Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektivitet og sikkerhed af pegtibatinase sammenlignet med placebo hos deltagere ≥12 til ≤65 år med klassisk homocystinuri (HCU) på grund af cystathionin betasyntase-mangel Modtager standardbehandlingsbehandling (HARMONY)

5. maj 2026 opdateret af: Travere Therapeutics, Inc.

En fase 3, parallel-gruppebehandling, blindet, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​pegtibatinase administreret subkutant ud over standardbehandling hos deltagere med klassisk homocystinuri på grund af cystathionin beta-syntase-mangel (HMONY)

Formålet med denne undersøgelse er at måle effektiviteten og sikkerheden af ​​pegtibatinasebehandling sammenlignet med placebo hos deltagere med klassisk HCU, der modtager standardbehandling, og som ikke har opnået tHcy-målniveauer. Undersøgelsesdetaljer omfatter:

  • Samlet undersøgelsesvarighed: op til 38 uger

  • Screening:

    • Indledende screeningsvarighed: op til 4 uger
    • Forbehandling Diætstandardisering Periodevarighed: op til 6 uger

  • Blindet behandlingsvarighed: 24 uger

    • 2 ugers blindet dosistitreringsperiode
    • 22 ugers blindet vurderingsperiode
  • Sikkerhedsopfølgning: 4 uger efter sidste dosis (som relevant for dem, der ikke tilmelder sig det langsigtede forlængelsesstudie, ENSEMBLE)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Overordnet design:

Dette globale fase 3 multicenter, multinationalt, randomiseret, blindet, placebokontrolleret studie vil blive udført i deltagere med klassisk CBS-deficient HCU, der modtager standardbehandling, og som fortsat har tHcy-niveauer ≥50 μM. Den samlede studievarighed vil være op til 38 uger. Ca. 70 deltagere (35 pr. arm) vil blive randomiseret til at modtage aktivt lægemiddel eller placebo (1:1 tildeling).

Screening:

Deltagerne vil indgå i en 2-faset screeningsperiode på op til 10 uger:

  1. Indledende screening: op til 4 ugers periode, hvor deltagerne vil blive vurderet for berettigelse
  2. Pre-treatment Diet Standardization Period (DSP): Efter at have opfyldt de indledende berettigelseskriterier, vil deltagerne påbegynde en præ-behandling DSP på op til 6 uger. DSP er beregnet til at hjælpe med at minimere variationen i proteinindtag og kosttilskud gennem hele den randomiserede del af undersøgelsen.

Grundlinjediæten og overholdelse af HCU-relaterede behandlinger vil blive registreret af diætisten ved hjælp af det HCU-specifikke diætovervågningsværktøj, kaldet SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). Baseline diæt og behandlingsoverholdelse vil blive brugt som reference til fremtidig evaluering af dagligt intakt proteinindtag (DIPI) og HCU-behandlinger.

Blind behandlingsperiode:

I løbet af den 24-ugers blindede behandlingsperiode vil studiebesøg forekomme med regelmæssige intervaller, herunder hjemmebesøg til administration af studielægemiddel. Nogle studiebesøg kan foretages eksternt. Diætproteinindtag og overensstemmelse med HCU-behandlinger vil fortsat blive overvåget og registreret for at sikre en stabil diæt og HCU-behandlingsoverholdelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Adelaide Hospital
      • Parkville, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Westmead, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Edegem, Belgien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Rekruttering
        • Maine Health - Maine Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Rekruttering
        • Uncommon Cures
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • The Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • Science 37 - Virtual Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Tours, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
      • Genova, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
      • Monza, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
      • Padova, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sp Zoz Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instytut Matki i Dziecka
      • Warsaw, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
      • Lisbon, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
  • Qatar
      • Doha, Qatar
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hamad General Hospital
      • Doha, Qatar
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sidra Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • King Abdullah International Medical Research Center
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Madrid, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
      • Seville, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gazi University Hospital
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Istanbul University Cerrahpasa Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Münster, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være ≥12 til ≤65 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Skal have en diagnose af klassisk HCU baseret på klinisk, biokemisk og/eller molekylær genetisk test
  • Plasma tHcy ≥80 µM ved screeningsbesøg, med tillæg for op til 18 deltagere, som kan tilmeldes med en screening plasma tHcy ≥50 til <80 µM
  • Villig til at opretholde en generelt stabil kost i hele undersøgelsens varighed (medmindre ændringer er nødvendige baseret på medicinske/sikkerhedsmæssige årsager)
  • Villig til at opretholde et generelt stabilt indtag og doser af betain, pyridoxin og Met-fri formel i hele undersøgelsens varighed (medmindre ændringer er nødvendige baseret på medicinske/sikkerhedsmæssige årsager)

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af Marfan syndrom, methylentetrahydrofolat reduktase (MTHFR) mangel eller forstyrrelse af cobalamin metabolisme
  • Samtidig sygdom eller tilstand (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, hepatisk, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom), som ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed (undtagen komplikationer) af HCU).
  • Anamnese med større trombotiske hændelser (f.eks. cerebrovaskulær ulykke, myokardieinfarkt, lungeemboli) i de foregående 6 måneder.
  • Kropsvægt ≥160 kg.
  • Brug eller planlagt brug af injicerbare lægemidler, der indeholder PEG (undtagen PEG-holdige vacciner)
  • Enhver tidligere eksponering for pegtibatinase og/eller tidligere deltagelse i et klinisk studie, der omfattede administration af pegtibatinase eller pegtarviliase
  • Forud for alvorlig immunreaktion på et PEG-holdigt produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: placebo
Andet: Placebo
volumen-matchet saltvand SC BIW
Eksperimentel: pegtibatinase
Medicin: Pegtibatinase
Pegtibatinase BIW
Andre navne:
  • TVT-058
  • OT-058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Tidsramme: Weeks 6 - 12
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 6 - 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Tidsramme: Weeks 16 - 24
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo. Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
Weeks 16 - 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Travere Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

7. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TVTX-TVT058-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anmodninger om data fra kliniske forsøg, herunder sprog, der angiver dets tilsigtede brug, skal rettes til datarequest@travere.com. Hvis den godkendes, vil de anmodede oplysninger blive givet til rekvirenten efter underskrivelse af en dataadgangsaftale. Anmodninger kan indgives efter afslutning af undersøgelsen og fuld offentliggørelse af undersøgelsesdata i et peer reviewed tidsskrift i op til 36 måneder efter dets offentliggørelse. Travere forbeholder sig retten til at afvise eller anbefale ændringer af en anmodning, hvis den ikke overholder datadelingspolitikken, eller hvis det fastslås, at anmodningen er lavet af en forudindtaget kilde.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger kan indgives efter afslutning af undersøgelsen og fuld offentliggørelse af undersøgelsesdata i et peer reviewed tidsskrift i op til 36 måneder efter dets offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kræver indsendelse og godkendelse af påtænkt brug og en datadelingsaftale.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homocystinuri

  • Bambino Gesù Hospital and Research Institute
    Catholic University of the Sacred Heart
    Afsluttet
    EPI-743 i Cobalamin C-defekt: Virkninger på syns- og neurologisk svækkelse
    Genetisk sygdom | Retinopati | Methylmalonic Aciduria og Homocystinuria, Cblc Type
    Italien
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnere
    Tilmelding efter invitation
    Tidlig kontrol: Udvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner