Эффективность ингибитора переносчика глюкозы натрия (SGLT2I) у взрослых пациентов с врожденным пороком сердца (EmpaCHD)
Эффективность ингибитора переносчика глюкозы натрия (SGLT2i) у взрослых пациентов с врожденным пороком сердца
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
По мере перехода подростков с ИБС во взрослую жизнь становится очевидным, что помимо структурных нарушений сердечной деятельности у них также имеется внутреннее заболевание сердечной мышцы, которое проявляется в виде нарушения сердечного ритма (аритмии) и снижения функции (сердечной недостаточности).
Спасительные операции на сердце в детстве также могут способствовать развитию этой дисфункции (кардиомиопатии). Следовательно, пациенты с ИБС требуют множественных вмешательств и тщательного клинического наблюдения на протяжении всей жизни. В настоящее время только в США насчитывается более 2,5 миллионов пациентов с ИБС, и ежегодно с ИБС рождается еще 40 000 детей. До 50% этих пациентов в какой-то момент нуждаются в стационарной стационарной помощи из-за кардиомиопатии.
Пациенты с высоким риском ВПС не получают лечения до тех пор, пока у них не появится сердечная недостаточность или аритмия, когда появляются существенные признаки заболевания и дисфункции миокарда.
Эмпаглифлозин (Jardiance) — одобренный FDA препарат, который значительно снижает риск госпитализации и сердечно-сосудистой смертности у взрослых пациентов с сердечной недостаточностью без ИБС. Исследования показывают, что эмпаглифлозин защищает сердце от воспаления, а предварительная оценка применения эмпаглифлозина у пациентов с симптомами ВПС показала улучшение сердечной функции и снижение сердечной недостаточности, включая уменьшение одышки и повышение функциональной способности. Эмпаглифлозин в качестве профилактической терапии может отсрочить возникновение сопутствующих заболеваний за счет уменьшения воспаления у пациентов с ВПС.
Гипотеза исследования заключается в том, что прием перорального препарата Джардинс (Эмпаглифлозин) один раз в день в течение одного года уменьшает аритмию и кардиомиопатию, снижает циркулирующие в сыворотке воспалительные факторы и улучшает нейрокогнитивные результаты у восприимчивых пациентов с ВПС.
- Улучшает ли эмпаглифлозин 10 миллиграмм (МГ) функцию сердца у пациентов с ВПС?
- Улучшает ли эмпаглифлозин 10 миллиграмм (МГ) функциональный статус у пациентов с ВПС?
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Magee Women's Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Presbyterian Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагностика врожденного порока сердца
- Возраст 18+
- ACHD уровень структурной сложности II или III
- Недавнее (<6 месяцев) снижение системной фракции выброса (подтвержденное эхокардиограммой сердца, компьютерной томографией или компьютерной томографией) до EF < 60%
- Недавнее снижение системной фракции выброса, подтвержденное эхокардиограммой, КТ или МРТ, на > 5% за последние 6 месяцев или меньше.
- Должен уметь проводить нейрокогнитивные тесты на портативном компьютере.
Критерий исключения:
- Диагностирован диабет
- Противопоказания к применению Jardiance/Entresto или любого лекарства от сердечной недостаточности (в соответствии с рекомендациями по терапии, 2022 г.).
- Предыдущая терапия препаратом Jardiance менее 4 недель.
- Скорость клубочковой фильтрации <20
- Беременность, кормление грудью или планирование беременности в следующем году.
- Заболевания печени в анамнезе, включая неалкогольную жировую болезнь печени (НАЖБП) и цирроз печени.
- Врожденные нарушения метаболизма в анамнезе (включая, помимо прочего, болезнь накопления гликогена 1-го типа)
- мальабсорбция глюкозы-галактозы, семейный гиперинсулинизм, болезнь мочи кленового сиропа,
- болезнь Гоше,
- болезнь Тея-Сакса,
- Муколипидоз IV,
- болезнь Нимана-Пика,
- Митохондриальная болезнь типа А,
- Метаболические нарушения, связанные с метаболизмом глюкозы
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эмпаглифлозин 10 мг
Эмпаглифлозин назначают по 10 мг ежедневно в течение 1 года.
Пациент и ИП не будут знать (не будут знать) о группе, к которой они отнесены.
|
Пациенту будет назначено 10 мг эмпаглифлозина, если он будет рандомизирован в группу препарата, или он будет получать препарат плацебо в течение 1 года.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо на 1 год
|
Пациентам, рандомизированным в группу плацебо, будет дана таблетка плацебо.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение фракции выброса (EF)
Временное ограничение: Изменение фракции выброса по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
Магнитно-резонансная томография сердца (кМРТ) и эхокардиография будут использоваться для измерения функции желудочков.
|
Изменение фракции выброса по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
|
Изменение характеристик миокарда (картирование Т1 на цМРТ)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем картирования Т1 через 1 год
|
Магнитно-резонансная томография сердца (кМРТ) без контраста будет использоваться для измерения характеристик миокарда.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем картирования Т1 через 1 год
|
|
Изменение характеристик миокарда (общая нагрузка на МРТ)
Временное ограничение: Изменение глобальной нагрузки по сравнению с исходным уровнем на МРТ через 1 год
|
Магнитно-резонансная томография сердца (кМРТ) будет использоваться для измерения характеристик миокарда.
|
Изменение глобальной нагрузки по сравнению с исходным уровнем на МРТ через 1 год
|
|
Изменение характеристик миокарда (общая нагрузка на эхокардиограмме)
Временное ограничение: Изменение общей нагрузки по сравнению с исходным уровнем на эхокардиограмме через 1 год
|
Эхокардиография будет использоваться для измерения характеристик миокарда, таких как глобальная продольная деформация.
|
Изменение общей нагрузки по сравнению с исходным уровнем на эхокардиограмме через 1 год
|
|
Изменение функциональной способности участников к физическим нагрузкам.
Временное ограничение: Изменение физической работоспособности по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
Сердечно-легочное нагрузочное тестирование (CPET) будет использоваться для измерения функциональных изменений MVO2, RER, времени тренировки, MET и жизненно важных показателей.
|
Изменение физической работоспособности по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
|
Число участников, госпитализированных по поводу сердечных заболеваний или трансплантации сердца
Временное ограничение: Госпитализации или трансплантация сердца через 1 год.
|
Госпитализация по кардиологическим причинам или трансплантация сердца
|
Госпитализации или трансплантация сердца через 1 год.
|
|
Количество смертей
Временное ограничение: Число смертей за 1 год
|
Число пациентов, умерших во время исследования от всех причин
|
Число смертей за 1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение воспалительных биомаркеров сыворотки
Временное ограничение: Изменение сывороточных биомаркеров по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
Сывороточные маркеры воспаления будут измеряться с помощью анализов ELISA (системы исследований и разработок) для проверки изменений воспалительной реакции.
Протестированные биомаркеры включают IL6, TNF-альфа, GDF-15 и IL10.
Все биомаркеры будут измеряться в пг/мл.
Все биомаркеры будут использоваться для прогнозирования клинических изменений для оценки корреляции.
|
Изменение сывороточных биомаркеров по сравнению с исходным уровнем через 1 год
|
|
Изменение функционального нейропсихологического тестирования
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем нейропсихологического тестирования через 1 год
|
Набор инструментов NIH Когнитивная батарея (для детей в возрасте от 7 до 85 лет) будет использоваться для оценки изменений нейропсихологических функций. Эти тесты включают в себя: Словарный тест по картинкам. Устное чтение. Список распознавания. Сортировка. Тест на рабочую память. Сравнение шаблонов. Тест на скорость обработки. Тест на запоминание последовательности изображений. Тест на блокирующий контроль и внимание. Тест на изменение размеров. Тест на сортировку карточек. Батарея познания выдает три составных балла. 100 баллов — это средний балл.
(приведенное выше описание тестов взято непосредственно с https://www.nihtoolbox.org) |
Изменение по сравнению с исходным уровнем нейропсихологического тестирования через 1 год
|
|
Изменение класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с базовым уровнем класса NYHA через 1 год.
|
Субъективное восприятие функциональных возможностей у пациентов I класса по NYHA, сообщающих об отсутствии симптомов при физической нагрузке и отдыхе, и у пациентов IV класса по NYHA, сообщающих о симптомах в покое.
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем класса NYHA через 1 год.
|
|
Изменить информационную систему измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем сводного показателя PROMIS через 1 год
|
PROMIS измеряет результаты, сообщаемые пациентами (PRO), такие как боль, усталость, физическое функционирование, эмоциональный стресс и участие в социальных ролях, которые оказывают существенное влияние на качество жизни при различных хронических заболеваниях. Среднее значение баллов PROMIS составляет 50, а стандартное отклонение (SD) — 10 в референтной популяции. Очки на 0,5–1,0 СО хуже среднего = легкие симптомы/нарушения. Оценки на 1,0–2,0 СО хуже среднего = умеренные симптомы/нарушения. СО баллы на 2,0 или более хуже среднего = тяжелые симптомы/нарушения. (информация взята непосредственно с https://sphsoutcomes.net/promis-scoring) |
Изменение по сравнению с исходным уровнем сводного показателя PROMIS через 1 год
|
|
Изменение кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ)
Временное ограничение: Изменение исходного показателя KCCQ через 1 год
|
Ответы распределены по трем подшкалам (нагрузка симптомов, физические ограничения и качество жизни) с диапазоном возможных оценок по подшкалам от 0 до 100, где 100 соответствует наименьшему бремени симптомов. Общий балл KCCQ представляет собой среднее значение трех подшкал. (Извлечено из https://www.ncbi.nlm.nih.gov) |
Изменение исходного показателя KCCQ через 1 год
|
|
Изменение нейро-QOL
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя Neuro-QOL через 1 год
|
Измерения Neuro-QoL позволяют количественно оценить физические, психические и социальные последствия, с которыми сталкиваются взрослые и дети, живущие с неврологическими заболеваниями.
Функция масштабируется, диапазон ответов составляет от 0 до 4, где 0 — худший общий балл, а 80 — лучший.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя Neuro-QOL через 1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечные заболевания
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Сердечная недостаточность
- Пороки сердца, врожденные
- Ингибиторы переносчика натрия-глюкозы 2
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Гипогликемические средства
- Эмпаглифлозин
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY23070148
- Pitt2024 (Другой номер гранта/финансирования: Pittsburgh Foundation)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .