Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​natriumglucosetransporthæmmer (SGLT2I) hos voksne patienter med medfødt hjertesygdom (EmpaCHD)

14. september 2026 opdateret af: Anita Saraf

Effekten af ​​natriumglucosetransporthæmmer (SGLT2i) hos voksne patienter med medfødt hjertesygdom

Målet med undersøgelsen er at undersøge gennemførligheden og fordelene ved et nyt retningslinje-rettet lægemiddel til hjertesvigtsterapi Empagliflozin (Jardiance) til voksne patienter med medfødt hjertesygdom (ACHD).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterhånden som CHD-unge overgår til voksenalderen, bliver det tydeligt, at de ud over deres strukturelle hjerteabnormiteter også har en iboende sygdom i hjertemusklen, som viser sig som unormal hjerterytme (arytmi) og nedsat funktion (hjertesvigt).

De livreddende hjerteoperationer i barndommen kan også bidrage til denne dysfunktion (kardiomyopati). Derfor kræver patienter med CHD flere indgreb og tæt klinisk opfølgning gennem hele deres liv. I øjeblikket er der over 2,5 millioner CHD-patienter alene i USA, og yderligere 40.000 babyer fødes med CHD hvert år. Op til 50 % af disse patienter har behov for hospitalsbehandling på et tidspunkt på grund af deres kardiomyopati.

Højrisiko-ACHD-patienter modtager ikke behandling, før de viser sig med hjertesvigt eller arytmi, på hvilket tidspunkt der er betydelige tegn på myokardiesygdom og dysfunktion.

Empagliflozin (Jardiance) er et FDA-godkendt lægemiddel, der signifikant reducerer hospitalsindlæggelsesrisiko og kardiovaskulær død hos voksne patienter med ikke-CHD hjertesvigt. Undersøgelser viser, at Empagliflozin beskytter hjertet mod inflammation, og foreløbig evaluering af Empagliflozin hos symptomatiske ACHD-patienter viste forbedret hjertefunktion og en reduktion af hjertesvigt, herunder nedsat åndenød og øget funktionsevne. Empagliflozin som forebyggende behandling kan forsinke indtræden af ​​komorbiditeter ved at reducere inflammation hos ACHD-patienter.

Studiehypotesen er, at administration af Jardiance (Empagliflozin) medicin én gang dagligt i et år reducerer arytmi og kardiomyopati og sænker serumcirkulerende inflammatoriske faktorer og forbedrer neurokognitive resultater hos modtagelige ACHD-patienter.

  1. Forbedrer Empagliflozin 10 milligram (MG) hjertefunktionen hos patienter med ACHD
  2. Forbedrer Empagliflozin 10 milligram (MG) funktionsstatus hos patienter med ACHD

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Magee Women's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Presbyterian Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnoser af medfødt hjertesygdom
  • Alder 18+
  • ACHD niveau af strukturel kompleksitet II eller III
  • Seneste (<6 måneder) fald i systemisk ejektionsfraktion (bekræftet ved hjerteekkokardiogram, computertomografi eller cMRI) til EF < 60 %
  • Nylig nedgang i systemisk ejektionsfraktion bekræftet af hjerteekko, CT eller MR med > 5 % inden for de sidste 6 måneder eller mindre.
  • Skal kunne gennemføre neurokognitive vurderinger på en håndholdt computer.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med diabetes
  • Kontraindikation til Jardiance/Entresto eller anden hjertesvigtsmedicin (i henhold til retningslinjestyret behandling, 2022).
  • Tidligere behandling med Jardiance ved <4 uger
  • Glomerulær filtrationshastighed <20
  • Graviditet, amning eller planlægning af at blive gravid i det kommende år
  • Anamnese med leversygdom - herunder ikke-alkoholisk fedtleversygdom (NAFLD) og skrumpelever
  • Anamnese med medfødt(e) metabolismefejl (herunder, men er ikke eksklusiv, glykogenlagersygdom type 1)
  • Glucose-galactose malabsorption, familiær hyperinsulinisme, ahornsirup urinsygdom,
  • Gauchers sygdom,
  • Tay-Sachs sygdom,
  • Mucolipidose IV,
  • Niemann-Pick sygdom,
  • Type A mitokondriel sygdom,
  • Metaboliske forstyrrelser relateret til glukosemetabolisme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Empagliflozin 10 MG
Empagliflozin 10 mg dagligt vil blive administreret i 1 år. Patienten og PI vil blive blindet (uvidende) om den gruppe, de er tildelt.
Medicin: Empagliflozin 10 MG
Patienten vil få 10 mg Empagliflozin, hvis den randomiseres til lægemiddelarmen eller vil modtage placebolægemiddel i 1 år
Andre navne:
  • Jardiance, Empagliflozin
Placebo komparator: Placebo
Placebo i 1 år
Medicin: Placebo
Til patienter randomiseret til placebogruppen vil der blive givet en placebo-pille
Andre navne:
  • Placebo lægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i udstødningsfraktion (EF)
Tidsramme: Ændring fra baseline i ejektionsfraktion efter 1 år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) og ekkokardiografi vil blive brugt til at måle ventrikulær funktion
Ændring fra baseline i ejektionsfraktion efter 1 år
Ændring i myokardiekarakteristika (T1-kortlægning af cMRI)
Tidsramme: Ændring fra baseline i T1-kortlægning efter 1 år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) uden kontrast vil blive brugt til at måle myokardiekarakteristika
Ændring fra baseline i T1-kortlægning efter 1 år
Ændring i myokardiekarakteristika (global belastning på MR)
Tidsramme: Ændring fra baseline for global belastning på MR efter 1 år
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) vil blive brugt til at måle myokardiekarakteristika
Ændring fra baseline for global belastning på MR efter 1 år
Ændring i myokardiekarakteristika (global belastning på ekkokardiogram)
Tidsramme: Ændring fra baseline af global belastning på ekkokardiogram efter 1 år
Ekkokardiografi vil blive brugt til at måle myokardiekarakteristika såsom global longitudinell belastning
Ændring fra baseline af global belastning på ekkokardiogram efter 1 år
Ændring i deltagernes funktionelle træningskapacitet.
Tidsramme: Ændring fra baseline af træningskapacitet ved 1 år
Kardiopulmonal træningsstresstest (CPET) vil blive brugt til at måle funktionel ændring i MVO2, RER, træningstid, MET'er og vitale funktioner.
Ændring fra baseline af træningskapacitet ved 1 år
Antal deltagere indlagt af hjerteårsager eller hjertetransplantation
Tidsramme: Hjerteindlæggelser eller transplantation ved 1 år.
Hospitalsindlæggelse af hjerteårsager eller hjertetransplantation
Hjerteindlæggelser eller transplantation ved 1 år.
Antal dødsfald
Tidsramme: Antal dødsfald efter 1 år
Antal patienter, der døde under undersøgelsen af ​​alle årsager
Antal dødsfald efter 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i inflammatoriske serumbiomarkører
Tidsramme: Ændring fra baseline af serumbiomarkører efter 1 år
Seruminflammatoriske markører vil blive målt ved hjælp af ELISA-assays (R&D-systemer) for at teste for ændring i inflammatorisk respons. Testede biomarkører inkluderer IL6, TNF-alfa, GDF-15 og IL10. Alle biomarkører vil blive målt i pg/mL. Alle biomarkørerne vil blive brugt prædiktivt med kliniske ændringer for at vurdere korrelation.
Ændring fra baseline af serumbiomarkører efter 1 år
Ændring i funktionel neuropsykologisk testning
Tidsramme: Ændring fra baseline for neuropsykologisk test efter 1 år

NIH værktøjskasse Kognitivt batteri (til alderen 7-85) vil blive brugt til at evaluere ændringer i neuropsykologisk funktion. Disse tests omfatter:

Billedordforrådstest mundtlig læsning Genkendelsesliste Sortering af arbejdshukommelsestestmønster Sammenligning Behandlingshastighedstest Billedsekvens Hukommelsestest Flankerhæmmende kontrol og opmærksomhedstest Dimensionsændringskortsorteringstest

Cognition Battery producerer tre sammensatte partiturer. En score på 100 er gennemsnitlig

  1. Fluid Cognition Composite Score: En global vurdering af individuel og gruppes fluid kognition funktion.
  2. Crystallized Cognition Composite Score: En global vurdering af individuel og gruppe verbal kognition.
  3. Kognitiv funktions sammensat score: Det giver et øjebliksbillede af generel kognitiv 15 funktion.

(ovenstående beskrivelse af tests er direkte udtrukket fra https://www.nihtoolbox.org)
Ændring fra baseline for neuropsykologisk test efter 1 år
Ændring i New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Ændring fra baseline for NYHA-klassen efter 1 år.
Subjektiv opfattelse af funktionel kapacitet med NYHA Klasse I-patienter, der ikke rapporterer symptomer under motion og hvile, til NYHA Klasse IV-patienter, der rapporterer symptomer i hvile.
Ændring fra baseline for NYHA-klassen efter 1 år.
Skift patientrapporterede udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS)
Tidsramme: Ændring fra baseline af PROMIS sammensatte score efter 1 år

PROMIS måler patientrapporterede resultater (PRO'er), såsom smerte, træthed, fysisk funktion, følelsesmæssig nød og social rolledeltagelse, der har en stor indflydelse på livskvaliteten på tværs af en række kroniske sygdomme. PROMIS-score har et gennemsnit på 50 og standardafvigelse (SD) på 10 i en referentpopulation. Scorer 0,5 - 1,0 SD værre end gennemsnittet = milde symptomer/svækkelse Scorer 1,0 - 2,0 SD værre end gennemsnittet = moderate symptomer/svækkelse, Scorer 2,0 SD eller mere værre end gennemsnittet = alvorlige symptomer/svækkelse

(oplysninger direkte udtrukket fra https://sphsoutcomes.net/promis-scoring)
Ændring fra baseline af PROMIS sammensatte score efter 1 år
Ændring i Kansas City kardiomyopati (KCCQ)
Tidsramme: Ændring fra baseline af KCCQ-score efter 1 år

Svarene er kategoriseret under 3 subskalaer (symptombyrde, fysisk begrænsning og livskvalitet) med en række mulige subskala-scores fra 0 til 100, hvor 100 repræsenterer den mindste symptombyrde. Den samlede KCCQ-score repræsenterer gennemsnittet af de tre underskala-scores.

(Udtrukket fra https://www.ncbi.nlm.nih.gov)
Ændring fra baseline af KCCQ-score efter 1 år
Ændring i Neuro-QOL
Tidsramme: Ændring fra baseline af Neuro-QOL score efter 1 år
Neuro-QoL-mål kvantificerer de fysiske, mentale og sociale effekter, som voksne og børn, der lever med neurologiske tilstande, oplever. Funktionsskalaer, rækkevidden af ​​svar er 0 til 4, hvor 0 er den dårligst mulige samlede score og 80 er den bedste.
Ændring fra baseline af Neuro-QOL score efter 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anita Saraf

Samarbejdspartnere

The Pittsburgh Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY23070148
  • Pitt2024 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Pittsburgh Foundation)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Planlæg ikke at dele individuelle deltagerdata

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner