Um estudo para investigar a eficácia e segurança da pegtibatinase em comparação com o placebo em participantes ≥12 a ≤65 anos de idade com homocistinúria clássica (HCU) devido à deficiência de cistationina beta sintase recebendo tratamento padrão (HARMONY)
5 de agosto de 2026 atualizado por: Travere Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 3, tratamento de grupos paralelos, cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da pegtibatinase administrada por via subcutânea, além do tratamento padrão em participantes com homocistinúria clássica devido à deficiência de cistationina beta sintase (HARMONIA)
O objetivo deste estudo é medir a eficácia e segurança do tratamento com pegtibatinase em comparação com placebo em participantes com HCU clássica recebendo tratamento padrão que não atingiram os níveis alvo de tHcy. Os detalhes do estudo incluem:
- Duração total do estudo: até 38 semanas
Triagem:
- Duração da triagem inicial: até 4 semanas
- Duração do período de padronização da dieta pré-tratamento: até 6 semanas
Duração do tratamento cego: 24 semanas
- Período cego de titulação da dose de 2 semanas
- Período de avaliação cega de 22 semanas
- Acompanhamento de segurança: 4 semanas após a última dose (conforme aplicável para aqueles que não se inscreveram no estudo de extensão de longo prazo, ENSEMBLE)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Design geral:
Este estudo global de Fase 3, multicêntrico, multinacional, randomizado, cego e controlado por placebo será conduzido em participantes com HCU clássica com deficiência de CBS recebendo tratamento padrão que continuam a ter níveis de tHcy ≥50 μM. A duração total do estudo será de até 38 semanas. Aproximadamente 70 participantes (35 por braço) serão randomizados para receber medicamento ativo ou placebo (alocação 1:1).
Triagem:
Os participantes entrarão em um período de triagem de 2 fases de até 10 semanas:
- Triagem inicial: período de até 4 semanas durante o qual os participantes serão avaliados quanto à elegibilidade
- Período de padronização da dieta pré-tratamento (DSP): Após atender aos critérios de elegibilidade iniciais, os participantes iniciarão um DSP pré-tratamento de até 6 semanas. O DSP tem como objetivo ajudar a minimizar a variabilidade na ingestão de proteínas e suplementos ao longo da parte aleatória do estudo.
A dieta inicial e a adesão aos tratamentos relacionados ao HCU serão registradas pelo nutricionista usando a ferramenta de monitoramento de dieta específica do HCU, chamada SING (Guia Simplificado de Nutrientes Ingeridos). A dieta basal e a adesão ao tratamento serão usadas como referência para avaliação futura da ingestão diária de proteína intacta (DIPI) e tratamentos com HCU.
Período de tratamento cego:
Durante o período de tratamento cego de 24 semanas, as visitas do estudo ocorrerão em intervalos regulares, incluindo visitas domiciliares para administração do medicamento em estudo. Algumas visitas de estudo podem ser realizadas remotamente. A ingestão de proteínas dietéticas e a adesão aos tratamentos de HCU continuarão a ser monitoradas e registradas para garantir uma dieta estável e adesão ao tratamento de HCU.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
70
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Travere Call Center
- Número de telefone: 1-877-659-5518
- E-mail: medinfo@travere.com
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- Ainda não está recrutando
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Alemanha
- Ainda não está recrutando
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster, Alemanha
- Ainda não está recrutando
- Universitätsklinikum Münster
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Riyadh, Arábia Saudita
- Ainda não está recrutando
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arábia Saudita
- Ainda não está recrutando
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Adelaide, Austrália
- Recrutamento
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, Austrália
- Recrutamento
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, Austrália
- Recrutamento
- Westmead Hospital
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Brussels, Bélgica
- Ainda não está recrutando
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem, Bélgica
- Ainda não está recrutando
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Doha, Catar
- Recrutamento
- Hamad General Hospital
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Doha, Catar
- Recrutamento
- Sidra Hospital
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Barcelona, Espanha
- Ainda não está recrutando
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Espanha
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, Espanha
- Ainda não está recrutando
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, Espanha
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Recrutamento
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Recrutamento
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ainda não está recrutando
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Recrutamento
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Recrutamento
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Recrutamento
