Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza della pegtibatinasi rispetto al placebo in partecipanti di età compresa tra ≥12 e ≤65 anni con omocistinuria classica (HCU) dovuta a deficit di cistationina beta sintasi che ricevono un trattamento standard di cura (HARMONY)
5 maggio 2026 aggiornato da: Travere Therapeutics, Inc.
Studio di fase 3, trattamento a gruppi paralleli, in cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della pegtibatinasi somministrata per via sottocutanea in aggiunta allo standard di cura in partecipanti con omocistinuria classica dovuta a deficit di cistationina beta sintasi (HARMONY)
Lo scopo di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con pegtibatinasi rispetto al placebo nei partecipanti con HCU classica che ricevono standard di cura che non hanno raggiunto i livelli target di tHcy. I dettagli dello studio includono:
- Durata totale dello studio: fino a 38 settimane
Selezione:
- Durata dello screening iniziale: fino a 4 settimane
- Durata del periodo di standardizzazione della dieta pre-trattamento: fino a 6 settimane
Durata del trattamento in cieco: 24 settimane
- Periodo di titolazione della dose in cieco di 2 settimane
- Periodo di valutazione in cieco di 22 settimane
- Follow-up sulla sicurezza: 4 settimane dopo l'ultima dose (a seconda dei casi per coloro che non si arruolano nello studio di estensione a lungo termine, ENSEMBLE)
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Progettazione complessiva:
Questo studio globale di Fase 3 multicentrico, multinazionale, randomizzato, in cieco, controllato con placebo sarà condotto su partecipanti con HCU con deficit di CBS classico che ricevono standard di cura che continuano ad avere livelli di tHcy ≥ 50 μM. La durata totale dello studio sarà fino a 38 settimane. Circa 70 partecipanti (35 per braccio) saranno randomizzati per ricevere il farmaco attivo o il placebo (assegnazione 1:1).
Selezione:
I partecipanti entreranno in un periodo di screening in 2 fasi della durata massima di 10 settimane:
- Screening iniziale: periodo massimo di 4 settimane durante il quale verrà valutata l'idoneità dei partecipanti
- Periodo di standardizzazione della dieta pre-trattamento (DSP): dopo aver soddisfatto i criteri di ammissibilità iniziali, i partecipanti inizieranno un DSP pre-trattamento fino a 6 settimane. Il DSP ha lo scopo di aiutare a ridurre al minimo la variabilità nell'assunzione di proteine e negli integratori durante la parte randomizzata dello studio.
La dieta di base e il rispetto dei trattamenti correlati all'HCU verranno registrati dal dietista utilizzando lo strumento di monitoraggio della dieta specifico per l'HCU, chiamato SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). La dieta basale e l'aderenza al trattamento verranno utilizzate come riferimento per la valutazione futura dell'assunzione giornaliera di proteine intatte (DIPI) e dei trattamenti HCU.
Periodo di trattamento in cieco:
Durante il periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, le visite dello studio si svolgeranno a intervalli regolari, comprese le visite a domicilio per la somministrazione del farmaco in studio. Alcune visite di studio possono essere condotte a distanza. L’assunzione di proteine alimentari e l’aderenza ai trattamenti HCU continueranno a essere monitorati e registrati per garantire una dieta stabile e l’aderenza al trattamento HCU.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
70
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Travere Call Center
- Numero di telefono: 1-877-659-5518
- Email: medinfo@travere.com
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- Non ancora reclutamento
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arabia Saudita
- Non ancora reclutamento
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Adelaide, Australia
- Non ancora reclutamento
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, Australia
- Non ancora reclutamento
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, Australia
- Non ancora reclutamento
- Westmead Hospital
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Brussels, Belgio
- Non ancora reclutamento
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem, Belgio
- Non ancora reclutamento
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Paris, Francia
- Non ancora reclutamento
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, Francia
- Non ancora reclutamento
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
- Non ancora reclutamento
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Hamburg, Germania
- Non ancora reclutamento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Germania
- Non ancora reclutamento
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster, Germania
- Non ancora reclutamento
- Universitätsklinikum Münster
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Dublin, Irlanda
- Non ancora reclutamento
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Bari, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, Italia
- Non ancora reclutamento
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia
- Non ancora reclutamento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, Italia
- Non ancora reclutamento
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Krakow, Polonia
- Non ancora reclutamento
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki W Krakowie
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Warsaw, Polonia
- Non ancora reclutamento
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, Polonia
- Non ancora reclutamento
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Coimbra, Portogallo
- Non ancora reclutamento
- Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, Portogallo
- Non ancora reclutamento
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portogallo
- Non ancora reclutamento
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Doha, Qatar
- Non ancora reclutamento
- Hamad General Hospital
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Doha, Qatar
- Non ancora reclutamento
- Sidra Hospital
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Birmingham, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Barcelona, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Non ancora reclutamento
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Reclutamento
- Yale University School of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Non ancora reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
- Reclutamento
- Maine Health - Maine Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Reclutamento
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
- Reclutamento
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Non ancora reclutamento
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Reclutamento
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Non ancora reclutamento
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye)
- Non ancora reclutamento
- Gazi University Hospital
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Bornova, Turchia (Türkiye)
- Non ancora reclutamento
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Non ancora reclutamento
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve avere un'età compresa tra ≥ 12 e ≤ 65 anni al momento della firma del consenso informato
- Deve avere una diagnosi di HCU classica basata su test genetici clinici, biochimici e/o molecolari
- tHcy plasmatica ≥80 µM alla visita di screening, con indennità per un massimo di 18 partecipanti che possono essere arruolati con un tHcy plasmatica di screening da ≥50 a <80 µM
- Disponibilità a mantenere una dieta generalmente stabile per tutta la durata dello studio (a meno che non siano necessarie modifiche in base a motivi medici/di sicurezza)
- Disponibilità a mantenere l'assunzione e le dosi generalmente stabili di betaina, piridossina e formula senza Met per la durata dello studio (a meno che non siano necessarie modifiche in base a motivi medici/di sicurezza).
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di sindrome di Marfan, deficit di metilenetetraidrofolato reduttasi (MTHFR) o disturbo del metabolismo della cobalamina
- Malattia o condizione concomitante (ad esempio, storia o presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, immunologiche, dermatologiche, neurologiche, oncologiche o psichiatriche clinicamente significative) che potrebbero interferire con la partecipazione o la sicurezza dello studio (escluse le complicanze dell'HCU).
- Anamnesi di evento trombotico maggiore (ad esempio, accidente cerebrovascolare, infarto miocardico, embolia polmonare) nei 6 mesi precedenti.
- Peso corporeo ≥160 kg.
- Uso o uso pianificato di farmaci iniettabili contenenti PEG (esclusi i vaccini contenenti PEG)
- Qualsiasi precedente esposizione a pegtibatinasi e/o precedente partecipazione a uno studio clinico che comprendeva la somministrazione di pegtibatinasi o pegtarviliasi
- Precedente reazione immunitaria grave a un prodotto contenente PEG
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: placebo
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soluzione salina SC BIW con volume corrispondente
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Sperimentale: pegtibatinasi
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Pegtibatinase BIW
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Lasso di tempo: Weeks 6 - 12
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Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 6 - 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Lasso di tempo: Weeks 16 - 24
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Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
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Weeks 16 - 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 gennaio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 gennaio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Iperomocisteinemia
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Omocistinuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- TVTX-TVT058-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Le richieste di dati di sperimentazione clinica, inclusa la lingua che ne indica l'uso previsto, devono essere indirizzate a datarequest@travere.com.
Se approvate, le informazioni richieste verranno fornite al richiedente dopo aver firmato un accordo di accesso ai dati.
Le richieste possono essere effettuate dopo il completamento dello studio e la pubblicazione completa dei dati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria fino a 36 mesi dopo la sua pubblicazione.
Travere si riserva il diritto di rifiutare o raccomandare modifiche a una richiesta se non è conforme alla politica di condivisione dei dati o se viene stabilito che la richiesta proviene da una fonte parziale.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste possono essere effettuate dopo il completamento dello studio e la pubblicazione completa dei dati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria fino a 36 mesi dopo la sua pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Richiede la presentazione e l'approvazione dell'uso previsto e un accordo di condivisione dei dati.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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