- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06260059
Eficácia do inibidor do transportador de glicose de sódio (SGLT2I) em pacientes adultos com doença cardíaca congênita (EmpaCHD)
Eficácia do inibidor do transportador de glicose de sódio (SGLT2i) em pacientes adultos com doença cardíaca congênita
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
À medida que os adolescentes com doença coronariana transitam para a idade adulta, torna-se evidente que, além das anomalias cardíacas estruturais, eles também apresentam uma doença intrínseca do músculo cardíaco que se manifesta como ritmo cardíaco anormal (arritmia) e função diminuída (insuficiência cardíaca).
As cirurgias cardíacas que salvam vidas durante a infância também podem contribuir para esta disfunção (cardiomiopatia). Assim, os pacientes com doença coronariana necessitam de múltiplas intervenções e acompanhamento clínico rigoroso ao longo da vida. Atualmente, existem mais de 2,5 milhões de pacientes com doença coronariana somente nos EUA, e mais 40.000 bebês nascem com doença coronariana todos os anos. Até 50% desses pacientes necessitam de internação hospitalar em algum momento devido à sua cardiomiopatia.
Pacientes com ACHD de alto risco não recebem tratamento até apresentarem insuficiência cardíaca ou arritmia, momento em que há evidência significativa de doença e disfunção miocárdica.
A empagliflozina (Jardiance) é um medicamento aprovado pela FDA que reduz significativamente o risco de hospitalização e morte cardiovascular em pacientes adultos com insuficiência cardíaca sem doença coronariana. Estudos mostram que a Empagliflozina protege o coração da inflamação, e a avaliação preliminar da Empagliflozina em pacientes sintomáticos com ACHD mostrou melhora da função cardíaca e redução da insuficiência cardíaca, incluindo diminuição da falta de ar e aumento da capacidade funcional. A empagliflozina como terapia preventiva pode retardar o início de comorbidades, reduzindo a inflamação em pacientes com DCCA.
A hipótese do estudo é que a administração de medicação oral Jardiance (Empagliflozina) uma vez ao dia por um ano reduz a arritmia e a cardiomiopatia e reduz os fatores inflamatórios circulantes séricos e melhora os resultados neurocognitivos em pacientes suscetíveis com ACHD.
- A Empagliflozina 10 miligramas (MG) melhora a função cardíaca em pacientes com ACHD
- A Empagliflozina 10 miligramas (MG) melhora o estado funcional em pacientes com ACHD
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Anita Saraf, MD, PhD
- Número de telefone: 4128648661
- E-mail: sarafap@upmc.edu
Estude backup de contato
- Nome: Morgan Hindes
- E-mail: mhindes@chp.edu
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Magee Women's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Presbyterian Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnósticos de doença cardíaca congênita
- Maiores de 18 anos
- Nível ACHD de complexidade estrutural II ou III
- Diminuição recente (<6 meses) na fração de ejeção sistêmica (confirmada por ecocardiograma cardíaco, tomografia computadorizada ou ressonância magnética) para FE < 60%
- Diminuição recente na fração de ejeção sistêmica confirmada por eco cardíaco, tomografia computadorizada ou ressonância magnética em> 5% nos últimos 6 meses ou menos.
- Deve ser capaz de realizar avaliações neurocognitivas em um computador portátil.
Critério de exclusão:
- Diagnosticado com diabetes
- Contra-indicação para Jardiance/Entresto ou qualquer medicamento para insuficiência cardíaca (de acordo com a terapia orientada pelas diretrizes, 2022).
- Terapia anterior com Jardiance em <4 semanas
- Taxa de filtração glomerular <20
- Gravidez, amamentação ou planejamento de engravidar no próximo ano
- História de doença hepática – incluindo doença hepática gordurosa não alcoólica (DHGNA) e cirrose
- História de erro(s) congênito(s) do metabolismo (incluindo, mas não exclusivo, doença de armazenamento de glicogênio tipo 1)
- Má absorção de glicose-galactose, hiperinsulinismo familiar, doença da urina do xarope de bordo,
- doença de Gaucher,
- doença de Tay-Sachs,
- Mucolipidose IV,
- doença de Niemann-Pick,
- Doença mitocondrial tipo A,
- Distúrbios metabólicos relacionados ao metabolismo da glicose
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Empagliflozina 10 MG
Empagliflozina 10 mg por dia será administrada durante 1 ano.
O paciente e o PI ficarão cegos (sem saber) do grupo ao qual foram atribuídos.
|
O paciente receberá 10 mg de Empagliflozina se for randomizado para o braço do medicamento ou receberá medicamento placebo por 1 ano
Outros nomes:
|
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo por 1 ano
|
Aos pacientes randomizados para o grupo placebo, será administrada uma pílula placebo
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração na fração de ejeção (FE)
Prazo: Alteração da linha de base na fração de ejeção em 1 ano
|
A ressonância magnética cardíaca (cMRI) e a ecocardiografia serão usadas para medir a função ventricular
|
Alteração da linha de base na fração de ejeção em 1 ano
|
Alteração nas características miocárdicas (mapeamento T1 de cMRI)
Prazo: Alteração da linha de base no mapeamento T1 em 1 ano
|
A ressonância magnética cardíaca (cMRI) sem contraste será usada para medir as características miocárdicas
|
Alteração da linha de base no mapeamento T1 em 1 ano
|
Alteração nas características miocárdicas (deformação global na ressonância magnética)
Prazo: Alteração da linha de base da tensão global na ressonância magnética em 1 ano
|
A ressonância magnética cardíaca (cMRI) será usada para medir as características miocárdicas
|
Alteração da linha de base da tensão global na ressonância magnética em 1 ano
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Alteração nas características miocárdicas (deformação global no ecocardiograma)
Prazo: Alteração da linha de base da tensão global no ecocardiograma em 1 ano
|
A ecocardiografia será usada para medir características miocárdicas, como deformação longitudinal global
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Alteração da linha de base da tensão global no ecocardiograma em 1 ano
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Mudança na capacidade funcional de exercício dos participantes.
Prazo: Alteração da linha de base da capacidade de exercício em 1 ano
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O teste de esforço cardiopulmonar (TECP) será usado para medir a mudança funcional em MVO2, RER, tempo de exercício, METs e sinais vitais.
|
Alteração da linha de base da capacidade de exercício em 1 ano
|
Número de participantes hospitalizados por motivos cardíacos ou transplante cardíaco
Prazo: Internações cardíacas ou transplante em 1 ano.
|
Hospitalização por motivos cardíacos ou transplante cardíaco
|
Internações cardíacas ou transplante em 1 ano.
|
Número de mortes
Prazo: Número de mortes em 1 ano
|
Número de pacientes que morreram durante o estudo por todas as causas
|
Número de mortes em 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração nos biomarcadores séricos inflamatórios
Prazo: Alteração da linha de base dos biomarcadores séricos em 1 ano
|
Os marcadores inflamatórios séricos serão medidos usando ensaios ELISA (sistemas de P&D) para testar mudanças na resposta inflamatória.
Os biomarcadores testados incluem IL6, TNF-alfa, GDF-15 e IL10.
Todos os biomarcadores serão medidos em pg/mL.
Todos os biomarcadores serão usados preditivamente com alterações clínicas para avaliar a correlação.
|
Alteração da linha de base dos biomarcadores séricos em 1 ano
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Mudança nos testes neuropsicológicos funcionais
Prazo: Alteração da linha de base dos testes neuropsicológicos em 1 ano
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Caixa de ferramentas do NIH A bateria cognitiva (para idades de 7 a 85 anos) será usada para avaliar a mudança na função neuropsicológica. Esses testes incluem: Teste de vocabulário de imagens Leitura oral Lista de reconhecimento Classificação Teste de memória de trabalho Teste de comparação de padrões Teste de velocidade de processamento Teste de memória de sequência de imagens Teste de atenção e controle inibitório de flanqueador Teste de classificação de cartão de mudança dimensional A Bateria de Cognição produz três pontuações compostas. Uma pontuação de 100 é média
(a descrição dos testes acima foi extraída diretamente de https://www.nihtoolbox.org) |
Alteração da linha de base dos testes neuropsicológicos em 1 ano
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Mudança na classe da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: Alteração da linha de base da classe NYHA em 1 ano.
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Percepção subjetiva da capacidade funcional de pacientes Classe I da NYHA que relatam ausência de sintomas com exercício e repouso e pacientes Classe IV da NYHA que relatam sintomas em repouso.
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Alteração da linha de base da classe NYHA em 1 ano.
|
Alterar o Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS)
Prazo: Alteração da linha de base da pontuação composta PROMIS em 1 ano
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O PROMIS mede os resultados relatados pelos pacientes (PROs), como dor, fadiga, funcionamento físico, sofrimento emocional e participação social, que têm um grande impacto na qualidade de vida em uma variedade de doenças crônicas. As pontuações PROMIS têm média de 50 e desvio padrão (DP) de 10 em uma população de referência. Pontuações 0,5 - 1,0 DP piores que a média = sintomas leves/comprometimento Pontuações 1,0 - 2,0 DP piores que a média = sintomas/comprometimento moderados, Pontuações 2,0 DP ou mais piores que a média = sintomas/comprometimento graves (informações extraídas diretamente de https://sphsoutcomes.net/promis-scoring) |
Alteração da linha de base da pontuação composta PROMIS em 1 ano
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Mudança na cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Alteração da linha de base da pontuação KCCQ em 1 ano
|
As respostas são categorizadas em 3 subescalas (carga de sintomas, limitação física e qualidade de vida) com uma gama de possíveis pontuações de subescalas de 0 a 100, sendo 100 representando a menor carga de sintomas. A pontuação total do KCCQ representa a média das três pontuações das subescalas. (Extraído de https://www.ncbi.nlm.nih.gov) |
Alteração da linha de base da pontuação KCCQ em 1 ano
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Mudança na Neuro-QV
Prazo: Alteração da linha de base da pontuação Neuro-QOL em 1 ano
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As medidas de Neuro-QoL quantificam os efeitos físicos, mentais e sociais experimentados por adultos e crianças que vivem com condições neurológicas.
Nas escalas funcionais, o intervalo de respostas é de 0 a 4, sendo 0 a pior pontuação total possível e 80 a melhor.
|
Alteração da linha de base da pontuação Neuro-QOL em 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY23070148
- Pitt2024 (Número de outro subsídio/financiamento: Pittsburgh Foundation)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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