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Ainda não está recrutando
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Recrutamento
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Paris, França
- Ainda não está recrutando
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, França
- Ainda não está recrutando
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, França
- Ainda não está recrutando
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Dublin, Irlanda
- Ainda não está recrutando
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Bari, Itália
- Ainda não está recrutando
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, Itália
- Ainda não está recrutando
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Itália
- Ainda não está recrutando
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, Itália
- Ainda não está recrutando
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, Itália
- Ainda não está recrutando
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Krakow, Polônia
- Ainda não está recrutando
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Coimbra, Portugal
- Ainda não está recrutando
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, Portugal
- Ainda não está recrutando
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal
- Ainda não está recrutando
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Birmingham, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Ainda não está recrutando
- Gazi University Hospital
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Bornova, Turquia (Türkiye)
- Ainda não está recrutando
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Ainda não está recrutando
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter ≥12 a ≤65 anos de idade, no momento da assinatura do consentimento informado
- Deve ter um diagnóstico de HCU clássica com base em testes clínicos, bioquímicos e/ou genéticos moleculares
- THcy plasmática ≥80 µM na visita de triagem, com permissão para até 18 participantes que podem ser inscritos com uma tHcy plasmática de triagem ≥50 a <80 µM
- Disposto a manter uma dieta geralmente estável durante o estudo (a menos que alterações sejam necessárias com base em razões médicas/de segurança)
- Disposto a manter a ingestão e doses geralmente estáveis de betaína, piridoxina e fórmula sem Met durante a duração do estudo (a menos que alterações sejam necessárias com base em razões médicas/de segurança)
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de síndrome de Marfan, deficiência de metilenotetrahidrofolato redutase (MTHFR) ou distúrbio do metabolismo da cobalamina
- Doença ou condição concomitante (por exemplo, história ou presença de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica, neurológica, oncológica ou psiquiátrica clinicamente significativa) que possa interferir na participação ou segurança do estudo (excluindo complicações do HCU).
- História de evento trombótico grave (por exemplo, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, embolia pulmonar) nos últimos 6 meses.
- Peso corporal ≥160 kg.
- Uso ou uso planejado de qualquer medicamento injetável contendo PEG (excluindo vacinas contendo PEG)
- Qualquer exposição anterior à pegtibatinase e/ou participação anterior em um estudo clínico que incluiu a administração de pegtibatinase ou pegtarviliase
- Reação imunológica grave prévia a um produto contendo PEG
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: placebo
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soro fisiológico com volume compatível SC BIW
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Experimental: pegtibatinase
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Pegtibatinase BIW
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Prazo: Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Prazo: Weeks 16 - 24
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Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 16 - 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Hiper-homocisteinemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Homocistinúria
Outros números de identificação do estudo
- TVTX-TVT058-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Solicitações de dados de ensaios clínicos, incluindo o texto que indica o uso pretendido, devem ser direcionadas para datarequest@travere.com.
Se aprovadas, as informações solicitadas serão fornecidas ao solicitante após assinatura de um contrato de acesso aos dados.
As solicitações podem ser feitas após a conclusão do estudo e a publicação completa dos dados do estudo em um periódico revisado por pares por até 36 meses após sua publicação.
A Travere reserva-se o direito de recusar ou recomendar modificações a uma solicitação se esta não estiver em conformidade com a política de compartilhamento de dados ou se for determinado que a solicitação é feita por uma fonte tendenciosa.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações podem ser feitas após a conclusão do estudo e a publicação completa dos dados do estudo em um periódico revisado por pares por até 36 meses após sua publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Requer envio e aprovação do uso pretendido e um acordo de compartilhamento de dados.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .