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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegtibatinase im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern im Alter von ≥ 12 bis ≤ 65 Jahren mit klassischer Homocystinurie (HCU) aufgrund eines Cystathionin-Beta-Synthase-Mangels, die eine Standardbehandlung erhalten (HARMONY)

5. Mai 2026 aktualisiert von: Travere Therapeutics, Inc.

Eine verblindete, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenbehandlung der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichter Pegtibatinase zusätzlich zur Standardbehandlung bei Teilnehmern mit klassischer Homocystinurie aufgrund eines Cystathionin-Beta-Synthase-Mangels (HARMONY)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit der Pegtibatinase-Behandlung im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit klassischer HCU zu messen, die eine Standardversorgung erhalten und die tHcy-Zielwerte nicht erreicht haben. Zu den Studiendetails gehören:

  • Gesamtstudiendauer: bis zu 38 Wochen

  • Vorführung:

    • Dauer des Erstscreenings: bis zu 4 Wochen
    • Dauer der Standardisierung der Diät vor der Behandlung: bis zu 6 Wochen

  • Dauer der verblindeten Behandlung: 24 Wochen

    • 2-wöchige verblindete Dosistitrationsperiode
    • 22-wöchiger verblindeter Bewertungszeitraum
  • Sicherheits-Nachuntersuchung: 4 Wochen nach der letzten Dosis (gilt für diejenigen, die sich nicht für die Langzeitverlängerungsstudie ENSEMBLE anmelden)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Gesamtkonzept:

Diese globale multizentrische, multinationale, randomisierte, verblindete, placebokontrollierte Phase-3-Studie wird an Teilnehmern mit HCU mit klassischem CBS-Mangel durchgeführt, die eine Standardversorgung erhalten und weiterhin tHcy-Werte von ≥ 50 μM aufweisen. Die Gesamtstudiendauer beträgt bis zu 38 Wochen. Ungefähr 70 Teilnehmer (35 pro Arm) werden randomisiert und erhalten ein aktives Medikament oder ein Placebo (1:1-Zuteilung).

Vorführung:

Die Teilnehmer nehmen an einem zweistufigen Screening-Zeitraum von bis zu 10 Wochen teil:

  1. Erstes Screening: Zeitraum von bis zu 4 Wochen, in dem die Teilnehmer auf ihre Eignung hin beurteilt werden
  2. Diät-Standardisierungszeitraum vor der Behandlung (DSP): Nach Erfüllung der anfänglichen Zulassungskriterien beginnen die Teilnehmer mit einer DSP vor der Behandlung von bis zu 6 Wochen. Der DSP soll dazu beitragen, die Variabilität der Proteinaufnahme und der Nahrungsergänzungsmittel während des randomisierten Teils der Studie zu minimieren.

Die Grunddiät und die Einhaltung HCU-bezogener Behandlungen werden vom Ernährungsberater mithilfe des HCU-spezifischen Diätüberwachungstools namens SING (Simplified Ingested Nutrients Guide) aufgezeichnet. Die Basisdiät und die Einhaltung der Behandlung werden als Referenz für die zukünftige Bewertung der täglichen intakten Proteinaufnahme (DIPI) und HCU-Behandlungen verwendet.

Zeitraum der verblindeten Behandlung:

Während des 24-wöchigen Zeitraums der verblindeten Behandlung finden in regelmäßigen Abständen Studienbesuche statt, einschließlich Hausbesuchen zur Verabreichung des Studienmedikaments. Einige Studienbesuche können aus der Ferne durchgeführt werden. Die Proteinaufnahme über die Nahrung und die Einhaltung der HCU-Behandlungen werden weiterhin überwacht und aufgezeichnet, um eine stabile Ernährung und die Einhaltung der HCU-Behandlung sicherzustellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
      • Parkville, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Westmead, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Edegem, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Münster, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Munster
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Tours, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
      • Monza, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
      • Padova, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Katar
      • Doha, Katar
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hamad General Hospital
      • Doha, Katar
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sidra Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instytut Matki i Dziecka
      • Warsaw, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
      • Lisbon, Portugal
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • Noch keine Rekrutierung
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • Noch keine Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
      • Seville, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Noch keine Rekrutierung
        • Gazi University Hospital
      • Bornova, Türkei (türkiye)
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Noch keine Rekrutierung
        • Istanbul University Cerrahpasa Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Noch keine Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Rekrutierung
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Rekrutierung
        • Maine Health - Maine Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Rekrutierung
        • Uncommon Cures
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • The Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Rekrutierung
        • Science 37 - Virtual Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Noch keine Rekrutierung
        • Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≥12 bis ≤65 Jahre alt sein
  • Es muss eine Diagnose einer klassischen HCU vorliegen, die auf klinischen, biochemischen und/oder molekulargenetischen Tests basiert
  • Plasma-tHcy ≥80 µM beim Screening-Besuch, mit Platz für bis zu 18 Teilnehmer, die mit einem Screening-Plasma-tHcy ≥50 bis <80 µM eingeschrieben werden können
  • Bereit, während der Dauer der Studie eine allgemein stabile Ernährung beizubehalten (es sei denn, aus medizinischen/sicherheitstechnischen Gründen sind Änderungen erforderlich)
  • Bereit, die Aufnahme und Dosierung von Betain, Pyridoxin und Met-freier Formel für die Dauer der Studie im Allgemeinen stabil zu halten (sofern keine Änderungen aus medizinischen/sicherheitstechnischen Gründen erforderlich sind)

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose des Marfan-Syndroms, eines Mangels an Methylentetrahydrofolatreduktase (MTHFR) oder einer Störung des Cobalaminstoffwechsels
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand (z. B. Anamnese oder Vorliegen klinisch bedeutsamer kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer, onkologischer oder psychiatrischer Erkrankungen), die die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würden (ausgenommen Komplikationen). der HCU).
  • Vorgeschichte eines schwerwiegenden thrombotischen Ereignisses (z. B. Schlaganfall, Myokardinfarkt, Lungenembolie) in den letzten 6 Monaten.
  • Körpergewicht ≥160 kg.
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (ausgenommen PEG-haltige Impfstoffe)
  • Jegliche frühere Exposition gegenüber Pegtibatinase und/oder frühere Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung von Pegtibatinase oder Pegtarviliase umfasste
  • Vorherige schwere Immunreaktion auf ein PEG-haltiges Produkt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Volumenangepasste Kochsalzlösung SC BIW
Experimental: Pegtibatinase
Arzneimittel: Pegtibatinase
Pegtibatinase BIW
Andere Namen:
  • TVT-058
  • OT-058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Zeitfenster: Weeks 6 - 12
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 6 - 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Zeitfenster: Weeks 16 - 24
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 16 - 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TVTX-TVT058-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anfragen nach Daten aus klinischen Studien, einschließlich der Formulierung der beabsichtigten Verwendung, sollten an datarequest@travere.com gerichtet werden. Im Falle einer Genehmigung werden die angeforderten Informationen dem Antragsteller nach Unterzeichnung einer Datenzugriffsvereinbarung zur Verfügung gestellt. Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden. Travere behält sich das Recht vor, eine Anfrage abzulehnen oder Änderungen an ihr zu empfehlen, wenn sie nicht der Richtlinie zur Datenweitergabe entspricht oder wenn festgestellt wird, dass die Anfrage von einer voreingenommenen Quelle stammt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Erfordert die Vorlage und Genehmigung der beabsichtigten Nutzung sowie eine Datenfreigabevereinbarung.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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