 初期スクリーニング: 参加者の適格性が評価される最大 4 週間の期間
- 治療前食事標準化期間 (DSP): 最初の適格基準を満たした後、参加者は最大 6 週間の治療前 DSP を開始します。 DSP は、研究のランダム化された部分全体を通じて、タンパク質摂取量とサプリメントの変動を最小限に抑えるのに役立つことを目的としています。
ベースラインの食事と HCU 関連の治療の順守は、SING (Simplified Ingested Nutrients Guide) と呼ばれる HCU 固有の食事モニタリング ツールを使用して栄養士によって記録されます。 ベースラインの食事と治療コンプライアンスは、毎日のインタクトプロテイン摂取量 (DIPI) と HCU 治療の将来の評価の参考として使用されます。
盲検治療期間:
24週間の盲検治療期間中、治験薬投与のための自宅訪問を含む定期的な間隔で治験訪問が行われます。 一部の研究訪問はリモートで実施される場合があります。 安定した食事と HCU 治療の遵守を確保するために、食事によるタンパク質の摂取と HCU 治療の遵守は引き続き監視および記録されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
70
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Travere Call Center
- 電話番号：1-877-659-5518
- メール：medinfo@travere.com
研究場所
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Dublin、アイルランド
- まだ募集していません
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- 募集
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- 募集
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- まだ募集していません
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- 募集
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- 募集
- Uncommon Cures
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
- 募集
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- まだ募集していません
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 募集
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Birmingham、イギリス
- まだ募集していません
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham、イギリス
- まだ募集していません
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London、イギリス
- まだ募集していません
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford、イギリス
- まだ募集していません
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Bari、イタリア
- まだ募集していません
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova、イタリア
- まだ募集していません
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、イタリア
- まだ募集していません
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza、イタリア
- まだ募集していません
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova、イタリア
- まだ募集していません
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Adelaide、オーストラリア
- 募集
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville、オーストラリア
- 募集
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead、オーストラリア
- 募集
- Westmead Hospital
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Doha、カタール
- 募集
- Hamad General Hospital
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Doha、カタール
- 募集
- Sidra Hospital
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Riyadh、サウジアラビア
- まだ募集していません
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh、サウジアラビア
- まだ募集していません
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Barcelona、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela、スペイン
- まだ募集していません
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- まだ募集していません
- Gazi University Hospital
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Bornova、トルコ（Türkiye）
- まだ募集していません
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul、トルコ（Türkiye）
- まだ募集していません
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Hamburg、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitätsklinikum Münster
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Paris、フランス
- まだ募集していません
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours、フランス
- まだ募集していません
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Brussels、ベルギー
- まだ募集していません
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem、ベルギー
- まだ募集していません
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Coimbra、ポルトガル
- まだ募集していません
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon、ポルトガル
- まだ募集していません
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、ポルトガル
- まだ募集していません
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Krakow、ポーランド
- まだ募集していません
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントへの署名時の年齢は 12 歳以上 65 歳以下でなければなりません
- 臨床検査、生化学検査、および/または分子遺伝学的検査に基づいて古典的HCUの診断を受けている必要があります
- スクリーニング来院時の血漿 tHcy ≧ 80 μM、スクリーニング血漿 tHcy ≧ 50 ～ < 80 μM で登録できる参加者は最大 18 名まで許容されます
- 研究期間中、一般的に安定した食事を維持する意思がある（医学的/安全上の理由に基づいて変更が必要な場合を除く）
- 研究期間中、ベタイン、ピリドキシン、およびMetを含まないミルクの一般的に安定した摂取量と用量を維持する意欲がある（医学的/安全上の理由に基づいて変更が必要な場合を除く）
除外基準:
- マルファン症候群、メチレンテトラヒドロ葉酸還元酵素（MTHFR）欠損症、またはコバラミン代謝障害の診断
- -研究への参加または安全性（合併症を除く）を妨げる併発疾患または状態（例、臨床的に重要な心血管疾患、肺疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、血液疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、免疫疾患、皮膚疾患、神経疾患、腫瘍疾患、または精神疾患の既往または存在） HCU)。
- -過去6か月以内の主要な血栓性イベント（例、脳血管障害、心筋梗塞、肺塞栓症）の病歴。
- 体重160kg以上。
- PEGを含む注射薬の使用または使用計画（PEGを含むワクチンを除く）
- ペグチバチナーゼへの過去の曝露、および/またはペグチバチナーゼまたはペグタルビリラーゼの投与を含む臨床研究への過去の参加
- PEG含有製品に対する重度の免疫反応の既往歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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適量の生理食塩水 SC BIW
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実験的：ペグチバチナーゼ
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Pegtibatinase BIW
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
時間枠：Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
時間枠：Weeks 16 - 24
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Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 16 - 24
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Michael Imperiale, MD、Travere Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月28日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2024年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月30日
最初の投稿 (実際)
2024年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月5日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TVTX-TVT058-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
臨床試験データ (使用目的を記載した文言を含む) のリクエストは、datarequest@travre.com に送信してください。
承認された場合、データ アクセス契約に署名した後、要求された情報が要求者に提供されます。
リクエストは、研究が完了し、査読誌に研究データが完全に掲載された後、出版後最大 36 か月間行うことができます。
Travere は、リクエストがデータ共有ポリシーに準拠していない場合、またはリクエストが偏ったソースによって行われたと判断される場合、リクエストを拒否または変更を推奨する権利を留保します。
IPD 共有時間枠
リクエストは、研究が完了し、査読誌に研究データが完全に掲載された後、出版後最大 36 か月間行うことができます。
IPD 共有アクセス基準
使用目的とデータ共有契約の提出と承認が必要です。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。