선천성 심장질환이 있는 성인 환자에서 나트륨 포도당 수송체 억제제(SGLT2I)의 효능 (EmpaCHD)
선천성 심장질환이 있는 성인 환자에서 나트륨 포도당 수송체 억제제(SGLT2i)의 효능
연구 개요
상세 설명
CHD 청소년이 성인으로 전환함에 따라 구조적 심장 이상 외에도 비정상적인 심장 박동(부정맥) 및 기능 저하(심부전)로 나타나는 심장 근육의 내인성 질환도 있다는 것이 분명해지고 있습니다.
어린 시절의 생명을 구하는 심장 수술도 이러한 기능 장애(심근병증)의 원인이 될 수 있습니다. 따라서 CHD 환자는 평생 동안 여러 개입과 긴밀한 임상 추적이 필요합니다. 현재 미국에만 250만 명이 넘는 CHD 환자가 있으며, 매년 40,000명의 아기가 추가로 CHD를 갖고 태어납니다. 이들 환자 중 최대 50%는 심근병증으로 인해 어느 시점에서는 입원환자 병원 치료가 필요합니다.
고위험 ACHD 환자는 심부전이나 부정맥이 나타날 때까지 치료를 받지 않으며, 이때 심근 질환 및 기능 장애의 중요한 증거가 있습니다.
엠파글리플로진(자르디앙)은 CHD가 아닌 심부전이 있는 성인 환자의 입원 위험과 심혈관 사망을 크게 줄이는 FDA 승인 약물입니다. 연구에 따르면 엠파글리플로진은 염증으로부터 심장을 보호하며, 증상이 있는 ACHD 환자에 대한 엠파글리플로진의 예비 평가에서는 심장 기능이 개선되고 호흡곤란 감소 및 기능적 능력 증가를 포함한 심부전 감소가 나타났습니다. 예방 요법으로서의 엠파글리플로진은 ACHD 환자의 염증을 감소시켜 동반 질환의 발병을 지연시킬 수 있습니다.
연구 가설은 감수성 ACHD 환자에서 1일 1회 경구용 Jardiance(Empagliflozin) 약물을 1년 동안 투여하면 부정맥 및 심근병증을 감소시키고 혈청 순환 염증 인자를 낮추며 신경인지 결과를 개선한다는 것입니다.
- Empagliflozin 10mg(MG)이 ACHD 환자의 심장 기능을 개선합니까?
- Empagliflozin 10mg(MG)이 ACHD 환자의 기능 상태를 개선합니까?
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Anita Saraf, MD, PhD
- 전화번호: 4128648661
- 이메일: sarafap@upmc.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Morgan Hindes
- 이메일: mhindes@chp.edu
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- Children's Hospital of Pittsburgh
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연락하다:
- Anita Saraf, MD,PhD
- 이메일: saraf@pitt.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- Magee Women's Hospital
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연락하다:
- Anita Saraf, MD, PhD
- 이메일: saraf@pitt.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- Presbyterian Hospital
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연락하다:
- Anita Saraf, MD, PhD
- 이메일: saraf@pitt.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 선천성 심장병 진단
- 18세 이상
- ACHD 수준의 구조적 복잡성 II 또는 III
- 최근(6개월 미만) 전신 박출률(심장초음파검사, 컴퓨터 단층촬영 또는 cMRI로 확인)이 EF < 60%로 감소했습니다.
- 최근 심장 에코, CT 또는 MRI에서 지난 6개월 이내에 5% 초과로 확인된 전신 박출률 감소.
- 휴대용 컴퓨터로 신경인지 평가를 완료할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 당뇨병 진단
- Jardiance/Entresto 또는 심부전 약물에 대한 금기 사항(지침 지향 요법에 따라, 2022).
- 4주 미만에 Jardiance를 사용한 이전 치료
- 사구체 여과율 <20
- 임신, 모유 수유 또는 내년에 임신할 계획이 있는 경우
- 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 및 간경변을 포함한 간 질환 병력
- 선천적 대사 이상 병력(글리코겐 축적병 1형을 포함하되 이에 국한되지 않음)
- 포도당-갈락토스 흡수장애, 가족성 고인슐린증, 단풍당뇨병,
- 고셔병,
- 테이삭스병,
- 점액지질증 IV,
- 니만픽병,
- A형 미토콘드리아 질환,
- 포도당 대사와 관련된 대사 장애
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엠파글리플로진 10MG
엠파글리플로진 10mg을 1년 동안 매일 투여합니다.
환자와 PI는 자신이 할당된 그룹을 알지 못합니다.
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환자에게 약물군에 무작위 배정된 경우 엠파글리플로진 10mg을 투여하거나 1년 동안 위약을 투여하게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1년 동안 위약
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위약군에 무작위 배정된 환자에게는 위약 알약이 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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배출율 변화(EF)
기간: 1년 후 박출률의 기준선 대비 변화
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심실 기능을 측정하기 위해 심장 자기 공명 영상(cMRI)과 심장 초음파 검사를 사용합니다.
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1년 후 박출률의 기준선 대비 변화
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심근 특성의 변화(cMRI의 T1 매핑)
기간: 1년차 T1 매핑의 기준선 대비 변화
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조영제 없는 심장자기공명영상(cMRI)으로 심근 특성 측정
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1년차 T1 매핑의 기준선 대비 변화
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심근 특성의 변화(MRI의 전체 변형)
기간: 1년 후 MRI에 대한 전반적인 긴장의 기준선으로부터의 변화
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심장자기공명영상(cMRI)을 이용해 심근 특성을 측정합니다.
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1년 후 MRI에 대한 전반적인 긴장의 기준선으로부터의 변화
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심근 특성의 변화(심장초음파의 전반적인 긴장)
기간: 1년차 심초음파에 대한 전체적인 긴장의 기준선으로부터의 변화
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심장초음파검사는 전반적인 종방향 긴장과 같은 심근 특성을 측정하는 데 사용됩니다.
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1년차 심초음파에 대한 전체적인 긴장의 기준선으로부터의 변화
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참가자의 기능적 운동 능력의 변화.
기간: 1년차 운동능력 기준치 대비 변화
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심폐 운동 스트레스 테스트(CPET)는 MVO2, RER, 운동 시간, MET 및 활력소의 기능적 변화를 측정하는 데 사용됩니다.
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1년차 운동능력 기준치 대비 변화
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심장질환 또는 심장이식으로 인해 입원한 참가자 수
기간: 1년에 심장 입원 또는 이식.
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심장 문제 또는 심장 이식으로 인한 입원
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1년에 심장 입원 또는 이식.
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사망자 수
기간: 1년간 사망자 수
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연구 기간 동안 모든 원인으로 인해 사망한 환자 수
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1년간 사망자 수
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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염증성 혈청 바이오마커의 변화
기간: 1년차 혈청 바이오마커의 기준선 대비 변화
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염증 반응의 변화를 테스트하기 위해 ELISA 분석(R&D 시스템)을 사용하여 혈청 염증 마커를 측정합니다.
테스트된 바이오마커에는 IL6, TNF-알파, GDF-15 및 IL10이 포함됩니다.
모든 바이오마커는 pg/mL 단위로 측정됩니다.
모든 바이오마커는 상관관계를 평가하기 위해 임상적 변화와 함께 예측적으로 사용될 것입니다.
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1년차 혈청 바이오마커의 기준선 대비 변화
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기능적 신경심리검사의 변화
기간: 1년차 신경심리학적 검사 기준치로부터의 변화
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NIH 툴박스 인지 배터리(7~85세용)는 신경심리학적 기능의 변화를 평가하는 데 사용됩니다. 이러한 테스트에는 다음이 포함됩니다. 그림 단어 테스트 구술 인식 목록 정렬 작업 기억 테스트 패턴 비교 처리 속도 테스트 그림 순서 기억 테스트 플랭커 억제 제어 및 주의력 테스트 차원 변화 카드 정렬 테스트 인지 배터리는 세 가지 종합 점수를 생성합니다. 100점은 평균입니다
(위의 테스트 설명은 https://www.nihtoolbox.org에서 직접 발췌했습니다) |
1년차 신경심리학적 검사 기준치로부터의 변화
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뉴욕심장협회(NYHA) 등급 변경
기간: 1년 후 NYHA 클래스 기준선에서 변경됩니다.
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운동 및 휴식 시 증상이 없다고 보고된 NYHA 클래스 I 환자와 휴식 시 증상이 보고된 NYHA 클래스 IV 환자의 기능적 능력에 대한 주관적 인식.
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1년 후 NYHA 클래스 기준선에서 변경됩니다.
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 변경
기간: 1년 후 PROMIS 종합 점수 기준선 대비 변화
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PROMIS는 다양한 만성 질환의 삶의 질에 큰 영향을 미치는 통증, 피로, 신체 기능, 정서적 고통, 사회적 역할 참여 등 환자가 보고한 결과(PRO)를 측정합니다. PROMIS 점수는 참조 모집단에서 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10입니다. 점수 0.5 - 1.0 SD 평균보다 나쁨 = 경미한 증상/장애 평균보다 점수 1.0 - 2.0 SD 평균보다 나쁨 = 중등도 증상/장애, 점수 2.0 SD 이상 평균보다 나쁨 = 심각한 증상/장애 (https://sphsoutcomes.net/promis-scoring에서 직접 추출한 정보) |
1년 후 PROMIS 종합 점수 기준선 대비 변화
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캔자스시티 심근병증(KCCQ)의 변화
기간: 1년 후 KCCQ 점수 기준선과의 변화
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응답은 0에서 100까지 가능한 하위 척도 범위를 갖는 3가지 하위 척도(증상 부담, 신체 제한 및 삶의 질)로 분류되며 100은 증상 부담이 가장 적은 것을 나타냅니다. 총 KCCQ 점수는 세 가지 하위 척도 점수의 평균을 나타냅니다. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov에서 발췌) |
1년 후 KCCQ 점수 기준선과의 변화
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Neuro-QOL의 변화
기간: 1년 후 Neuro-QOL 점수 기준선 대비 변화
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신경-QoL 측정은 신경학적 질환을 앓고 있는 성인과 어린이가 경험하는 신체적, 정신적, 사회적 영향을 정량화합니다.
기능 척도에 따라 응답 범위는 0~4이며, 0은 가능한 최악의 총점이고 80은 최고입니다.
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1년 후 Neuro-QOL 점수 기준선 대비 변화
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY23070148
- Pitt2024 (기타 보조금/기금 번호: Pittsburgh Foundation)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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