Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la pegtibatinase par rapport au placebo chez des participants âgés de ≥ 12 à ≤ 65 ans atteints d'homocystinurie classique (HCU) due à un déficit en cystathionine bêta synthase recevant un traitement standard (HARMONY)
5 août 2026 mis à jour par: Travere Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 3, en groupes parallèles, en aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la pegtibatinase administrée par voie sous-cutanée en plus de la norme de soins chez les participants atteints d'homocystinurie classique due à un déficit en cystathionine bêta synthase (HARMONY)
Le but de cette étude est de mesurer l'efficacité et l'innocuité du traitement par la pegtibatinase par rapport au placebo chez les participants avec HCU classique recevant des soins standard qui n'ont pas atteint les niveaux cibles de tHcy. Les détails de l'étude comprennent :
- Durée totale de l'étude : jusqu'à 38 semaines
Dépistage:
- Durée de la sélection initiale : jusqu'à 4 semaines
- Durée de la période de standardisation du régime alimentaire avant le traitement : jusqu'à 6 semaines
Durée du traitement en aveugle : 24 semaines
- Période d'ajustement de dose en aveugle de 2 semaines
- Période d'évaluation en aveugle de 22 semaines
- Suivi de sécurité : 4 semaines après la dernière dose (le cas échéant pour ceux qui ne participent pas à l'étude d'extension à long terme, ENSEMBLE)
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Conception générale:
Cette étude mondiale de phase 3 multicentrique, multinationale, randomisée, en aveugle et contrôlée par placebo sera menée chez des participants atteints d'un HCU déficient en CBS classique recevant des soins standard qui continuent à avoir des niveaux de tHcy ≥ 50 μM. La durée totale de l'étude pourra aller jusqu'à 38 semaines. Environ 70 participants (35 par bras) seront randomisés pour recevoir un médicament actif ou un placebo (répartition 1 : 1).
Dépistage:
Les participants entreront dans une période de sélection en 2 phases pouvant aller jusqu'à 10 semaines :
- Sélection initiale : période allant jusqu'à 4 semaines pendant laquelle l'éligibilité des participants sera évaluée
- Période de normalisation du régime alimentaire (DSP) avant le traitement : après avoir satisfait aux critères d'éligibilité initiaux, les participants commenceront un DSP de pré-traitement d'une durée maximale de 6 semaines. Le DSP vise à aider à minimiser la variabilité de l'apport en protéines et des suppléments tout au long de la partie randomisée de l'étude.
Le régime de base et l'observance des traitements liés au HCU seront enregistrés par le diététiste à l'aide de l'outil de surveillance du régime alimentaire spécifique au HCU, appelé SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). Le régime de base et l'observance du traitement seront utilisés comme référence pour une évaluation future de l'apport quotidien en protéines intactes (DIPI) et des traitements HCU.
Période de traitement en aveugle :
Pendant la période de traitement en aveugle de 24 semaines, des visites d'étude auront lieu à intervalles réguliers, y compris des visites à domicile pour l'administration du médicament à l'étude. Certaines visites d'étude peuvent être effectuées à distance. L'apport en protéines alimentaires et l'observance des traitements HCU continueront d'être surveillés et enregistrés pour garantir un régime alimentaire stable et l'observance du traitement HCU.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
70
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Travere Call Center
- Numéro de téléphone: 1-877-659-5518
- E-mail: medinfo@travere.com
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne
- Pas encore de recrutement
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Allemagne
- Pas encore de recrutement
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster, Allemagne
- Pas encore de recrutement
- Universitätsklinikum Münster
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Riyadh, Arabie Saoudite
- Pas encore de recrutement
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arabie Saoudite
- Pas encore de recrutement
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Adelaide, Australie
- Recrutement
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, Australie
- Recrutement
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, Australie
- Recrutement
- Westmead Hospital
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Brussels, Belgique
- Pas encore de recrutement
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem, Belgique
- Pas encore de recrutement
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Barcelona, Espagne
- Pas encore de recrutement
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Espagne
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espagne
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, Espagne
- Pas encore de recrutement
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, Espagne
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Paris, France
- Pas encore de recrutement
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, France
- Pas encore de recrutement
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, France
- Pas encore de recrutement
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Dublin, Irlande
- Pas encore de recrutement
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Bari, Italie
- Pas encore de recrutement
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, Italie
- Pas encore de recrutement
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italie
- Pas encore de recrutement
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, Italie
- Pas encore de recrutement
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, Italie
- Pas encore de recrutement
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Coimbra, Le Portugal
- Pas encore de recrutement
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, Le Portugal
- Pas encore de recrutement
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Le Portugal
- Pas encore de recrutement
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Krakow, Pologne
- Pas encore de recrutement
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, Pologne
- Pas encore de recrutement
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, Pologne
- Pas encore de recrutement
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Doha, Qatar
- Recrutement
- Hamad General Hospital
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Doha, Qatar
- Recrutement
- Sidra Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Pas encore de recrutement
- Gazi University Hospital
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Bornova, Turquie (Türkiye)
- Pas encore de recrutement
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Pas encore de recrutement
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Recrutement
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Recrutement
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Recrutement
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Pas encore de recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, États-Unis, 04102
- Recrutement
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
- Recrutement
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
- Recrutement
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Pas encore de recrutement
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Recrutement
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Recrutement
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Recrutement
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Doit être âgé de ≥12 à ≤65 ans au moment de la signature du consentement éclairé
- Doit avoir un diagnostic de HCU classique basé sur des tests cliniques, biochimiques et/ou génétiques moléculaires
- THcy plasmatique ≥ 80 µM lors de la visite de dépistage, avec une allocation pour un maximum de 18 participants pouvant être inscrits avec un tHcy plasmatique de dépistage ≥ 50 à <80 µM
- Disposé à maintenir un régime alimentaire généralement stable pendant toute la durée de l'étude (sauf si des changements sont nécessaires pour des raisons médicales/de sécurité)
- Disposé à maintenir un apport et des doses généralement stables de bétaïne, de pyridoxine et de formule sans Met pendant toute la durée de l'étude (sauf si des changements sont nécessaires pour des raisons médicales/de sécurité)
Critère d'exclusion:
- Diagnostic du syndrome de Marfan, d'un déficit en méthylènetétrahydrofolate réductase (MTHFR) ou d'un trouble du métabolisme de la cobalamine
- Maladie ou affection concomitante (par exemple, antécédents ou présence d'une maladie cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, gastro-intestinale, endocrinienne, immunologique, dermatologique, neurologique, oncologique ou psychiatrique cliniquement significative) qui pourrait interférer avec la participation ou la sécurité de l'étude (à l'exclusion des complications). du HCU).
- Antécédents d'événement thrombotique majeur (par exemple, accident vasculaire cérébral, infarctus du myocarde, embolie pulmonaire) au cours des 6 mois précédents.
- Poids corporel ≥160 kg.
- Utilisation ou utilisation prévue de tout médicament injectable contenant du PEG (à l'exclusion des vaccins contenant du PEG)
- Toute exposition antérieure à la pegtibatinase et/ou participation antérieure à une étude clinique incluant l'administration de pegtibatinase ou de pegtarviliase
- Réaction immunitaire sévère antérieure à un produit contenant du PEG
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: placebo
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solution saline à volume adapté SC BIW
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Expérimental: pegtibatinase
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Pegtibatinase BIW
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Délai: Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Délai: Weeks 16 - 24
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Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 16 - 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2024
Première publication (Réel)
7 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 août 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Hyperhomocystéinémie
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Homocystinurie
Autres numéros d'identification d'étude
- TVTX-TVT058-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les demandes de données d'essais cliniques, y compris la langue indiquant leur utilisation prévue, doivent être adressées à datarequest@travere.com.
En cas d'approbation, les informations demandées seront fournies au demandeur après la signature d'un accord d'accès aux données.
Les demandes peuvent être faites après l'achèvement de l'étude et la publication complète des données de l'étude dans une revue à comité de lecture jusqu'à 36 mois après sa publication.
Travere se réserve le droit de refuser ou de recommander des modifications à une demande si elle n'est pas conforme à la politique de partage de données ou s'il est déterminé que la demande est faite par une source biaisée.
Délai de partage IPD
Les demandes peuvent être faites après l'achèvement de l'étude et la publication complète des données de l'étude dans une revue à comité de lecture jusqu'à 36 mois après sa publication.
Critères d'accès au partage IPD
Nécessite la soumission et l’approbation de l’utilisation prévue et un accord de partage de données.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .