En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til pegtibatinase sammenlignet med placebo hos deltakere ≥12 til ≤65 år med klassisk homocystinuri (HCU) på grunn av cystationin betasyntase-mangel som mottar standardbehandlingsbehandling (HARMONY)
5. august 2026 oppdatert av: Travere Therapeutics, Inc.
En fase 3, parallellgruppebehandling, blindet, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til pegtibatinase administrert subkutant i tillegg til standardbehandling hos deltakere med klassisk homocystinuri på grunn av cystationin betasyntase-mangel (HMONY)
Hensikten med denne studien er å måle effekt og sikkerhet av pegtibatinasebehandling sammenlignet med placebo hos deltakere med klassisk HCU som mottar standardbehandling som ikke har oppnådd tHcy-målnivåene. Studiedetaljer inkluderer:
- Total studietid: opptil 38 uker
Screening:
- Innledende screeningsvarighet: opptil 4 uker
- Forbehandling Diett Standardisering Periode varighet: opptil 6 uker
Blindet behandlingsvarighet: 24 uker
- 2 ukers blind dosetitreringsperiode
- 22 ukers blindet vurderingsperiode
- Sikkerhetsoppfølging: 4 uker etter siste dose (som aktuelt for de som ikke melder seg på den langsiktige forlengelsesstudien, ENSEMBLE)
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Overordnet design:
Denne globale fase 3 multisenter, multinasjonale, randomiserte, blindede, placebokontrollerte studien vil bli utført på deltakere med klassisk CBS-mangel HCU som mottar standardbehandling og som fortsetter å ha tHcy-nivåer ≥50 μM. Total studietid vil være inntil 38 uker. Omtrent 70 deltakere (35 per arm) vil bli randomisert til å motta aktivt medikament eller placebo (1:1 tildeling).
Screening:
Deltakerne vil gå inn i en 2-fase screeningperiode på opptil 10 uker:
- Innledende screening: opptil 4 ukers periode hvor deltakerne vil bli vurdert for kvalifisering
- Pre-treatment Diet Standardization Period (DSP): Etter å ha møtt de første kvalifikasjonskriteriene, vil deltakerne begynne en DSP før behandling på opptil 6 uker. DSP er ment å bidra til å minimere variasjonen i proteininntak og kosttilskudd gjennom den randomiserte delen av studien.
Grunnlinjedietten og overholdelse av HCU-relaterte behandlinger vil bli registrert av kostholdseksperten ved å bruke det HCU-spesifikke diettovervåkingsverktøyet, kalt SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). Baseline dietten og behandlingsoverholdelse vil bli brukt som referanse for fremtidig evaluering av daglig intakt proteininntak (DIPI) og HCU-behandlinger.
Blind behandlingsperiode:
I løpet av den 24-ukers blindede behandlingsperioden vil studiebesøk forekomme med jevne mellomrom, inkludert hjemmebesøk for administrering av studiemedisin. Noen studiebesøk kan gjennomføres eksternt. Proteininntak i kosten og overholdelse av HCU-behandlinger vil fortsette å bli overvåket og registrert for å sikre et stabilt kosthold og overholdelse av HCU-behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
70
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Travere Call Center
- Telefonnummer: 1-877-659-5518
- E-post: medinfo@travere.com
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia
- Rekruttering
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australia
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australia
- Rekruttering
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Har ikke rekruttert ennå
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgia
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Rekruttering
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Har ikke rekruttert ennå
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Rekruttering
- Maine Health - Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- Rekruttering
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
- Rekruttering
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Har ikke rekruttert ennå
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Rekruttering
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Har ikke rekruttert ennå
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Frankrike
- Har ikke rekruttert ennå
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
- Har ikke rekruttert ennå
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Har ikke rekruttert ennå
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Har ikke rekruttert ennå
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polen
- Har ikke rekruttert ennå
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polen
- Har ikke rekruttert ennå
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Har ikke rekruttert ennå
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Har ikke rekruttert ennå
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Har ikke rekruttert ennå
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
- Rekruttering
- Hamad General Hospital
-
Doha, Qatar
- Rekruttering
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Har ikke rekruttert ennå
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- Har ikke rekruttert ennå
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Spania
- Har ikke rekruttert ennå
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Har ikke rekruttert ennå
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Tyrkia (Türkiye)
- Har ikke rekruttert ennå
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
- Har ikke rekruttert ennå
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Tyskland
- Har ikke rekruttert ennå
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være ≥12 til ≤65 år gammel på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
- Må ha en diagnose av klassisk HCU basert på klinisk, biokjemisk og/eller molekylær genetisk testing
- Plasma tHcy ≥80 µM ved screeningbesøk, med godtgjørelse for opptil 18 deltakere som kan bli registrert med en screening plasma tHcy ≥50 til <80 µM
- Villig til å opprettholde et generelt stabilt kosthold under studiens varighet (med mindre endringer er nødvendig basert på medisinske/sikkerhetsmessige årsaker)
- Villig til å opprettholde generelt stabilt inntak og doser av betain, pyridoksin og Met-fri formel i løpet av studien (med mindre endringer er nødvendige basert på medisinske/sikkerhetsmessige årsaker)
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av Marfans syndrom, metylentetrahydrofolatreduktase (MTHFR) mangel eller forstyrrelse av kobalaminmetabolismen
- Samtidig sykdom eller tilstand (f.eks. historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk, onkologisk eller psykiatrisk sykdom) som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet (unntatt komplikasjoner) fra HCU).
- Anamnese med større trombotiske hendelser (f.eks. cerebrovaskulær ulykke, hjerteinfarkt, lungeemboli) de siste 6 månedene.
- Kroppsvekt ≥160 kg.
- Bruk eller planlagt bruk av injiserbare legemidler som inneholder PEG (unntatt PEG-holdige vaksiner)
- All tidligere eksponering for pegtibatinase og/eller tidligere deltagelse i en klinisk studie som inkluderte administrering av pegtibatinase eller pegtarviliase
- Tidligere alvorlig immunreaksjon mot et PEG-holdig produkt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: placebo
|
volumtilpasset saltvann SC BIW
|
|
Eksperimentell: pegtibatinase
|
Pegtibatinase BIW
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Tidsramme: Weeks 6 - 12
|
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 6 - 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Tidsramme: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. desember 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
7. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. august 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Hyperhomocysteinemi
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Homocystinuri
Andre studie-ID-numre
- TVTX-TVT058-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Forespørsler om kliniske forsøksdata, inkludert språk som angir tiltenkt bruk, skal rettes til datarequest@travere.com.
Hvis den godkjennes, vil den forespurte informasjonen bli gitt til rekvirenten etter signering av en datatilgangsavtale.
Forespørsler kan fremsettes etter fullføring av studien og full publisering av studiedataene i et fagfellevurdert tidsskrift i opptil 36 måneder etter publiseringen.
Travere forbeholder seg retten til å avslå eller anbefale endringer i en forespørsel hvis den ikke er i samsvar med retningslinjene for datadeling eller hvis det fastslås at forespørselen er gjort av en partisk kilde.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler kan fremsettes etter fullføring av studien og full publisering av studiedataene i et fagfellevurdert tidsskrift i opptil 36 måneder etter publiseringen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Krever innsending og godkjenning av tiltenkt bruk og en datadelingsavtale.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .