표준 치료 치료를 받고 있는 시스타티오닌 베타 합성효소 결핍으로 인한 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)을 앓고 있는 12세 이상 ~ 65세 이하의 참가자에서 위약과 비교한 페그티바티나제의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구 (HARMONY)
시스타티오닌 베타 신타제 결핍으로 인한 고전적 호모시스틴뇨증(HARMONY) 참가자의 표준 치료 외에 피하 투여되는 페그티바티나제의 효능과 안전성을 평가하기 위한 제3상 병렬군 치료, 맹검, 무작위, 위약 대조 연구(HARMONY)
이 연구의 목적은 tHcy 목표 수준을 달성하지 못한 표준 치료를 받는 고전적 HCU 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 페그티바티나제 치료의 효능과 안전성을 측정하는 것입니다. 연구 세부 사항은 다음과 같습니다:
- 총 연구 기간: 최대 38주
상영:
- 1차 심사기간 : 최대 4주
- 치료 전 식이 표준화 기간 : 최대 6주
맹검 치료 기간: 24주
- 2주간의 맹검 용량 적정 기간
- 22주 맹검 평가 기간
- 안전성 추적조사: 마지막 투여 후 4주(장기 연장 연구인 ENSEMBLE에 등록하지 않은 경우 해당)
연구 개요
상세 설명
전반적인 디자인:
이 글로벌 3상 다기관, 다국적, 무작위, 맹검, 위약 대조 연구는 표준 치료를 받고 있으며 계속해서 tHcy 수준이 50μM 이상인 고전적 CBS 결핍 HCU 참가자를 대상으로 실시됩니다. 총 연구 기간은 최대 38주입니다. 약 70명의 참가자(군당 35명)가 무작위로 활성 약물 또는 위약을 투여받게 됩니다(1:1 할당).
상영:
참가자는 최대 10주의 2단계 심사 기간에 들어갑니다.
- 초기 심사: 참가자의 적격성을 평가하는 최대 4주 기간
- 치료 전 식이 표준화 기간(DSP): 초기 적격 기준을 충족한 후 참가자는 최대 6주 동안 치료 전 DSP를 시작합니다. DSP는 연구의 무작위 부분 전체에서 단백질 섭취 및 보충제의 변동성을 최소화하는 데 도움을 주기 위한 것입니다.
기본 식이 요법과 HCU 관련 치료 준수 여부는 영양사가 SING(Simplified Ingested Nutrients Guide)이라는 HCU 특정 식이 모니터링 도구를 사용하여 기록합니다. 기본 식이요법 및 치료 순응도는 일일 손상되지 않은 단백질 섭취(DIPI) 및 HCU 치료에 대한 향후 평가를 위한 참고 자료로 사용될 것입니다.
맹검 치료 기간:
24주 맹검 치료 기간 동안 연구 방문은 연구 약물 투여를 위한 가정 방문을 포함하여 정기적인 간격으로 이루어집니다. 일부 연구 방문은 원격으로 수행될 수 있습니다. 안정적인 식이요법과 HCU 치료 준수를 보장하기 위해 식이 단백질 섭취 및 HCU 치료 준수 여부를 계속 모니터링하고 기록할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Travere Call Center
- 전화번호: 1-877-659-5518
- 이메일: medinfo@travere.com
연구 장소
-
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California
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Culver City, California, 미국, 90230
- 모병
- Travere Investigational Site - Virtual Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 사전 동의서에 서명할 당시 나이는 12세 이상 65세 미만이어야 합니다.
- 임상, 생화학적 및/또는 분자 유전 검사를 기반으로 고전적 HCU 진단을 받아야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 혈장 tHcy ≥80 µM, 스크리닝 혈장 tHcy ≥50 ~ <80 µM에 등록할 수 있는 최대 18명의 참가자를 허용합니다.
- 연구 기간 동안 일반적으로 안정적인 식단을 유지할 의향이 있는 경우(의학적/안전상의 이유로 변경이 필요한 경우는 제외)
- 연구 기간 동안 베타인, 피리독신 및 Met 프리 제제의 일반적으로 안정적인 섭취량과 용량을 유지할 의향이 있는 경우(의학적/안전상의 이유로 변경이 필요한 경우는 제외)
제외 기준:
- 마르팡 증후군, 메틸렌테트라히드로엽산 환원효소(MTHFR) 결핍 또는 코발라민 대사 장애의 진단
- 연구 참여 또는 안전성을 방해할 수 있는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의미한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재)(합병증 제외) HCU).
- 지난 6개월 동안 주요 혈전증 사건(예: 뇌혈관 사고, 심근경색, 폐색전증)의 병력.
- 체중 ≥160kg.
- PEG가 함유된 주사제(PEG 함유 백신 제외)의 사용 또는 계획된 사용
- 페그티바티나제에 대한 이전 노출 및/또는 페그티바티나제 또는 페그타르빌리아제 투여를 포함하는 임상 연구에 대한 이전 참여
- PEG 함유 제품에 대한 이전의 심각한 면역 반응
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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부피가 일치하는 식염수 SC BIW
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실험적: 페그티바티나제
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페그티바티나제 BIW의 전체 목표 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 tHcy 수준의 기준선 대비 변화
기간: 6~12주
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표준 치료 및 위약을 받은 참가자와 비교하여 표준 치료를 받고 페그티바티나제로 치료받은 참가자의 6~12주 동안 평균 혈장 tHcy 수준의 기준선 대비 변화
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6~12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 tHCy 수준
기간: 16~24주
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혈장 tHcy 수준의 기준선 대비 변화는 12주차(16주, 20주, 24주차) 이후 평균입니다.
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16~24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Sergio Slawka, MD,MPH,GFMD, Travere Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TVTX-TVT058-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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호모시스틴뇨증에 대한 임상 시험
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