En studie för att undersöka effektivitet och säkerhet av pegtibatinas jämfört med placebo hos deltagare ≥12 till ≤65 år med klassisk homocystinuri (HCU) på grund av cystationin betasyntasbrist. Mottagande standardbehandling (HARMONY)
5 augusti 2026 uppdaterad av: Travere Therapeutics, Inc.
En fas 3, parallellgruppsbehandling, blindad, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av pegtibatinas administrerat subkutant utöver standardvård hos deltagare med klassisk homocystinuri på grund av cystationin betasyntasbrist) (HMONY)
Syftet med denna studie är att mäta effektivitet och säkerhet av pegtibatinasbehandling jämfört med placebo hos deltagare med klassisk HCU som får standardvård och som inte har uppnått målnivåerna för tHcy. Studiedetaljer inkluderar:
- Total studielängd: upp till 38 veckor
Undersökning:
- Initial screeninglängd: upp till 4 veckor
- Förbehandling Diet Standardisering Periodens varaktighet: upp till 6 veckor
Blindad behandlingslängd: 24 veckor
- 2 veckors blindad dostitreringsperiod
- 22 veckors blind bedömningsperiod
- Säkerhetsuppföljning: 4 veckor efter sista dosen (enligt tillämpligt för dem som inte anmäler sig till den långsiktiga förlängningsstudien, ENSEMBLE)
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Övergripande design:
Denna globala fas 3 multicenter, multinationell, randomiserad, blindad, placebokontrollerad studie kommer att genomföras på deltagare med klassisk CBS-brist HCU som får standardvård och som fortsätter att ha tHcy-nivåer ≥50 μM. Den totala studietiden kommer att vara upp till 38 veckor. Cirka 70 deltagare (35 per arm) kommer att randomiseras för att få aktivt läkemedel eller placebo (fördelning 1:1).
Undersökning:
Deltagarna kommer att gå in i en 2-fas screeningperiod på upp till 10 veckor:
- Inledande screening: upp till fyra veckors period under vilken deltagare kommer att bedömas för behörighet
- Pre-treatment Diet Standardization Period (DSP): Efter att ha uppfyllt de initiala behörighetskriterierna kommer deltagarna att påbörja en DSP före behandling på upp till 6 veckor. DSP är avsett att hjälpa till att minimera variationen i proteinintag och kosttillskott under hela den randomiserade delen av studien.
Baslinjedieten och överensstämmelse med HCU-relaterade behandlingar kommer att registreras av dietisten med hjälp av det HCU-specifika dietövervakningsverktyget, kallat SING (Simplified Ingested Nutrients Guide). Baslinjedieten och behandlingsefterlevnaden kommer att användas som referens för framtida utvärdering av dagligt intakt proteinintag (DIPI) och HCU-behandlingar.
Blindad behandlingsperiod:
Under den 24 veckor långa blinda behandlingsperioden kommer studiebesök att ske med regelbundna intervall inklusive hembesök för administrering av studieläkemedel. Vissa studiebesök kan göras på distans. Proteinintag i kosten och överensstämmelse med HCU-behandlingar kommer att fortsätta att övervakas och registreras för att säkerställa en stabil diet och överensstämmelse med HCU-behandlingen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
70
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Travere Call Center
- Telefonnummer: 1-877-659-5518
- E-post: medinfo@travere.com
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Rekrytering
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australien
- Rekrytering
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australien
- Rekrytering
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Har inte rekryterat ännu
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgien
- Har inte rekryterat ännu
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Har inte rekryterat ännu
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Frankrike
- Har inte rekryterat ännu
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
- Har inte rekryterat ännu
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Rekrytering
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Rekrytering
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Rekrytering
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Har inte rekryterat ännu
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Rekrytering
- Maine Health - Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
- Rekrytering
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Rekrytering
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
- Rekrytering
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Har inte rekryterat ännu
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Rekrytering
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Rekrytering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Rekrytering
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Har inte rekryterat ännu
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Har inte rekryterat ännu
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polen
- Har inte rekryterat ännu
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polen
- Har inte rekryterat ännu
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Har inte rekryterat ännu
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Har inte rekryterat ännu
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Har inte rekryterat ännu
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
- Rekrytering
- Hamad General Hospital
-
Doha, Qatar
- Rekrytering
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien
- Har inte rekryterat ännu
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudiarabien
- Har inte rekryterat ännu
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Har inte rekryterat ännu
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Spanien
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Har inte rekryterat ännu
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turkiet (Türkiye)
- Har inte rekryterat ännu
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- Har inte rekryterat ännu
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Tyskland
- Har inte rekryterat ännu
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste vara ≥12 till ≤65 år, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
- Måste ha en diagnos av klassisk HCU baserad på kliniska, biokemiska och/eller molekylärgenetiska tester
- Plasma tHcy ≥80 µM vid screeningbesök, med tillåtelse för upp till 18 deltagare som kan vara inskrivna med en screening plasma tHcy ≥50 till <80 µM
- Villig att upprätthålla en allmänt stabil kost under studiens varaktighet (såvida inte ändringar krävs baserat på medicinska/säkerhetsskäl)
- Villig att bibehålla ett allmänt stabilt intag och doser av betain, pyridoxin och Met-fri formel under hela studien (såvida inte ändringar krävs baserat på medicinska/säkerhetsskäl)
Exklusions kriterier:
- Diagnos av Marfans syndrom, metylentetrahydrofolatreduktas (MTHFR)-brist eller störning av kobalaminmetabolismen
- Samtidig sjukdom eller tillstånd (t.ex. historia eller förekomst av kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sjukdom) som skulle störa studiedeltagande eller säkerhet (exklusive komplikationer) från HCU).
- Anamnes på större trombotisk händelse (t.ex. cerebrovaskulär olycka, hjärtinfarkt, lungemboli) under de senaste 6 månaderna.
- Kroppsvikt ≥160 kg.
- Användning eller planerad användning av injicerbara läkemedel som innehåller PEG (exklusive PEG-innehållande vacciner)
- All tidigare exponering för pegtibatinas och/eller tidigare deltagande i en klinisk studie som inkluderade administrering av pegtibatinas eller pegtarvilias
- Tidigare allvarlig immunreaktion mot en PEG-innehållande produkt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: placebo
|
volymmatchad saltlösning SC BIW
|
|
Experimentell: pegtibatinas
|
Pegtibatinase BIW
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Tidsram: Weeks 6 - 12
|
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 6 - 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Tidsram: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 december 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 januari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 januari 2024
Första postat (Faktisk)
7 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 augusti 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Aminosyrametabolism, medfödda fel
- Hyperhomocysteinemi
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Homocystinuri
Andra studie-ID-nummer
- TVTX-TVT058-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Begäran om data från kliniska prövningar, inklusive språk som anger dess avsedda användning, ska riktas till datarequest@travere.com.
Om den godkänns kommer den begärda informationen att lämnas till begäranden efter att ha undertecknat ett dataåtkomstavtal.
Förfrågningar kan göras efter avslutad studie och fullständig publicering av studiedata i en peer reviewed tidskrift i upp till 36 månader efter publiceringen.
Travere förbehåller sig rätten att avslå eller rekommendera ändringar av en begäran om den inte följer policyn för datadelning eller om det fastställs att begäran görs av en partisk källa.
Tidsram för IPD-delning
Förfrågningar kan göras efter avslutad studie och fullständig publicering av studiedata i en peer reviewed tidskrift i upp till 36 månader efter publiceringen.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kräver inlämning och godkännande av avsedd användning och ett datadelningsavtal.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .