Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van pegtibatinase te onderzoeken in vergelijking met placebo bij deelnemers van ≥12 tot ≤65 jaar oud met klassieke homocystinurie (HCU) als gevolg van cystathionine-bètasynthasedeficiëntie die een standaardbehandeling krijgen (HARMONY)
5 augustus 2026 bijgewerkt door: Travere Therapeutics, Inc.
Een fase 3, parallelle groepsbehandeling, geblindeerd, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van pegtibatinase die subcutaan wordt toegediend als aanvulling op de standaardzorg bij deelnemers met klassieke homocystinurie als gevolg van cystathionine-bètasynthasedeficiëntie (HARMONY)
Het doel van deze studie is het meten van de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met pegtibatinase in vergelijking met placebo bij deelnemers met klassieke HCU die standaardzorg krijgen en die de tHcy-streefniveaus niet hebben bereikt. Studiedetails omvatten:
- Totale onderzoeksduur: maximaal 38 weken
Screening:
- Duur van de initiële screening: maximaal 4 weken
- Voorbehandeling Dieetstandaardisatie Duur van de periode: maximaal 6 weken
Geblindeerde behandelingsduur: 24 weken
- Geblindeerde dosistitratieperiode van 2 weken
- Geblindeerde beoordelingsperiode van 22 weken
- Veiligheidsfollow-up: 4 weken na de laatste dosis (zoals van toepassing voor degenen die zich niet inschrijven voor het langetermijnverlengingsonderzoek ENSEMBLE)
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Algemeen ontwerp:
Dit wereldwijde fase 3 multicenter, multinationale, gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde onderzoek zal worden uitgevoerd bij deelnemers met klassieke CBS-deficiënte HCU die standaardzorg ontvangen en die nog steeds een tHcy-niveau van ≥50 μM hebben. De totale studieduur bedraagt maximaal 38 weken. Ongeveer 70 deelnemers (35 per arm) zullen gerandomiseerd worden om het actieve geneesmiddel of placebo te krijgen (1:1 toewijzing).
Screening:
Deelnemers gaan een screeningperiode in twee fasen van maximaal 10 weken aan:
- Initiële screening: periode van maximaal 4 weken waarin deelnemers worden beoordeeld op geschiktheid
- Dieetstandaardisatieperiode vóór de behandeling (DSP): Nadat aan de initiële geschiktheidscriteria is voldaan, beginnen de deelnemers aan een DSP vóór de behandeling van maximaal 6 weken. De DSP is bedoeld om de variabiliteit in de eiwitinname en -supplementen gedurende het gerandomiseerde deel van het onderzoek te helpen minimaliseren.
Het basisdieet en de naleving van HCU-gerelateerde behandelingen zullen door de diëtist worden geregistreerd met behulp van de HCU-specifieke dieetmonitoringtool, genaamd SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). Het basisdieet en de therapietrouw zullen worden gebruikt als referentie voor toekomstige evaluatie van de dagelijkse inname van intacte eiwitten (DIPI) en HCU-behandelingen.
Geblindeerde behandelingsperiode:
Tijdens de geblindeerde behandelingsperiode van 24 weken zullen er met regelmatige tussenpozen onderzoeksbezoeken plaatsvinden, inclusief huisbezoeken voor de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Sommige studiebezoeken kunnen op afstand worden afgelegd. De eiwitinname via de voeding en de naleving van HCU-behandelingen zullen voortdurend worden gecontroleerd en geregistreerd om een stabiel dieet en de naleving van de HCU-behandeling te garanderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
70
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Travere Call Center
- Telefoonnummer: 1-877-659-5518
- E-mail: medinfo@travere.com
Studie Locaties
-
-
-
Adelaide, Australië
- Werving
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australië
- Werving
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australië
- Werving
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Nog niet aan het werven
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, België
- Nog niet aan het werven
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- Nog niet aan het werven
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Duitsland
- Nog niet aan het werven
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Duitsland
- Nog niet aan het werven
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Nog niet aan het werven
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italië
- Nog niet aan het werven
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italië
- Nog niet aan het werven
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italië
- Nog niet aan het werven
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italië
- Nog niet aan het werven
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italië
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Doha, Katar
- Werving
- Hamad General Hospital
-
Doha, Katar
- Werving
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Nog niet aan het werven
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polen
- Nog niet aan het werven
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polen
- Nog niet aan het werven
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Nog niet aan het werven
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Nog niet aan het werven
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Nog niet aan het werven
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Nog niet aan het werven
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saoedi-Arabië
- Nog niet aan het werven
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Nog niet aan het werven
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanje
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spanje
- Nog niet aan het werven
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Spanje
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Nog niet aan het werven
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turkije (Türkiye)
- Nog niet aan het werven
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Nog niet aan het werven
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
- Werving
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Werving
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Nog niet aan het werven
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Werving
- Maine Health - Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- Werving
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
- Werving
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Nog niet aan het werven
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Werving
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Werving
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Werving
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet ≥12 tot ≤65 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
- Moet een diagnose van klassieke HCU hebben op basis van klinische, biochemische en/of moleculair genetische tests
- Plasma tHcy ≥80 µM bij screeningsbezoek, met een vergoeding voor maximaal 18 deelnemers die kunnen worden ingeschreven voor een screening plasma tHcy ≥50 tot <80 µM
- Bereid om een over het algemeen stabiel dieet te volgen gedurende de duur van het onderzoek (tenzij veranderingen nodig zijn op basis van medische/veiligheidsredenen)
- Bereid om over het algemeen stabiele inname en doseringen van betaïne, pyridoxine en Met-vrije formule te handhaven gedurende de duur van het onderzoek (tenzij veranderingen vereist zijn op basis van medische/veiligheidsredenen)
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van het Marfan-syndroom, methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR)-deficiëntie of stoornis van het cobalaminemetabolisme
- Gelijktijdige ziekte of aandoening (bijv. voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische, oncologische of psychiatrische aandoeningen) die de deelname aan het onderzoek of de veiligheid zouden verstoren (exclusief complicaties van HCU).
- Voorgeschiedenis van ernstige trombotische voorvallen (bijv. cerebrovasculair accident, myocardinfarct, longembolie) in de voorgaande 6 maanden.
- Lichaamsgewicht ≥160 kg.
- Gebruik of gepland gebruik van injecteerbare geneesmiddelen die PEG bevatten (met uitzondering van PEG-bevattende vaccins)
- Elke eerdere blootstelling aan pegtibatinase en/of eerdere deelname aan een klinische studie die de toediening van pegtibatinase of pegtarviliase omvatte
- Eerdere ernstige immuunreactie op een PEG-bevattend product
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: placebo
|
op volume afgestemde zoutoplossing SC BIW
|
|
Experimenteel: pegtibatinase
|
Pegtibatinase BIW
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Tijdsspanne: Weeks 6 - 12
|
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 6 - 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Tijdsspanne: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 december 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 augustus 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 januari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Bindweefselziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Aminozuurmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperhomocysteïnemie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Homocystinurie
Andere studie-ID-nummers
- TVTX-TVT058-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Verzoeken om gegevens uit klinische onderzoeken, inclusief de taal waarin het beoogde gebruik ervan wordt vermeld, moeten worden gericht aan datarequest@travere.com.
Bij goedkeuring worden de gevraagde gegevens na ondertekening van een datatoegangsovereenkomst aan de aanvrager verstrekt.
Verzoeken kunnen worden gedaan na voltooiing van het onderzoek en de volledige publicatie van de onderzoeksgegevens in een peer-reviewed tijdschrift tot maximaal 36 maanden na de publicatie ervan.
Travere behoudt zich het recht voor om een verzoek af te wijzen of wijzigingen aan te bevelen als het niet in overeenstemming is met het beleid voor het delen van gegevens of als wordt vastgesteld dat het verzoek afkomstig is van een bevooroordeelde bron.
IPD-tijdsbestek voor delen
Verzoeken kunnen worden gedaan na voltooiing van het onderzoek en de volledige publicatie van de onderzoeksgegevens in een peer-reviewed tijdschrift tot maximaal 36 maanden na de publicatie ervan.
IPD-toegangscriteria voor delen
Vereist indiening en goedkeuring van het beoogde gebruik en een overeenkomst voor het delen van gegevens.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .