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Wirksamkeit des Natriumglukosetransporterhemmers (SGLT2I) bei erwachsenen Patienten mit angeborener Herzkrankheit (EmpaCHD)

2. Oktober 2025 aktualisiert von: Anita Saraf

Wirksamkeit des Natriumglukosetransporterhemmers (SGLT2i) bei erwachsenen Patienten mit angeborener Herzkrankheit

Ziel der Studie ist es, die Machbarkeit und den Nutzen des neuartigen leitliniengerechten Herzinsuffizienz-Therapiemedikaments Empagliflozin (Jardiance) für erwachsene Patienten mit angeborener Herzkrankheit (ACHD) zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wenn Heranwachsende mit koronarer Herzkrankheit ins Erwachsenenalter übergehen, wird deutlich, dass sie zusätzlich zu ihren strukturellen Herzanomalien auch an einer intrinsischen Erkrankung des Herzmuskels leiden, die sich in einem abnormalen Herzrhythmus (Arrhythmie) und einer verminderten Funktion (Herzinsuffizienz) äußert.

Auch die lebensrettenden Herzoperationen im Kindesalter können zu dieser Funktionsstörung (Kardiomyopathie) beitragen. Daher benötigen Patienten mit KHK während ihres gesamten Lebens mehrere Eingriffe und eine engmaschige klinische Nachsorge. Derzeit gibt es allein in den USA über 2,5 Millionen KHK-Patienten und jedes Jahr werden weitere 40.000 Babys mit KHK geboren. Bis zu 50 % dieser Patienten benötigen aufgrund ihrer Kardiomyopathie irgendwann eine stationäre Krankenhausbehandlung.

Hochrisiko-ACHD-Patienten erhalten keine Behandlung, bis sie eine Herzinsuffizienz oder Herzrhythmusstörung aufweisen. Zu diesem Zeitpunkt liegen erhebliche Hinweise auf eine Myokarderkrankung und -funktion vor.

Empagliflozin (Jardiance) ist ein von der FDA zugelassenes Medikament, das das Krankenhausaufenthaltsrisiko und den kardiovaskulären Tod bei erwachsenen Patienten mit Herzinsuffizienz ohne KHK deutlich reduziert. Studien zeigen, dass Empagliflozin das Herz vor Entzündungen schützt, und eine vorläufige Bewertung von Empagliflozin bei symptomatischen ACHD-Patienten zeigte eine verbesserte Herzfunktion und eine Verringerung der Herzinsuffizienz, einschließlich einer verringerten Kurzatmigkeit und einer erhöhten Funktionsfähigkeit. Empagliflozin kann als vorbeugende Therapie das Auftreten von Komorbiditäten verzögern, indem es die Entzündung bei ACHD-Patienten reduziert.

Die Studienhypothese ist, dass die Verabreichung von einmal täglich oral verabreichten Jardiance-Medikamenten (Empagliflozin) über ein Jahr hinweg Arrhythmien und Kardiomyopathien reduziert und zirkulierende Entzündungsfaktoren im Serum senkt und die neurokognitiven Ergebnisse bei anfälligen ACHS-Patienten verbessert.

  1. Verbessert Empagliflozin 10 Milligramm (MG) die Herzfunktion bei ACHD-Patienten?
  2. Verbessert Empagliflozin 10 Milligramm (MG) den Funktionsstatus bei ACHD-Patienten?

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Magee Women's Hospital
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Presbyterian Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnosen angeborener Herzfehler
  • Ab 18 Jahren
  • ACHD-Stufe der strukturellen Komplexität II oder III
  • Jüngste (<6 Monate) Abnahme der systemischen Ejektionsfraktion (bestätigt durch kardiales Echokardiogramm, Computertomographie oder cMRT) auf EF < 60 %
  • Jüngster Rückgang der systemischen Ejektionsfraktion, bestätigt durch Herzecho, CT oder MRT, um > 5 % in den letzten 6 Monaten oder weniger.
  • Muss in der Lage sein, neurokognitive Beurteilungen auf einem Handheld-Computer durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • Bei mir wurde Diabetes diagnostiziert
  • Kontraindikation für Jardiance/Entresto oder andere Medikamente gegen Herzinsuffizienz (gemäß leitliniengerechter Therapie, 2022).
  • Vorherige Therapie mit Jardiance nach <4 Wochen
  • Glomeruläre Filtrationsrate <20
  • Schwangerschaft, Stillzeit oder geplante Schwangerschaft im kommenden Jahr
  • Vorgeschichte einer Lebererkrankung – einschließlich nichtalkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD) und Leberzirrhose
  • Vorgeschichte angeborener Stoffwechselstörungen (einschließlich, aber nicht ausschließlich, Glykogenspeicherkrankheit Typ 1)
  • Glukose-Galaktose-Malabsorption, familiärer Hyperinsulinismus, Ahornsirup-Urinerkrankung,
  • Gaucher-Krankheit,
  • Tay-Sachs-Krankheit,
  • Mukolipidose IV,
  • Niemann-Pick-Krankheit,
  • Mitochondriale Erkrankung Typ A,
  • Stoffwechselstörungen im Zusammenhang mit dem Glukosestoffwechsel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Empagliflozin 10 MG
Empagliflozin 10 mg täglich wird 1 Jahr lang verabreicht. Der Patient und der PI sind blind (ohne sich der Gruppe bewusst zu sein, der sie zugeordnet sind).
Arzneimittel: Empagliflozin 10 MG
Der Patient erhält 10 mg Empagliflozin, wenn er in den Medikamentenarm randomisiert wird, oder erhält ein Jahr lang ein Placebo-Medikament
Andere Namen:
  • Jardiance, Empagliflozin
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo für 1 Jahr
Arzneimittel: Placebo
Den in die Placebogruppe randomisierten Patienten wird eine Placebopille verabreicht
Andere Namen:
  • Placebo-Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ejektionsfraktion (EF)
Zeitfenster: Änderung der Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert nach 1 Jahr
Zur Messung der ventrikulären Funktion werden kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT) und Echokardiographie eingesetzt
Änderung der Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert nach 1 Jahr
Veränderung der Myokardeigenschaften (T1-Kartierung von cMRT)
Zeitfenster: Änderung der T1-Zuordnung nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zur Messung der Myokardeigenschaften wird die kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT) ohne Kontrast verwendet
Änderung der T1-Zuordnung nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der Myokardeigenschaften (globale Belastung der MRT)
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der globalen Belastung im MRT nach einem Jahr
Zur Messung der Myokardeigenschaften wird die kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT) eingesetzt
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der globalen Belastung im MRT nach einem Jahr
Veränderung der Myokardeigenschaften (globale Belastung im Echokardiogramm)
Zeitfenster: Veränderung der globalen Belastung im Echokardiogramm nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Mithilfe der Echokardiographie werden myokardiale Eigenschaften wie die globale Längsdehnung gemessen
Veränderung der globalen Belastung im Echokardiogramm nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der funktionellen Trainingskapazität der Teilnehmer.
Zeitfenster: Veränderung der körperlichen Leistungsfähigkeit nach einem Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Kardiopulmonale Belastungstests (CPET) werden verwendet, um funktionelle Veränderungen bei MVO2, RER, Trainingszeit, METs und Vitalwerten zu messen.
Veränderung der körperlichen Leistungsfähigkeit nach einem Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Anzahl der Teilnehmer, die aus kardiologischen Gründen oder wegen einer Herztransplantation ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Herz-Krankenhausaufenthalte oder Transplantationen nach 1 Jahr.
Krankenhausaufenthalt aus kardiologischen Gründen oder Herztransplantation
Herz-Krankenhausaufenthalte oder Transplantationen nach 1 Jahr.
Anzahl der Todesfälle
Zeitfenster: Anzahl der Todesfälle nach 1 Jahr
Anzahl der Patienten, die während der Studie aus allen Gründen gestorben sind
Anzahl der Todesfälle nach 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der entzündlichen Serumbiomarker
Zeitfenster: Veränderung der Serumbiomarker nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Entzündungsmarker im Serum werden mithilfe von ELISA-Tests (F&E-Systeme) gemessen, um Veränderungen in der Entzündungsreaktion festzustellen. Zu den getesteten Biomarkern gehören IL6, TNF-alpha, GDF-15 und IL10. Alle Biomarker werden in pg/ml gemessen. Alle Biomarker werden prädiktiv mit klinischen Veränderungen verwendet, um die Korrelation zu bewerten.
Veränderung der Serumbiomarker nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Änderung der funktionellen neuropsychologischen Tests
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der neuropsychologischen Tests nach einem Jahr

Die kognitive Batterie der NIH-Toolbox (für die Altersgruppe 7–85) wird zur Bewertung von Veränderungen in der neuropsychologischen Funktion verwendet. Zu diesen Tests gehören:

Bildvokabulartest Mündlicher Leseerkennungstest Listensortierung Arbeitsgedächtnistest Mustervergleich Verarbeitungsgeschwindigkeitstest Bildsequenzgedächtnistest Flanker-Hemmungskontroll- und Aufmerksamkeitstest Dimensionswechsel-Kartensortiertest

Die Cognition Battery erzeugt drei zusammengesetzte Scores. Eine Punktzahl von 100 ist durchschnittlich

  1. Fluid Cognition Composite Score: Eine globale Bewertung der Fluidkognitionsfunktion von Einzelpersonen und Gruppen.
  2. Crystallized Cognition Composite Score: Eine globale Bewertung der verbalen Kognition von Einzelpersonen und Gruppen.
  3. Zusammengesetzter Score für kognitive Funktionen: Er liefert eine Momentaufnahme der allgemeinen kognitiven Funktionen.

(Die obige Beschreibung der Tests stammt direkt von https://www.nihtoolbox.org)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der neuropsychologischen Tests nach einem Jahr
Wechsel in der Klasse der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert der NYHA-Klasse nach 1 Jahr.
Subjektive Wahrnehmung der Funktionsfähigkeit bei Patienten der NYHA-Klasse I, die keine Symptome bei Bewegung und Ruhe berichten, und bei Patienten der NYHA-Klasse IV, die Symptome in Ruhe melden.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der NYHA-Klasse nach 1 Jahr.
Ändern Sie das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Zeitfenster: Änderung des PROMIS-Composite-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert

PROMIS misst patientenberichtete Ergebnisse (Patient-Reported Outcomes, PROs) wie Schmerzen, Müdigkeit, körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Belastung und soziale Rollenbeteiligung, die einen großen Einfluss auf die Lebensqualität bei einer Vielzahl chronischer Krankheiten haben. PROMIS-Scores haben einen Mittelwert von 50 und eine Standardabweichung (SD) von 10 in einer Referenzpopulation. Werte 0,5–1,0 SD schlechter als der Mittelwert = leichte Symptome/Beeinträchtigung. Werte 1,0–2,0 SD schlechter als der Mittelwert = mäßige Symptome/Beeinträchtigung. Werte 2,0 SD oder mehr schlechter als der Mittelwert = schwere Symptome/Beeinträchtigung

(Informationen direkt entnommen aus https://sphsoutcomes.net/promis-scoring)
Änderung des PROMIS-Composite-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der Kansas-City-Kardiomyopathie (KCCQ)
Zeitfenster: Änderung des KCCQ-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert

Die Antworten werden in drei Subskalen eingeteilt (Symptombelastung, körperliche Einschränkung und Lebensqualität) mit einem Bereich möglicher Subskalenwerte von 0 bis 100, wobei 100 die geringste Symptombelastung darstellt. Der Gesamt-KCCQ-Score stellt den Mittelwert der drei Subskalen-Scores dar.

(Auszug aus https://www.ncbi.nlm.nih.gov)
Änderung des KCCQ-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der neuro-QOL
Zeitfenster: Änderung des Neuro-QOL-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Neuro-QoL-Messungen quantifizieren die körperlichen, geistigen und sozialen Auswirkungen, die Erwachsene und Kinder mit neurologischen Erkrankungen erfahren. Funktionsskalen, der Antwortbereich liegt zwischen 0 und 4, wobei 0 die schlechteste mögliche Gesamtpunktzahl und 80 die beste ist.
Änderung des Neuro-QOL-Scores nach 1 Jahr gegenüber dem Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Anita Saraf

Mitarbeiter

The Pittsburgh Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant professor

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY23070148
  • Pitt2024 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Pittsburgh Foundation)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Planen Sie, die Daten einzelner Teilnehmer nicht weiterzugeben

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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