표준 치료 치료를 받고 있는 시스타티오닌 베타 합성효소 결핍으로 인한 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)을 앓고 있는 12세 이상 ~ 65세 이하의 참가자에서 위약과 비교한 페그티바티나제의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구 (HARMONY)
2026년 8월 5일 업데이트: Travere Therapeutics, Inc.
시스타티오닌 베타 신타제 결핍으로 인한 고전적 호모시스틴뇨증(HARMONY) 참가자의 표준 치료 외에 피하 투여되는 페그티바티나제의 효능과 안전성을 평가하기 위한 제3상 병렬군 치료, 맹검, 무작위, 위약 대조 연구(HARMONY)
이 연구의 목적은 tHcy 목표 수준을 달성하지 못한 표준 치료를 받는 고전적 HCU 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 페그티바티나제 치료의 효능과 안전성을 측정하는 것입니다. 연구 세부 사항은 다음과 같습니다:
- 총 연구 기간: 최대 38주
상영:
- 1차 심사기간 : 최대 4주
- 치료 전 식이 표준화 기간 : 최대 6주
맹검 치료 기간: 24주
- 2주간의 맹검 용량 적정 기간
- 22주 맹검 평가 기간
- 안전성 추적조사: 마지막 투여 후 4주(장기 연장 연구인 ENSEMBLE에 등록하지 않은 경우 해당)
연구 개요
상세 설명
전반적인 디자인:
이 글로벌 3상 다기관, 다국적, 무작위, 맹검, 위약 대조 연구는 표준 치료를 받고 있으며 계속해서 tHcy 수준이 50μM 이상인 고전적 CBS 결핍 HCU 참가자를 대상으로 실시됩니다. 총 연구 기간은 최대 38주입니다. 약 70명의 참가자(군당 35명)가 무작위로 활성 약물 또는 위약을 투여받게 됩니다(1:1 할당).
상영:
참가자는 최대 10주의 2단계 심사 기간에 들어갑니다.
- 초기 심사: 참가자의 적격성을 평가하는 최대 4주 기간
- 치료 전 식이 표준화 기간(DSP): 초기 적격 기준을 충족한 후 참가자는 최대 6주 동안 치료 전 DSP를 시작합니다. DSP는 연구의 무작위 부분 전체에서 단백질 섭취 및 보충제의 변동성을 최소화하는 데 도움을 주기 위한 것입니다.
기본 식이 요법과 HCU 관련 치료 준수 여부는 영양사가 SING(Simplified Ingested Nutrients Guide)이라는 HCU 특정 식이 모니터링 도구를 사용하여 기록합니다. 기본 식이요법 및 치료 순응도는 일일 손상되지 않은 단백질 섭취(DIPI) 및 HCU 치료에 대한 향후 평가를 위한 참고 자료로 사용될 것입니다.
맹검 치료 기간:
24주 맹검 치료 기간 동안 연구 방문은 연구 약물 투여를 위한 가정 방문을 포함하여 정기적인 간격으로 이루어집니다. 일부 연구 방문은 원격으로 수행될 수 있습니다. 안정적인 식이요법과 HCU 치료 준수를 보장하기 위해 식이 단백질 섭취 및 HCU 치료 준수 여부를 계속 모니터링하고 기록할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
70
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Travere Call Center
- 전화번호: 1-877-659-5518
- 이메일: medinfo@travere.com
연구 장소
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Hamburg, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Leipzig
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Münster, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsklinikum Münster
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- 모병
- Yale University School of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 아직 모집하지 않음
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- 모병
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- 모병
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
- 모병
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 아직 모집하지 않음
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모병
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- 아직 모집하지 않음
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Edegem, 벨기에
- 아직 모집하지 않음
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Riyadh, 사우디 아라비아
- 아직 모집하지 않음
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, 사우디 아라비아
- 아직 모집하지 않음
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Barcelona, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Santiago de Compostela, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Dublin, 아일랜드
- 아직 모집하지 않음
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Birmingham, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, 영국
- 아직 모집하지 않음
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, 영국
- 아직 모집하지 않음
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Bari, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Doha, 카타르
- 모병
- Hamad General Hospital
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Doha, 카타르
- 모병
- Sidra Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- 아직 모집하지 않음
- Gazi University Hospital
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Bornova, 터키 (Türkiye)
- 아직 모집하지 않음
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- 아직 모집하지 않음
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Coimbra, 포르투갈
- 아직 모집하지 않음
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, 포르투갈
- 아직 모집하지 않음
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈
- 아직 모집하지 않음
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Krakow, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, 폴란드
- 아직 모집하지 않음
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Paris, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Adelaide, 호주
- 모병
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, 호주
- 모병
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, 호주
- 모병
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의서에 서명할 당시 나이는 12세 이상 65세 미만이어야 합니다.
- 임상, 생화학적 및/또는 분자 유전 검사를 기반으로 고전적 HCU 진단을 받아야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 혈장 tHcy ≥80 µM, 스크리닝 혈장 tHcy ≥50 ~ <80 µM에 등록할 수 있는 최대 18명의 참가자를 허용합니다.
- 연구 기간 동안 일반적으로 안정적인 식단을 유지할 의향이 있는 경우(의학적/안전상의 이유로 변경이 필요한 경우는 제외)
- 연구 기간 동안 베타인, 피리독신 및 Met 프리 제제의 일반적으로 안정적인 섭취량과 용량을 유지할 의향이 있는 경우(의학적/안전상의 이유로 변경이 필요한 경우는 제외)
제외 기준:
- 마르팡 증후군, 메틸렌테트라히드로엽산 환원효소(MTHFR) 결핍 또는 코발라민 대사 장애의 진단
- 연구 참여 또는 안전성을 방해할 수 있는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의미한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재)(합병증 제외) HCU).
- 지난 6개월 동안 주요 혈전증 사건(예: 뇌혈관 사고, 심근경색, 폐색전증)의 병력.
- 체중 ≥160kg.
- PEG가 함유된 주사제(PEG 함유 백신 제외)의 사용 또는 계획된 사용
- 페그티바티나제에 대한 이전 노출 및/또는 페그티바티나제 또는 페그타르빌리아제 투여를 포함하는 임상 연구에 대한 이전 참여
- PEG 함유 제품에 대한 이전의 심각한 면역 반응
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
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부피가 일치하는 식염수 SC BIW
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실험적: 페그티바티나제
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Pegtibatinase BIW
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
기간: Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
기간: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 28일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 30일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TVTX-TVT058-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
의도된 용도를 명시하는 언어를 포함하여 임상 시험 데이터에 대한 요청은 datarequest@travere.com으로 보내야 합니다.
승인되면 요청된 정보는 데이터 액세스 계약에 서명한 후 요청자에게 제공됩니다.
연구가 완료되고 동료 검토 저널에 연구 데이터가 완전히 출판된 후 출판 후 최대 36개월 동안 요청할 수 있습니다.
Travere는 데이터 공유 정책을 준수하지 않거나 요청이 편향된 소스에 의해 이루어진 것으로 판단되는 경우 요청 수정을 거부하거나 권장할 권리를 보유합니다.
IPD 공유 기간
연구가 완료되고 동료 검토 저널에 연구 데이터가 완전히 출판된 후 출판 후 최대 36개월 동안 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
사용 목적에 대한 제출 및 승인과 데이터 공유 계약이 필요합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .