一项研究，针对年龄≥12岁至≤65岁、因胱硫醚β合酶缺乏症而接受标准护理治疗的经典同型半胱氨酸尿症 (HCU) 参与者，与安慰剂相比，聚乙二醇化酶的疗效和安全性的研究 (HARMONY)
2026年8月5日 更新者：Travere Therapeutics, Inc.
一项 3 期、平行组治疗、盲法、随机、安慰剂对照研究，旨在评估除标准护理外皮下注射聚乙二醇化酶对因胱硫醚β合酶缺乏症导致的经典同型半胱氨酸尿症参与者的疗效和安全性 (HARMONY)
本研究的目的是衡量接受标准护理但未达到 tHcy 目标水平的经典 HCU 参与者中聚乙二醇化酶治疗与安慰剂相比的疗效和安全性。 研究细节包括：
- 总学习时间：长达 38 周
筛选：
- 初步筛选持续时间：长达 4 周
- 治疗前饮食标准化期持续时间：长达 6 周
盲法治疗持续时间：24 周
- 2周盲法剂量滴定期
- 22周盲法评估期
- 安全随访：最后一次给药后 4 周（适用于未参加长期扩展研究 ENSEMBLE 的患者）
研究概览
详细说明
总体设计：
这项全球 3 期多中心、多国、随机、盲法、安慰剂对照研究将在接受标准护理且 tHcy 水平持续≥50 μM 的经典 CBS 缺陷 HCU 参与者中进行。 总研究时间将长达38周。 大约 70 名参与者（每组 35 名）将被随机分配接受活性药物或安慰剂（1:1 分配）。
筛选：
参与者将进入长达 10 周的两阶段筛选期：
- 初步筛选：长达 4 周的时间，在此期间将对参与者进行资格评估
- 治疗前饮食标准化期 (DSP)：满足初始资格标准后，参与者将开始长达 6 周的治疗前 DSP。 DSP 旨在帮助最大限度地减少研究随机部分中蛋白质摄入量和补充剂的变化。
营养师将使用 HCU 特定的饮食监测工具（称为 SING（简化摄入营养素指南））记录基线饮食和对 HCU 相关治疗的依从性。 基线饮食和治疗依从性将用作未来评估每日完整蛋白质摄入量 (DIPI) 和 HCU 治疗的参考。
盲法治疗期：
在 24 周的盲法治疗期间，将定期进行研究访视，包括进行研究药物给药的家访。 一些研究访问可能是远程进行的。 将继续监测和记录膳食蛋白质摄入量和 HCU 治疗的依从性，以确保稳定的饮食和 HCU 治疗的依从性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Travere Call Center
- 电话号码：1-877-659-5518
- 邮箱：medinfo@travere.com
学习地点
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Doha、卡塔尔
- 招聘中
- Hamad General Hospital
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Doha、卡塔尔
- 招聘中
- Sidra Hospital
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Ankara、土耳其（türkiye）
- 尚未招聘
- Gazi University Hospital
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Bornova、土耳其（türkiye）
- 尚未招聘
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul、土耳其（türkiye）
- 尚未招聘
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Hamburg、德国
- 尚未招聘
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig、德国
- 尚未招聘
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster、德国
- 尚未招聘
- Universitätsklinikum Münster
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Bari、意大利
- 尚未招聘
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova、意大利
- 尚未招聘
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、意大利
- 尚未招聘
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza、意大利
- 尚未招聘
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova、意大利
- 尚未招聘
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Brussels、比利时
- 尚未招聘
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem、比利时
- 尚未招聘
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Riyadh、沙特阿拉伯
- 尚未招聘
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh、沙特阿拉伯
- 尚未招聘
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Paris、法国
- 尚未招聘
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours、法国
- 尚未招聘
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy、法国
- 尚未招聘
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Krakow、波兰
- 尚未招聘
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw、波兰
- 尚未招聘
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw、波兰
- 尚未招聘
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Adelaide、澳大利亚
- 招聘中
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville、澳大利亚
- 招聘中
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead、澳大利亚
- 招聘中
- Westmead Hospital
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Dublin、爱尔兰
- 尚未招聘
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- 招聘中
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- 招聘中
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 尚未招聘
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland、Maine、美国、04102
- 招聘中
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
- 招聘中
- Uncommon Cures
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New York
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New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville、North Carolina、美国、27560
- 招聘中
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- 尚未招聘
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- 招聘中
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- 招聘中
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- 招聘中
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Birmingham、英国
- 尚未招聘
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham、英国
- 尚未招聘
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London、英国
- 尚未招聘
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford、英国
- 尚未招聘
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Coimbra、葡萄牙
- 尚未招聘
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon、葡萄牙
- 尚未招聘
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、葡萄牙
- 尚未招聘
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Barcelona、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela、西班牙
- 尚未招聘
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄必须≥12岁至≤65岁
- 必须根据临床、生化和/或分子遗传学检测诊断为经典 HCU
- 筛选访视时血浆 tHcy ≥80 µM，最多可容纳 18 名参加筛选血浆 tHcy ≥50 至 <80 µM 的参与者
- 愿意在研究期间保持总体稳定的饮食（除非基于医疗/安全原因需要改变）
- 愿意在研究期间维持甜菜碱、吡哆醇和不含蛋氨酸配方奶粉的总体稳定摄入量和剂量（除非基于医疗/安全原因需要改变）
排除标准：
- 诊断马凡综合征、亚甲基四氢叶酸还原酶 (MTHFR) 缺乏或钴胺素代谢紊乱
- 并发疾病或病症（例如，有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、免疫、皮肤病、神经、肿瘤或精神疾病的病史或存在）会干扰研究参与或安全性（不包括并发症） HCU）。
- 过去6个月内有重大血栓事件史（例如脑血管意外、心肌梗塞、肺栓塞）。
- 体重≥160公斤。
- 使用或计划使用任何含有 PEG 的注射药物（不包括含有 PEG 的疫苗）
- 之前接触过聚乙二醇化酶和/或之前参与过包括施用聚乙二醇化酶或聚乙二醇化酶的临床研究
- 先前对含有 PEG 的产品产生严重免疫反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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体积匹配盐水 SC BIW
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实验性的：聚乙二醇酶
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Pegtibatinase BIW
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
大体时间：Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
大体时间：Weeks 16 - 24
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Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 16 - 24
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Michael Imperiale, MD、Travere Therapeutics, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月28日
初级完成 (估计的)
2027年8月1日
研究完成 (估计的)
2027年9月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月30日
首次发布 (实际的)
2024年2月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月5日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TVTX-TVT058-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
临床试验数据的请求，包括说明其预期用途的语言，应直接发送至 datarequest@travere.com。
如果获得批准，所请求的信息将在签署数据访问协议后提供给请求者。
研究完成并在同行评审期刊上完整发表研究数据后，可提出请求，有效期最长为 36 个月。
如果请求不符合数据共享政策或确定请求是由有偏见的来源提出的，Travere 保留拒绝或建议修改请求的权利。
IPD 共享时间框架
研究完成并在同行评审期刊上完整发表研究数据后，可提出请求，有效期最长为 36 个月。
IPD 共享访问标准
需要提交并批准预期用途以及数据共享协议。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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