Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de la pegtibatinasa en comparación con el placebo en participantes de ≥12 a ≤65 años de edad con homocistinuria clásica (HCU) debido a una deficiencia de cistationina beta sintasa que reciben el tratamiento estándar (HARMONY)
5 de agosto de 2026 actualizado por: Travere Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 3, de tratamiento de grupos paralelos, ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la pegtibatinasa administrada por vía subcutánea además de la atención estándar en participantes con homocistinuria clásica debido a deficiencia de cistationina beta sintasa (HARMONY)
El propósito de este estudio es medir la eficacia y seguridad del tratamiento con pegtibatinasa en comparación con placebo en participantes con HCU clásica que reciben atención estándar y que no han alcanzado los niveles objetivo de tHcy. Los detalles del estudio incluyen:
- Duración total del estudio: hasta 38 semanas
Poner en pantalla:
- Duración del cribado inicial: hasta 4 semanas
- Duración del período de estandarización de la dieta previa al tratamiento: hasta 6 semanas
Duración del tratamiento ciego: 24 semanas
- Período de ajuste de dosis ciego de 2 semanas
- Período de evaluación ciega de 22 semanas
- Seguimiento de seguridad: 4 semanas después de la última dosis (según corresponda para quienes no se inscribieron en el estudio de extensión a largo plazo, ENSEMBLE)
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño general:
Este estudio global de fase 3, multicéntrico, multinacional, aleatorizado, ciego y controlado con placebo se llevará a cabo en participantes con HCU con deficiencia de CBS clásico que reciben atención estándar y continúan teniendo niveles de tHcy ≥50 μM. La duración total del estudio será de hasta 38 semanas. Aproximadamente 70 participantes (35 por grupo) serán asignados al azar para recibir el fármaco activo o placebo (asignación 1:1).
Poner en pantalla:
Los participantes entrarán en un período de selección de 2 fases de hasta 10 semanas:
- Evaluación inicial: período de hasta 4 semanas durante el cual se evaluará la elegibilidad de los participantes
- Período de estandarización de la dieta previa al tratamiento (DSP): después de cumplir con los criterios de elegibilidad iniciales, los participantes comenzarán un DSP previo al tratamiento de hasta 6 semanas. El DSP tiene como objetivo ayudar a minimizar la variabilidad en la ingesta de proteínas y suplementos durante la parte aleatoria del estudio.
El dietista registrará la dieta inicial y el cumplimiento de los tratamientos relacionados con HCU utilizando la herramienta de seguimiento de la dieta específica de HCU, llamada SING (Guía simplificada de nutrientes ingeridos). La dieta inicial y el cumplimiento del tratamiento se utilizarán como referencia para futuras evaluaciones de la ingesta diaria de proteínas intactas (DIPI) y los tratamientos HCU.
Período de tratamiento ciego:
Durante el período de tratamiento ciego de 24 semanas, las visitas del estudio se realizarán a intervalos regulares, incluidas visitas domiciliarias para la administración del fármaco del estudio. Algunas visitas de estudio pueden realizarse de forma remota. La ingesta de proteínas dietéticas y el cumplimiento de los tratamientos con HCU seguirán siendo monitoreados y registrados para garantizar una dieta estable y el cumplimiento del tratamiento con HCU.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
70
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Travere Call Center
- Número de teléfono: 1-877-659-5518
- Correo electrónico: medinfo@travere.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Hamburg, Alemania
- Aún no reclutando
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Alemania
- Aún no reclutando
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Alemania
- Aún no reclutando
- Universitatsklinikum Munster
-
-
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudita
- Aún no reclutando
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Arabia Saudita
- Aún no reclutando
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Reclutamiento
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australia
- Reclutamiento
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australia
- Reclutamiento
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Aún no reclutando
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Bélgica
- Aún no reclutando
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Barcelona, España
- Aún no reclutando
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, España
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, España
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Santiago de Compostela, España
- Aún no reclutando
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, España
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Reclutamiento
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Reclutamiento
- Yale University School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Aún no reclutando
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Reclutamiento
- Maine Health - Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Reclutamiento
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Reclutamiento
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Aún no reclutando
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Francia
- Aún no reclutando
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Francia
- Aún no reclutando
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
- Aún no reclutando
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Aún no reclutando
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Aún no reclutando
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italia
- Aún no reclutando
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia
- Aún no reclutando
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italia
- Aún no reclutando
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italia
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Doha, Katar
- Reclutamiento
- Hamad General Hospital
-
Doha, Katar
- Reclutamiento
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polonia
- Aún no reclutando
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polonia
- Aún no reclutando
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polonia
- Aún no reclutando
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Aún no reclutando
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Aún no reclutando
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Aún no reclutando
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Aún no reclutando
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Reino Unido
- Aún no reclutando
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Reino Unido
- Aún no reclutando
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Reino Unido
- Aún no reclutando
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turquía (Türkiye)
- Aún no reclutando
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turquía (Türkiye)
- Aún no reclutando
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Aún no reclutando
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener ≥12 a ≤65 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado
- Debe tener un diagnóstico de HCU clásico basado en pruebas clínicas, bioquímicas y/o genéticas moleculares.
- THcy plasmática ≥80 µM en la visita de selección, con permiso para hasta 18 participantes que pueden inscribirse con una tHcy plasmática de selección ≥50 a <80 µM
- Estar dispuesto a mantener una dieta generalmente estable durante la duración del estudio (a menos que se requieran cambios por razones médicas o de seguridad)
- Estar dispuesto a mantener una ingesta y dosis generalmente estables de betaína, piridoxina y fórmula sin Met durante la duración del estudio (a menos que se requieran cambios por razones médicas o de seguridad)
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico del síndrome de Marfan, deficiencia de metilentetrahidrofolato reductasa (MTHFR) o trastorno del metabolismo de la cobalamina
- Enfermedad o afección concurrente (p. ej., antecedentes o presencia de enfermedades cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, inmunológicas, dermatológicas, neurológicas, oncológicas o psiquiátricas clínicamente significativas) que interferirían con la participación o la seguridad del estudio (excluidas las complicaciones). del HCU).
- Antecedentes de eventos trombóticos importantes (p. ej., accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, embolia pulmonar) en los 6 meses anteriores.
- Peso corporal ≥160 kg.
- Uso o uso planificado de cualquier medicamento inyectable que contenga PEG (excluidas las vacunas que contienen PEG)
- Cualquier exposición previa a pegtibatinasa y/o participación previa en un estudio clínico que incluyó la administración de pegtibatinasa o pegtarviliasa.
- Reacción inmune grave previa a un producto que contiene PEG
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: placebo
|
solución salina SC BIW de volumen equivalente
|
|
Experimental: pegtibatinasa
|
Pegtibatinase BIW
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 6 to 12
Periodo de tiempo: Weeks 6 - 12
|
Change between baseline and average of 6 to 12 week (6, 8, 10, and 12 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 6 - 12
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Change from baseline in plasma tHcy levels - Weeks 16 to 24
Periodo de tiempo: Weeks 16 - 24
|
Change between baseline and average of 16 to 24 week (16, 20, and 24 week) plasma tHcy levels in participants receiving pegtibatinase vs. placebo.
Baseline tHcy level defined as average of Week -3, Week -1, and Day 1 pre-dose plasma tHcy
|
Weeks 16 - 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de agosto de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Hiperhomocisteinemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Homocistinuria
Otros números de identificación del estudio
- TVTX-TVT058-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Las solicitudes de datos de ensayos clínicos, incluido el texto que indique su uso previsto, deben dirigirse a datarequest@travere.com.
Si se aprueba, la información solicitada se proporcionará al solicitante después de firmar un acuerdo de acceso a datos.
Las solicitudes se pueden realizar una vez finalizado el estudio y la publicación completa de los datos del estudio en una revista revisada por pares hasta 36 meses después de su publicación.
Travere se reserva el derecho de rechazar o recomendar modificaciones a una solicitud si no cumple con la política de intercambio de datos o si se determina que la solicitud proviene de una fuente parcial.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes se pueden realizar una vez finalizado el estudio y la publicación completa de los datos del estudio en una revista revisada por pares hasta 36 meses después de su publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Requiere la presentación y aprobación del uso previsto y un acuerdo de intercambio de datos.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .