先天性心疾患の成人患者におけるナトリウムグルコーストランスポーター阻害剤（SGLT2I）の有効性 (EmpaCHD)
先天性心疾患の成人患者におけるナトリウムグルコーストランスポーター阻害剤（SGLT2i）の有効性
調査の概要
詳細な説明
CHDの青年が成人に移行するにつれて、構造的な心臓の異常に加えて、異常な心拍リズム（不整脈）や機能の低下（心不全）として現れる心筋の内因性疾患も抱えていることが明らかになってきています。
小児期に救命手術を受けた心臓手術も、この機能障害（心筋症）の一因となる可能性があります。 したがって、CHD 患者には複数回の介入と生涯にわたる綿密な臨床フォローアップが必要です。 現在、米国だけでも 250 万人を超える CHD 患者がおり、毎年さらに 40,000 人の赤ちゃんが CHD を持って生まれています。 これらの患者の最大 50% は、心筋症のため、ある時点で入院治療を必要とします。
高リスクACHD患者は、心不全または不整脈を発症するまで治療を受けず、その時点で心筋疾患および機能不全の重大な証拠が存在します。
エンパグリフロジン (ジャディアンス) は、非 CHD 心不全の成人患者の入院リスクと心血管死を大幅に軽減する FDA 承認薬です。 研究では、エンパグリフロジンが炎症から心臓を保護することが示されており、症候性ACHD患者におけるエンパグリフロジンの予備評価では、息切れの減少や機能的能力の向上など、心機能の改善と心不全の軽減が示されました。 予防療法としてのエンパグリフロジンは、ACHD患者の炎症を軽減することにより、併存疾患の発症を遅らせる可能性があります。
この研究の仮説は、感受性の高いACHD患者において、1日1回の経口ジャディアンス（エンパグリフロジン）薬を1年間投与すると、不整脈と心筋症が軽減され、血清循環炎症因子が低下し、神経認知の転帰が改善されるというものだ。
- エンパグリフロジン 10 ミリグラム (MG) は ACHD 患者の心機能を改善しますか?
- エンパグリフロジン 10 ミリグラム (MG) は ACHD 患者の機能状態を改善しますか
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Magee Women's Hospital
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Presbyterian Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 先天性心疾患の診断
- 18歳以上
- ACHD 構造の複雑さのレベル II または III
- 最近（6か月未満）全身駆出率がEF < 60%まで減少（心臓心エコー図、コンピューター断層撮影またはcMRIで確認）
- 過去6か月以内に心臓エコー、CT、またはMRIによって確認された全身性駆出率の最近の5%以上の減少。
- ハンドヘルド コンピューターで神経認知評価を完了できる必要があります。
除外基準:
- 糖尿病と診断された
- ジャディアンス/エントレストまたは心不全治療薬に対する禁忌（ガイドラインに基づく治療法、2022年による）。
- ジャディアンスによる以前の治療歴が 4 週間未満
- 糸球体濾過率 <20
- 妊娠中、授乳中、または来年妊娠を予定している
- 肝疾患の病歴 - 非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）および肝硬変を含む
- 先天性代謝異常の病歴（糖原病1型を含むがこれに限定されない）
- グルコース・ガラクトース吸収不良、家族性高インスリン症、メープルシロップ尿症、
- ゴーシェ病、
- テイ・サックス病、
- ムコリピドーシス IV、
- ニーマンピック病、
- A型ミトコンドリア病、
- グルコース代謝に関連する代謝障害
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エンパグリフロジン10MG
エンパグリフロジン 1 日 10 mg を 1 年間投与します。
患者と主任研究者は、自分たちが割り当てられているグループについては知らされていません（認識していません）。
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患者は、薬剤群にランダムに割り当てられた場合、エンパグリフロジン 10 mg を投与されるか、プラセボ薬を 1 年間投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
1年間のプラセボ
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プラセボ群にランダムに割り付けられた患者には、プラセボ錠剤が投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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駆出率 (EF) の変化
時間枠：1年後の駆出率のベースラインからの変化
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心臓磁気共鳴画像法（cMRI）と心エコー検査は、心室機能の測定に使用されます。
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1年後の駆出率のベースラインからの変化
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心筋特性の変化（cMRIのT1マッピング）
時間枠：1年後のT1マッピングのベースラインからの変化
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心筋特性の測定には、造影剤を使用しない心臓磁気共鳴画像法 (cMRI) が使用されます。
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1年後のT1マッピングのベースラインからの変化
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心筋特性の変化 (MRI 上の全体的な歪み)
時間枠：1年後のMRIにおける全体的ひずみのベースラインからの変化
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心臓磁気共鳴画像法（cMRI）は心筋特性の測定に使用されます。
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1年後のMRIにおける全体的ひずみのベースラインからの変化
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心筋特性の変化（心エコー図上の全体的な歪み）
時間枠：1年後の心エコー図における全体的ひずみのベースラインからの変化
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心エコー検査は、全体的な縦方向の歪みなどの心筋の特性を測定するために使用されます。
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1年後の心エコー図における全体的ひずみのベースラインからの変化
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参加者の機能的運動能力の変化。
時間枠：1歳時の運動能力のベースラインからの変化
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心肺運動負荷検査（CPET）は、MVO2、RER、運動時間、MET、バイタルの機能変化を測定するために使用されます。
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1歳時の運動能力のベースラインからの変化
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心臓病または心臓移植のために入院した参加者の数
時間枠：1年での心臓入院または移植。
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心臓疾患または心臓移植による入院
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1年での心臓入院または移植。
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死亡者数
時間枠：1年間の死亡者数
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研究中にあらゆる原因で死亡した患者の数
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1年間の死亡者数
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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炎症性血清バイオマーカーの変化
時間枠：1年後の血清バイオマーカーのベースラインからの変化
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血清炎症マーカーは、炎症反応の変化を試験するために、ELISA アッセイ (R&D システム) を使用して測定されます。
テストされたバイオマーカーには、IL6、TNF-α、GDF-15、および IL10 が含まれます。
すべてのバイオマーカーは pg/mL で測定されます。
すべてのバイオマーカーは、相関関係を評価するために臨床変化と予測的に使用されます。
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1年後の血清バイオマーカーのベースラインからの変化
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機能的神経心理学的検査の変化
時間枠：1年後の神経心理学的検査のベースラインからの変化
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NIH ツールボックス認知バッテリー (7 ～ 85 歳対象) は、神経心理学的機能の変化を評価するために使用されます。 これらのテストには次のものが含まれます。 絵語彙テスト 口頭読解認識 リスト分類 作業記憶テスト パターン比較処理速度テスト 画像シーケンス記憶テスト フランカー抑制制御および注意テスト 寸法変化カード並べ替えテスト Cognition Battery は 3 つの複合スコアを生成します。 スコアは 100 が平均です
(上記のテストの説明は https://www.nihtoolbox.org から直接抽出したものです) |
1年後の神経心理学的検査のベースラインからの変化
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ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラスの変更
時間枠：1年時のNYHAクラスのベースラインからの変化。
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運動および休息時に症状を報告しないNYHAクラスI患者と、安静時に症状を報告するNYHAクラスIV患者の機能的能力の主観的認識。
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1年時のNYHAクラスのベースラインからの変化。
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患者報告転帰測定情報システム (PROMIS) の変更
時間枠：1年後のPROMIS複合スコアのベースラインからの変化
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PROMIS は、さまざまな慢性疾患の生活の質に大きな影響を与える、痛み、疲労、身体機能、精神的苦痛、社会的役割への参加などの患者報告アウトカム (PRO) を測定します。 参照対象集団における PROMIS スコアの平均は 50、標準偏差 (SD) は 10 です。 スコア 0.5 ～ 1.0 SD が平均より悪い = 軽度の症状/機能障害 スコア 1.0 ～ 2.0 SD が平均より悪い = 中等度の症状/機能障害、スコア 2.0 SD 以上平均より悪い = 重度の症状/機能障害 (https://sphsoutcomes.net/promis-scoring から直接抽出された情報) |
1年後のPROMIS複合スコアのベースラインからの変化
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カンザスシティ心筋症（KCCQ）の変化
時間枠：1年後のKCCQスコアのベースラインからの変化
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反応は 3 つの下位尺度 (症状負担、身体的制限、および生活の質) に分類され、下位尺度スコアの範囲は 0 ～ 100 で、100 は症状の負担が最も少ないことを表します。 合計 KCCQ スコアは、3 つのサブスケール スコアの平均を表します。 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov より抜粋) |
1年後のKCCQスコアのベースラインからの変化
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神経QOLの変化
時間枠：1年後のNeuro-QOLスコアのベースラインからの変化
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Neuro-QoL 測定は、神経疾患を抱えて暮らす成人と子供が経験する身体的、精神的、社会的影響を定量化します。
関数スケールの場合、応答範囲は 0 ～ 4 で、合計スコアが 0 が最悪、80 が最高です。
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1年後のNeuro-QOLスコアのベースラインからの変化
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY23070148
- Pitt2024 (その他の助成金/資金番号：Pittsburgh Foundation)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。