Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza della pegtibatinasi rispetto al placebo in partecipanti di età compresa tra ≥12 e ≤65 anni con omocistinuria classica (HCU) dovuta a deficit di cistationina beta sintasi che ricevono un trattamento standard di cura (HARMONY)
Studio di fase 3, trattamento a gruppi paralleli, in cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della pegtibatinasi somministrata per via sottocutanea in aggiunta allo standard di cura in partecipanti con omocistinuria classica dovuta a deficit di cistationina beta sintasi (HARMONY)
Lo scopo di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con pegtibatinasi rispetto al placebo nei partecipanti con HCU classica che ricevono standard di cura che non hanno raggiunto i livelli target di tHcy. I dettagli dello studio includono:
- Durata totale dello studio: fino a 38 settimane
Selezione:
- Durata dello screening iniziale: fino a 4 settimane
- Durata del periodo di standardizzazione della dieta pre-trattamento: fino a 6 settimane
Durata del trattamento in cieco: 24 settimane
- Periodo di titolazione della dose in cieco di 2 settimane
- Periodo di valutazione in cieco di 22 settimane
- Follow-up sulla sicurezza: 4 settimane dopo l'ultima dose (a seconda dei casi per coloro che non si arruolano nello studio di estensione a lungo termine, ENSEMBLE)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Progettazione complessiva:
Questo studio globale di Fase 3 multicentrico, multinazionale, randomizzato, in cieco, controllato con placebo sarà condotto su partecipanti con HCU con deficit di CBS classico che ricevono standard di cura che continuano ad avere livelli di tHcy ≥ 50 μM. La durata totale dello studio sarà fino a 38 settimane. Circa 70 partecipanti (35 per braccio) saranno randomizzati per ricevere il farmaco attivo o il placebo (assegnazione 1:1).
Selezione:
I partecipanti entreranno in un periodo di screening in 2 fasi della durata massima di 10 settimane:
- Screening iniziale: periodo massimo di 4 settimane durante il quale verrà valutata l'idoneità dei partecipanti
- Periodo di standardizzazione della dieta pre-trattamento (DSP): dopo aver soddisfatto i criteri di ammissibilità iniziali, i partecipanti inizieranno un DSP pre-trattamento fino a 6 settimane. Il DSP ha lo scopo di aiutare a ridurre al minimo la variabilità nell'assunzione di proteine e negli integratori durante la parte randomizzata dello studio.
La dieta di base e il rispetto dei trattamenti correlati all'HCU verranno registrati dal dietista utilizzando lo strumento di monitoraggio della dieta specifico per l'HCU, chiamato SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). La dieta basale e l'aderenza al trattamento verranno utilizzate come riferimento per la valutazione futura dell'assunzione giornaliera di proteine intatte (DIPI) e dei trattamenti HCU.
Periodo di trattamento in cieco:
Durante il periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, le visite dello studio si svolgeranno a intervalli regolari, comprese le visite a domicilio per la somministrazione del farmaco in studio. Alcune visite di studio possono essere condotte a distanza. L’assunzione di proteine alimentari e l’aderenza ai trattamenti HCU continueranno a essere monitorati e registrati per garantire una dieta stabile e l’aderenza al trattamento HCU.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Travere Call Center
- Numero di telefono: 1-877-659-5518
- Email: medinfo@travere.com
Luoghi di studio
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-
California
-
Culver City, California, Stati Uniti, 90230
- Reclutamento
- Travere Investigational Site - Virtual Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve avere un'età compresa tra ≥ 12 e ≤ 65 anni al momento della firma del consenso informato
- Deve avere una diagnosi di HCU classica basata su test genetici clinici, biochimici e/o molecolari
- tHcy plasmatica ≥80 µM alla visita di screening, con indennità per un massimo di 18 partecipanti che possono essere arruolati con un tHcy plasmatica di screening da ≥50 a <80 µM
- Disponibilità a mantenere una dieta generalmente stabile per tutta la durata dello studio (a meno che non siano necessarie modifiche in base a motivi medici/di sicurezza)
- Disponibilità a mantenere l'assunzione e le dosi generalmente stabili di betaina, piridossina e formula senza Met per la durata dello studio (a meno che non siano necessarie modifiche in base a motivi medici/di sicurezza).
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di sindrome di Marfan, deficit di metilenetetraidrofolato reduttasi (MTHFR) o disturbo del metabolismo della cobalamina
- Malattia o condizione concomitante (ad esempio, storia o presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, immunologiche, dermatologiche, neurologiche, oncologiche o psichiatriche clinicamente significative) che potrebbero interferire con la partecipazione o la sicurezza dello studio (escluse le complicanze dell'HCU).
- Anamnesi di evento trombotico maggiore (ad esempio, accidente cerebrovascolare, infarto miocardico, embolia polmonare) nei 6 mesi precedenti.
- Peso corporeo ≥160 kg.
- Uso o uso pianificato di farmaci iniettabili contenenti PEG (esclusi i vaccini contenenti PEG)
- Qualsiasi precedente esposizione a pegtibatinasi e/o precedente partecipazione a uno studio clinico che comprendeva la somministrazione di pegtibatinasi o pegtarviliasi
- Precedente reazione immunitaria grave a un prodotto contenente PEG
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: placebo
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soluzione salina SC BIW con volume corrispondente
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Sperimentale: pegtibatinasi
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Dose target completa di pegtibatinasi BIW
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di tHcy
Lasso di tempo: Settimane 6 - 12
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La variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di tHcy in media nelle settimane da 6 a 12 nei partecipanti che hanno ricevuto la cura standard e trattati con pegtibatinasi rispetto ai partecipanti che hanno ricevuto la cura standard e placebo
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Settimane 6 - 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli plasmatici di tHcy
Lasso di tempo: Settimane 16 - 24
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La variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di tHcy in media dopo la settimana 12 (settimane 16, 20, 24)
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Settimane 16 - 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Sergio Slawka, MD,MPH,GFMD, Travere Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del tessuto connettivo
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Iperomocisteinemia
- Omocistinuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- TVTX-TVT058-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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