Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Sodium Glucose Transporter Inhibitor (SGLT2I) hos voksne pasienter med medfødt hjertesykdom (EmpaCHD)

14. september 2026 oppdatert av: Anita Saraf

Effekten av Sodium Glucose Transporter Inhibitor (SGLT2i) hos voksne pasienter med medfødt hjertesykdom

Målet med studien er å undersøke gjennomførbarheten og nytten av det nye retningslinje-rettet hjertesviktbehandlingsmedisin Empagliflozin (Jardiance) for voksne pasienter med medfødt hjertesykdom (ACHD).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter hvert som ungdommer med CHD går over til voksen alder, blir det tydelig at i tillegg til deres strukturelle hjerteavvik, har de også en iboende sykdom i hjertemuskelen som viser seg som unormal hjerterytme (arytmi) og nedsatt funksjon (hjertesvikt).

De livreddende hjerteoperasjonene i barndommen kan også bidra til denne dysfunksjonen (kardiomyopati). Derfor krever pasienter med CHD flere intervensjoner og tett klinisk oppfølging gjennom hele livet. For tiden er det over 2,5 millioner CHD-pasienter i USA alene, og ytterligere 40 000 babyer blir født med CHD hvert år. Opptil 50 % av disse pasientene trenger behandling på sykehus på et tidspunkt på grunn av kardiomyopati.

Høyrisiko-ACHD-pasienter mottar ikke behandling før de får hjertesvikt eller arytmi, da det er betydelige bevis på hjertesykdom og dysfunksjon.

Empagliflozin (Jardiance) er et FDA-godkjent medikament som reduserer risikoen for sykehusinnleggelse og kardiovaskulær død hos voksne pasienter med hjertesvikt uten CHD. Studier viser at Empagliflozin beskytter hjertet mot betennelse, og foreløpig evaluering av Empagliflozin hos symptomatiske ACHD-pasienter viste forbedret hjertefunksjon og en reduksjon i hjertesvikt inkludert redusert kortpustethet og økt funksjonskapasitet. Empagliflozin som forebyggende behandling kan forsinke utbruddet av komorbiditeter ved å redusere betennelse hos ACHD-pasienter.

Studiens hypotese er at administrering av oral Jardiance-medisin (Empagliflozin) én gang daglig i ett år reduserer arytmi og kardiomyopati og senker serumsirkulerende inflammatoriske faktorer og forbedrer nevrokognitive utfall hos mottakelige ACHD-pasienter.

  1. Forbedrer Empagliflozin 10 milligram (MG) hjertefunksjonen hos ACHD-pasienter
  2. Forbedrer Empagliflozin 10 milligram (MG) funksjonsstatus hos ACHD-pasienter

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Magee Women's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Presbyterian Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnoser av medfødt hjertesykdom
  • Alder 18+
  • ACHD nivå av strukturell kompleksitet II eller III
  • Nylig (<6 måneder) reduksjon i systemisk ejeksjonsfraksjon (bekreftet med hjerteekkokardiogram, computertomografi eller cMRI) til EF < 60 %
  • Nylig reduksjon i systemisk ejeksjonsfraksjon bekreftet av hjerteekko, CT eller MR med > 5 % de siste 6 månedene eller mindre.
  • Må kunne gjennomføre nevrokognitive vurderinger på en håndholdt datamaskin.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisert med diabetes
  • Kontraindikasjon mot Jardiance/Entresto eller andre hjertesviktmedisiner (i henhold til retningslinjerettet behandling, 2022).
  • Tidligere behandling med Jardiance ved <4 uker
  • Glomerulær filtreringshastighet <20
  • Graviditet, amming eller planlegger å bli gravid i løpet av det kommende året
  • Anamnese med leversykdom - inkludert ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFLD) og skrumplever
  • Anamnese med medfødt(e) metabolismefeil (inkludert, men er ikke eksklusiv, glykogenlagringssykdom type 1)
  • Glukose-galaktose malabsorpsjon, familiær hyperinsulinisme, urinsykdom i lønnesirup,
  • Gauchers sykdom,
  • Tay-Sachs sykdom,
  • Mukolipidose IV,
  • Niemann-Pick sykdom,
  • Type A mitokondriell sykdom,
  • Metabolske forstyrrelser relatert til glukosemetabolisme

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Empagliflozin 10 MG
Empagliflozin 10 mg daglig vil bli administrert i 1 år. Pasienten og PI vil bli blindet (uvitende) om gruppen de er tildelt.
Legemiddel: Empagliflozin 10 MG
Pasienten vil få 10 mg Empagliflozin hvis den blir randomisert til legemiddelarmen eller vil motta placebomedisin i 1 år
Andre navn:
  • Jardiance, Empagliflozin
Placebo komparator: Placebo
Placebo i 1 år
Legemiddel: Placebo
Til pasienter randomisert til placebogruppen vil en placebo-pille bli gitt
Andre navn:
  • Placebo medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i utkastingsfraksjon (EF)
Tidsramme: Endring fra baseline i ejeksjonsfraksjon ved 1 år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) og ekkokardiografi vil bli brukt for å måle ventrikkelfunksjon
Endring fra baseline i ejeksjonsfraksjon ved 1 år
Endring i myokardkarakteristika (T1-kartlegging av cMRI)
Tidsramme: Endring fra baseline i T1-kartlegging ved 1-år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) uten kontrast vil bli brukt for å måle myokardegenskaper
Endring fra baseline i T1-kartlegging ved 1-år
Endring i myokardegenskaper (global belastning på MR)
Tidsramme: Endring fra baseline for global belastning på MR ved 1 år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) vil bli brukt til å måle myokardiale egenskaper
Endring fra baseline for global belastning på MR ved 1 år
Endring i myokardiale egenskaper (global belastning på ekkokardiogram)
Tidsramme: Endring fra baseline av global belastning på ekkokardiogram ved 1 år
Ekkokardiografi vil bli brukt til å måle myokardiale egenskaper som global longitudinell belastning
Endring fra baseline av global belastning på ekkokardiogram ved 1 år
Endring i funksjonell treningskapasitet til deltakerne.
Tidsramme: Endring fra baseline av treningskapasitet ved 1 år
Kardiopulmonal treningsstresstesting (CPET) vil bli brukt til å måle funksjonell endring i MVO2, RER, treningstid, METs og vitale funksjoner.
Endring fra baseline av treningskapasitet ved 1 år
Antall deltakere innlagt på sykehus av hjerteårsaker eller hjertetransplantasjon
Tidsramme: Hjerteinnleggelser eller transplantasjon ved 1 år.
Sykehusinnleggelse av hjerteårsaker eller hjertetransplantasjon
Hjerteinnleggelser eller transplantasjon ved 1 år.
Antall dødsfall
Tidsramme: Antall dødsfall ved 1 år
Antall pasienter som døde under studien av alle årsaker
Antall dødsfall ved 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i inflammatoriske serumbiomarkører
Tidsramme: Endring fra baseline av serumbiomarkører etter 1 år
Serum inflammatoriske markører vil bli målt ved hjelp av ELISA-analyser (FoU-systemer) for å teste for endring i inflammatorisk respons. Testede biomarkører inkluderer IL6, TNF-alfa, GDF-15 og IL10. Alle biomarkører vil bli målt i pg/mL. Alle Biomarkørene vil bli brukt prediktivt med kliniske endringer for å vurdere korrelasjon.
Endring fra baseline av serumbiomarkører etter 1 år
Endring i funksjonell nevropsykologisk testing
Tidsramme: Endring fra baseline av nevropsykologisk testing etter 1 år

NIH-verktøykasse Kognitivt batteri (for alderen 7-85) vil bli brukt til å evaluere endring i nevropsykologisk funksjon. Disse testene inkluderer:

Bildevokabulartest Muntlig lesing Gjenkjennelsesliste Sortering Arbeidsminnetestmønstersammenligning Behandlingshastighetstest Bildesekvens Minnetest Flankehemmende kontroll og oppmerksomhetstest Dimensjonsbyttekort Sorteringstest

Kognisjonsbatteriet produserer tre sammensatte partiturer. En poengsum på 100 er gjennomsnittlig

  1. Fluid Cognition Composite Score: En global vurdering av individuell og gruppeflytende kognisjonsfunksjon.
  2. Crystallized Cognition Composite Score: En global vurdering av individuell og gruppe verbal kognisjon.
  3. Kognitiv funksjon sammensatt poengsum: Det gir et øyeblikksbilde av generell kognitiv 15 funksjon.

(beskrivelsen ovenfor av tester er direkte hentet fra https://www.nihtoolbox.org)
Endring fra baseline av nevropsykologisk testing etter 1 år
Endring i New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Endring fra baseline av NYHA-klassen ved 1 år.
Subjektiv oppfatning av funksjonskapasitet med NYHA klasse I-pasienter som ikke rapporterer symptomer med trening og hvile til NYHA klasse IV-pasienter som rapporterer symptomer i hvile.
Endring fra baseline av NYHA-klassen ved 1 år.
Endre pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS)
Tidsramme: Endring fra baseline av PROMIS sammensatte poengsum ved 1 år

PROMIS måler pasientrapporterte utfall (PROs), som smerte, tretthet, fysisk funksjon, emosjonell nød og sosial rolledeltakelse som har stor innvirkning på livskvaliteten på tvers av en rekke kroniske sykdommer. PROMIS-skåre har et gjennomsnitt på 50 og standardavvik (SD) på 10 i en referentpopulasjon. Poeng 0,5 - 1,0 SD dårligere enn gjennomsnittet = milde symptomer/svekkelse Poeng 1,0 - 2,0 SD dårligere enn gjennomsnittet = moderate symptomer/svekkelse, score 2,0 SD eller mer verre enn gjennomsnittet = alvorlige symptomer/nedsettelse

(informasjon hentet direkte fra https://sphsoutcomes.net/promis-scoring)
Endring fra baseline av PROMIS sammensatte poengsum ved 1 år
Endring i Kansas City kardiomyopati (KCCQ)
Tidsramme: Endring fra baseline av KCCQ-score ved 1 år

Svarene er kategorisert under 3 subskalaer (symptombelastning, fysisk begrensning og livskvalitet) med en rekke mulige subskala-skårer fra 0 til 100, hvor 100 representerer den minste symptombyrden. Den totale KCCQ-skåren representerer gjennomsnittet av de tre subskala-skårene.

(Uttrukket fra https://www.ncbi.nlm.nih.gov)
Endring fra baseline av KCCQ-score ved 1 år
Endring i Neuro-QOL
Tidsramme: Endring fra baseline av Neuro-QOL-poengsum ved 1 år
Nevro-QoL-mål kvantifiserer de fysiske, mentale og sosiale effektene som oppleves av voksne og barn som lever med nevrologiske tilstander. Funksjonsskalaer, rekkevidden av svar er 0 til 4, hvor 0 er verst mulig totalscore og 80 er best.
Endring fra baseline av Neuro-QOL-poengsum ved 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anita Saraf

Samarbeidspartnere

The Pittsburgh Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

15. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY23070148
  • Pitt2024 (Annet stipend/finansieringsnummer: Pittsburgh Foundation)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Planlegg å ikke dele individuelle deltakerdata

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere