Um estudo para investigar a eficácia e segurança da pegtibatinase em comparação com o placebo em participantes ≥12 a ≤65 anos de idade com homocistinúria clássica (HCU) devido à deficiência de cistationina beta sintase recebendo tratamento padrão (HARMONY)
Um estudo de fase 3, tratamento de grupos paralelos, cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da pegtibatinase administrada por via subcutânea, além do tratamento padrão em participantes com homocistinúria clássica devido à deficiência de cistationina beta sintase (HARMONIA)
O objetivo deste estudo é medir a eficácia e segurança do tratamento com pegtibatinase em comparação com placebo em participantes com HCU clássica recebendo tratamento padrão que não atingiram os níveis alvo de tHcy. Os detalhes do estudo incluem:
- Duração total do estudo: até 38 semanas
Triagem:
- Duração da triagem inicial: até 4 semanas
- Duração do período de padronização da dieta pré-tratamento: até 6 semanas
Duração do tratamento cego: 24 semanas
- Período cego de titulação da dose de 2 semanas
- Período de avaliação cega de 22 semanas
- Acompanhamento de segurança: 4 semanas após a última dose (conforme aplicável para aqueles que não se inscreveram no estudo de extensão de longo prazo, ENSEMBLE)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Design geral:
Este estudo global de Fase 3, multicêntrico, multinacional, randomizado, cego e controlado por placebo será conduzido em participantes com HCU clássica com deficiência de CBS recebendo tratamento padrão que continuam a ter níveis de tHcy ≥50 μM. A duração total do estudo será de até 38 semanas. Aproximadamente 70 participantes (35 por braço) serão randomizados para receber medicamento ativo ou placebo (alocação 1:1).
Triagem:
Os participantes entrarão em um período de triagem de 2 fases de até 10 semanas:
- Triagem inicial: período de até 4 semanas durante o qual os participantes serão avaliados quanto à elegibilidade
- Período de padronização da dieta pré-tratamento (DSP): Após atender aos critérios de elegibilidade iniciais, os participantes iniciarão um DSP pré-tratamento de até 6 semanas. O DSP tem como objetivo ajudar a minimizar a variabilidade na ingestão de proteínas e suplementos ao longo da parte aleatória do estudo.
A dieta inicial e a adesão aos tratamentos relacionados ao HCU serão registradas pelo nutricionista usando a ferramenta de monitoramento de dieta específica do HCU, chamada SING (Guia Simplificado de Nutrientes Ingeridos). A dieta basal e a adesão ao tratamento serão usadas como referência para avaliação futura da ingestão diária de proteína intacta (DIPI) e tratamentos com HCU.
Período de tratamento cego:
Durante o período de tratamento cego de 24 semanas, as visitas do estudo ocorrerão em intervalos regulares, incluindo visitas domiciliares para administração do medicamento em estudo. Algumas visitas de estudo podem ser realizadas remotamente. A ingestão de proteínas dietéticas e a adesão aos tratamentos de HCU continuarão a ser monitoradas e registradas para garantir uma dieta estável e adesão ao tratamento de HCU.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Travere Call Center
- Número de telefone: 1-877-659-5518
- E-mail: medinfo@travere.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Culver City, California, Estados Unidos, 90230
- Recrutamento
- Travere Investigational Site - Virtual Site
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter ≥12 a ≤65 anos de idade, no momento da assinatura do consentimento informado
- Deve ter um diagnóstico de HCU clássica com base em testes clínicos, bioquímicos e/ou genéticos moleculares
- THcy plasmática ≥80 µM na visita de triagem, com permissão para até 18 participantes que podem ser inscritos com uma tHcy plasmática de triagem ≥50 a <80 µM
- Disposto a manter uma dieta geralmente estável durante o estudo (a menos que alterações sejam necessárias com base em razões médicas/de segurança)
- Disposto a manter a ingestão e doses geralmente estáveis de betaína, piridoxina e fórmula sem Met durante a duração do estudo (a menos que alterações sejam necessárias com base em razões médicas/de segurança)
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de síndrome de Marfan, deficiência de metilenotetrahidrofolato redutase (MTHFR) ou distúrbio do metabolismo da cobalamina
- Doença ou condição concomitante (por exemplo, história ou presença de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica, neurológica, oncológica ou psiquiátrica clinicamente significativa) que possa interferir na participação ou segurança do estudo (excluindo complicações do HCU).
- História de evento trombótico grave (por exemplo, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, embolia pulmonar) nos últimos 6 meses.
- Peso corporal ≥160 kg.
- Uso ou uso planejado de qualquer medicamento injetável contendo PEG (excluindo vacinas contendo PEG)
- Qualquer exposição anterior à pegtibatinase e/ou participação anterior em um estudo clínico que incluiu a administração de pegtibatinase ou pegtarviliase
- Reação imunológica grave prévia a um produto contendo PEG
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: placebo
|
soro fisiológico com volume compatível SC BIW
|
|
Experimental: pegtibatinase
|
Dose alvo completa de pegtibatinase BIW
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de tHcy
Prazo: Semanas 6 a 12
|
A alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de tHcy foi calculada em média durante as semanas 6 a 12 em participantes que receberam tratamento padrão e tratados com pegtibatinase, em comparação com participantes que receberam tratamento padrão e placebo
|
Semanas 6 a 12
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Níveis plasmáticos de THcy
Prazo: Semanas 16 a 24
|
A alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de tHcy foi calculada em média após a semana 12 (semanas 16, 20, 24)
|
Semanas 16 a 24
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sergio Slawka, MD,MPH,GFMD, Travere Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Hiper-homocisteinemia
- Homocistinúria
Outros números de identificação do estudo
- TVTX-TVT058-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .