Tutkimus Pegtibatinaasin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna ≥12–≤65-vuotiailla osallistujilla, joilla on klassinen homokystinuria (HCU) kystationiinibeetasyntaasin puutteen vuoksi. (HARMONY)
keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Travere Therapeutics, Inc.
Vaihe 3, rinnakkaisryhmähoito, sokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla arvioidaan ihon alle annetun pegtibatinaasin tehoa ja turvallisuutta normaalin hoidon lisäksi osallistujille, joilla on kystationiinibeetasyntaasin puutteesta johtuva klassinen homokystinuria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata pegtibatinaasihoidon tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna klassista HCU:ta saavilla osallistujilla, jotka saavat normaalia hoitoa ja jotka eivät ole saavuttaneet tHcy-tavoitetta. Tutkimuksen yksityiskohtia ovat:
- Opintojen kokonaiskesto: jopa 38 viikkoa
Seulonta:
- Alkuseulonnan kesto: jopa 4 viikkoa
- Esikäsittelyä edeltävän ruokavalion standardointi Jakson kesto: enintään 6 viikkoa
Sokkohoidon kesto: 24 viikkoa
- 2 viikon sokkoutettu annostitrausjakso
- 22 viikon sokkoarviointijakso
- Turvallisuuden seuranta: 4 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen (soveltuen niille, jotka eivät ole ilmoittautuneet pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen, ENSEMBLE)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokonaissuunnittelu:
Tämä globaali vaiheen 3 monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu, sokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus suoritetaan osallistujille, joilla on klassinen CBS-puutos HCU ja jotka saavat normaalia hoitoa ja joiden tHcy-tasot ovat edelleen ≥50 µM. Opintojen kokonaiskesto on enintään 38 viikkoa. Noin 70 osallistujaa (35 per haara) satunnaistetaan saamaan aktiivista lääkettä tai lumelääkettä (1:1-jako).
Seulonta:
Osallistujat osallistuvat 2-vaiheiseen seulontajaksoon, joka kestää enintään 10 viikkoa:
- Alkuseulonta: enintään 4 viikon jakso, jonka aikana osallistujien kelpoisuus arvioidaan
- Esihoitoruokavalion standardointijakso (DSP): Alkuperäisten kelpoisuuskriteerien täyttymisen jälkeen osallistujat aloittavat hoitoa edeltävän DSP-jakson, joka kestää enintään 6 viikkoa. DSP:n tarkoituksena on auttaa minimoimaan vaihtelua proteiinin saannissa ja ravintolisissä koko tutkimuksen satunnaistetun osan ajan.
Ravitsemusterapeutti kirjaa perusruokavalion ja HCU-hoitojen noudattamisen käyttämällä HCU-spesifistä ruokavalion seurantatyökalua nimeltä SING (Simplified Inested Nutrients Guide). Perusruokavaliota ja hoitomyöntyvyyttä käytetään vertailukohteena päivittäisen ehjän proteiinin saannin (DIPI) ja HCU-hoitojen arvioinnissa tulevaisuudessa.
Sokkoutettu hoitojakso:
24 viikkoa kestävän sokkohoitojakson aikana tutkimuskäyntejä tehdään säännöllisin väliajoin, mukaan lukien kotikäynnit tutkimuslääkkeen antamista varten. Jotkut opintovierailut voidaan tehdä etänä. Ruokavalion proteiinin saantia ja HCU-hoitojen noudattamista seurataan ja kirjataan edelleen vakaan ruokavalion ja HCU-hoidon noudattamisen varmistamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Travere Call Center
- Puhelinnumero: 1-877-659-5518
- Sähköposti: medinfo@travere.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia
- Rekrytointi
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australia
- Rekrytointi
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australia
- Rekrytointi
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali
- Ei vielä rekrytointia
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugali
- Ei vielä rekrytointia
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali
- Ei vielä rekrytointia
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
- Rekrytointi
- Hamad General Hospital
-
Doha, Qatar
- Rekrytointi
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Ei vielä rekrytointia
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Ei vielä rekrytointia
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Ei vielä rekrytointia
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turkki (Türkiye)
- Ei vielä rekrytointia
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Ei vielä rekrytointia
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Rekrytointi
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ei vielä rekrytointia
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Rekrytointi
- Maine Health - Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Rekrytointi
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Rekrytointi
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Ei vielä rekrytointia
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Rekrytointi
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On oltava ≥12-≤65-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
- Sinulla on oltava klassisen HCU-diagnoosi, joka perustuu kliiniseen, biokemialliseen ja/tai molekyyligeneettiseen testaukseen
- Plasma tHcy ≥ 80 µM seulontakäynnillä, mukaan lukien enintään 18 osallistujaa, jotka voidaan ilmoittautua seulontaplasman tHcy ≥ 50 - < 80 µM
- Halukas ylläpitämään yleisesti vakaata ruokavaliota tutkimuksen ajan (ellei muutoksia vaadita lääketieteellisistä/turvallisuussyistä)
- Halukas ylläpitämään yleisesti vakaata betaiinin, pyridoksiinin ja Met-vapaan kaavan saantia ja annoksia tutkimuksen ajan (ellei muutoksia vaadita lääketieteellisistä/turvallisuussyistä)
Poissulkemiskriteerit:
- Marfanin oireyhtymän, metyleenitetrahydrofolaattireduktaasin (MTHFR) puutteen tai kobalamiiniaineenvaihdunnan häiriön diagnoosi
- Samanaikainen sairaus tai tila (esim. kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus) tai sairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (komplikaatioita lukuun ottamatta) HCU:sta).
- Aiempi vakava tromboottinen tapahtuma (esim. aivoverenkiertohäiriö, sydäninfarkti, keuhkoembolia) viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Kehon paino ≥160 kg.
- PEG:tä sisältävien injektoitavien lääkkeiden käyttö tai suunniteltu käyttö (pois lukien PEG:tä sisältävät rokotteet)
- Kaikki aiempi altistuminen pegtibatinaasille ja/tai aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka sisälsi pegtibatinaasin tai pegtarviliaasin antamisen
- Aiempi vakava immuunireaktio PEG:tä sisältävälle tuotteelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: plasebo
|
tilavuuteen sopiva suolaliuos SC BIW
|
|
Kokeellinen: pegtibatinaasi
|
Pegtibatinase BIW
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Aikaikkuna: Weeks 6 - 12
|
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 6 - 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Aikaikkuna: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperhomokysteinemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Homokystinuria
Muut tutkimustunnusnumerot
- TVTX-TVT058-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pyynnöt kliinisistä tutkimuksista, mukaan lukien kieli, jossa ilmoitetaan sen käyttötarkoitus, tulee lähettää osoitteeseen datarequest@travere.com.
Jos se hyväksytään, pyydetyt tiedot toimitetaan pyytäjälle tietojen käyttösopimuksen allekirjoittamisen jälkeen.
Pyyntöjä voi tehdä tutkimuksen valmistumisen ja tutkimustietojen täydellisen julkaisemisen jälkeen vertaisarvioitavassa lehdessä enintään 36 kuukauden ajan sen julkaisemisesta.
Travere varaa oikeuden hylätä tai suositella muutoksia pyyntöön, jos se ei ole tiedonjakokäytännön mukainen tai jos todetaan, että pyynnön on esittänyt puolueellinen lähde.
IPD-jaon aikakehys
Pyyntöjä voi tehdä tutkimuksen valmistumisen ja tutkimustietojen täydellisen julkaisemisen jälkeen vertaisarvioitavassa lehdessä enintään 36 kuukauden ajan sen julkaisemisesta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Edellyttää käyttötarkoituksen toimittamista ja hyväksymistä sekä tiedonjakosopimusta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .