Eficacia del inhibidor del transportador de glucosa sódica (SGLT2I) en pacientes adultos con cardiopatía congénita (EmpaCHD)
Eficacia del inhibidor del transportador de glucosa sódica (iSGLT2) en pacientes adultos con cardiopatía congénita
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A medida que los adolescentes con enfermedad coronaria pasan a la edad adulta, se hace evidente que, además de sus anomalías cardíacas estructurales, también tienen una enfermedad intrínseca del músculo cardíaco que se manifiesta como un ritmo cardíaco anormal (arritmia) y una función disminuida (insuficiencia cardíaca).
Las cirugías cardíacas que salvan vidas durante la infancia también pueden contribuir a esta disfunción (miocardiopatía). Por tanto, los pacientes con enfermedad coronaria requieren múltiples intervenciones y un seguimiento clínico estrecho a lo largo de su vida. Actualmente, hay más de 2,5 millones de pacientes con enfermedad coronaria sólo en los EE. UU., y cada año nacen 40.000 bebés adicionales con enfermedad coronaria. Hasta el 50% de estos pacientes requieren atención hospitalaria en algún momento debido a su miocardiopatía.
Los pacientes con ACHD de alto riesgo no reciben tratamiento hasta que presentan insuficiencia cardíaca o arritmia, momento en el cual hay evidencia significativa de enfermedad y disfunción miocárdica.
Empagliflozina (Jardiance) es un medicamento aprobado por la FDA que reduce significativamente el riesgo de hospitalización y muerte cardiovascular en pacientes adultos con insuficiencia cardíaca sin enfermedad coronaria. Los estudios muestran que la empagliflozina protege el corazón de la inflamación, y la evaluación preliminar de la empagliflozina en pacientes con ACHD sintomática mostró una mejor función cardíaca y una reducción de la insuficiencia cardíaca, incluida una disminución de la dificultad para respirar y una mayor capacidad funcional. La empagliflozina como tratamiento preventivo puede retrasar la aparición de comorbilidades al reducir la inflamación en pacientes con ACHD.
La hipótesis del estudio es que la administración de Jardiance (Empagliflozin) oral una vez al día durante un año reduce la arritmia y la miocardiopatía y reduce los factores inflamatorios circulantes séricos y mejora los resultados neurocognitivos en pacientes susceptibles con ACHD.
- ¿Empagliflozina 10 miligramos (MG) mejora la función cardíaca en pacientes con ACHD?
- ¿Empagliflozina 10 miligramos (MG) mejora el estado funcional en pacientes con ACHD?
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Magee Women's Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Presbyterian Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnósticos de cardiopatía congénita
- Edad 18+
- ACHD nivel de complejidad estructural II o III
- Disminución reciente (<6 meses) de la fracción de eyección sistémica (confirmada por ecocardiograma cardíaco, tomografía computarizada o resonancia magnética nuclear) a FE <60%
- Disminución reciente de la fracción de eyección sistémica confirmada por ecocardiograma, tomografía computarizada o resonancia magnética en > 5% en los últimos 6 meses o menos.
- Debe poder completar evaluaciones neurocognitivas en una computadora portátil.
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con diabetes
- Contraindicación de Jardiance/Entresto o cualquier medicamento para la insuficiencia cardíaca (según la terapia dirigida por las pautas, 2022).
- Terapia previa con Jardiance en <4 semanas
- Tasa de filtración glomerular <20
- Embarazo, lactancia o planificación de quedar embarazada durante el próximo año
- Antecedentes de enfermedad hepática, incluida la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD) y cirrosis
- Antecedentes de errores congénitos del metabolismo (incluida, entre otras, la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1)
- Malabsorción de glucosa-galactosa, hiperinsulinismo familiar, enfermedad de la orina con jarabe de arce,
- enfermedad de Gaucher,
- Enfermedad de Tay-Sachs,
- Mucolipidosis IV,
- enfermedad de Niemann-Pick,
- Enfermedad mitocondrial tipo A,
- Trastornos metabólicos relacionados con el metabolismo de la glucosa.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Empagliflozina 10 MG
Se administrará empagliflozina 10 mg al día durante 1 año.
El paciente y el IP estarán cegados (sin conocimiento) del grupo al que están asignados.
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El paciente recibirá 10 mg de empagliflozina si se le asigna al azar al grupo de fármacos o recibirá un fármaco placebo durante 1 año.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo durante 1 año
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A los pacientes asignados al azar al grupo placebo se les administrará una pastilla de placebo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la fracción de eyección (EF)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la fracción de eyección al año
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Se utilizarán imágenes de resonancia magnética cardíaca (cMRI) y ecocardiografía para medir la función ventricular.
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Cambio desde el inicio en la fracción de eyección al año
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Cambio en las características del miocardio (mapeo T1 de cMRI)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en el mapeo T1 al año
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Se utilizará resonancia magnética cardíaca (cMRI) sin contraste para medir las características del miocardio.
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Cambio desde el inicio en el mapeo T1 al año
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Cambio en las características del miocardio (tensión global en la resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial de la tensión global en la resonancia magnética al año
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Se utilizará resonancia magnética cardíaca (cMRI) para medir las características del miocardio.
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Cambio desde el valor inicial de la tensión global en la resonancia magnética al año
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Cambio en las características del miocardio (tensión global en el ecocardiograma)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial de la tensión global en el ecocardiograma al año
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La ecocardiografía se utilizará para medir las características del miocardio, como la tensión longitudinal global.
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Cambio desde el valor inicial de la tensión global en el ecocardiograma al año
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Cambio en la capacidad de ejercicio funcional de los participantes.
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial de la capacidad de ejercicio al año
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Se utilizará la prueba de esfuerzo con ejercicio cardiopulmonar (CPET) para medir el cambio funcional en MVO2, RER, tiempo de ejercicio, MET y signos vitales.
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Cambio desde el valor inicial de la capacidad de ejercicio al año
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Número de participantes hospitalizados por motivos cardíacos o trasplante de corazón
Periodo de tiempo: Hospitalizaciones cardíacas o trasplante al año.
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Hospitalización por motivos cardíacos o trasplante de corazón.
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Hospitalizaciones cardíacas o trasplante al año.
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Número de muertes
Periodo de tiempo: Número de muertes al año
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Número de pacientes que murieron durante el estudio por todas las causas.
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Número de muertes al año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los biomarcadores séricos inflamatorios.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio de los biomarcadores séricos al año
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Los marcadores inflamatorios séricos se medirán mediante ensayos ELISA (sistemas de I+D) para detectar cambios en la respuesta inflamatoria.
Los biomarcadores probados incluyen IL6, TNF-alfa, GDF-15 e IL10.
Todos los biomarcadores se medirán en pg/mL.
Todos los biomarcadores se utilizarán de forma predictiva con cambios clínicos para evaluar la correlación.
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Cambio desde el inicio de los biomarcadores séricos al año
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Cambio en las pruebas neuropsicológicas funcionales.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio de las pruebas neuropsicológicas al año
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Caja de herramientas de los NIH Se utilizará una batería cognitiva (para edades de 7 a 85 años) para evaluar el cambio en la función neuropsicológica. Estas pruebas incluyen: Prueba de vocabulario de imágenes Lectura oral Reconocimiento de listas Clasificación Prueba de memoria de trabajo Comparación de patrones Prueba de velocidad de procesamiento Prueba de memoria de secuencia de imágenes Prueba de atención y control inhibidor de flanco Prueba de clasificación de tarjetas de cambio dimensional La Cognition Battery produce tres puntuaciones compuestas. Una puntuación de 100 es promedio
(La descripción anterior de las pruebas se extrae directamente de https://www.nihtoolbox.org) |
Cambio desde el inicio de las pruebas neuropsicológicas al año
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Cambio en la clase de la New York Heart Association (NYHA)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial de la clase NYHA al año.
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Percepción subjetiva de la capacidad funcional con pacientes de Clase I de la NYHA que no reportan síntomas con el ejercicio y reposo y pacientes de Clase IV de la NYHA que reportan síntomas en reposo.
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Cambio desde el valor inicial de la clase NYHA al año.
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Cambiar el sistema de información de medición de resultados informados por los pacientes (PROMIS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio del puntaje compuesto PROMIS al año
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PROMIS mide los resultados informados por los pacientes (PRO), como el dolor, la fatiga, el funcionamiento físico, la angustia emocional y la participación en roles sociales que tienen un impacto importante en la calidad de vida en una variedad de enfermedades crónicas. Las puntuaciones PROMIS tienen una media de 50 y una desviación estándar (DE) de 10 en una población de referencia. Puntajes 0,5 - 1,0 DE peor que la media = síntomas leves/deterioro Puntajes 1,0 - 2,0 DE peor que la media = síntomas/deterioro moderados, Puntajes 2,0 DE o más peores que la media = síntomas/deterioro severos (información extraída directamente de https://sphsoutcomes.net/promis-scoring) |
Cambio desde el inicio del puntaje compuesto PROMIS al año
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Cambio en la miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial de la puntuación del KCCQ al año
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Las respuestas se clasifican en 3 subescalas (carga de síntomas, limitación física y calidad de vida) con un rango de posibles puntuaciones de subescala de 0 a 100, donde 100 representa la menor carga de síntomas. La puntuación total del KCCQ representa la media de las puntuaciones de las tres subescalas. (Extraído de https://www.ncbi.nlm.nih.gov) |
Cambio desde el valor inicial de la puntuación del KCCQ al año
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Cambio en la Neuro-QOL
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio de la puntuación Neuro-QOL al año
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Las medidas de Neuro-QoL cuantifican los efectos físicos, mentales y sociales experimentados por adultos y niños que viven con afecciones neurológicas.
Escalas de función, el rango de respuestas es de 0 a 4, siendo 0 la peor puntuación total posible y 80 la mejor.
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Cambio desde el inicio de la puntuación Neuro-QOL al año
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Insuficiencia cardiaca
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Inhibidores del transportador de sodio-glucosa 2
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Agentes hipoglucemiantes
- empagliflozin
Otros números de identificación del estudio
- STUDY23070148
- Pitt2024 (Otro número de subvención/financiamiento: Pittsburgh Foundation)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .