Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van natriumglucosetransportremmer (SGLT2I) bij volwassen patiënten met congenitale hartziekten (EmpaCHD)

14 september 2026 bijgewerkt door: Anita Saraf

Werkzaamheid van natriumglucosetransportremmer (SGLT2i) bij volwassen patiënten met congenitale hartziekten

Het doel van de studie is om de haalbaarheid en het voordeel te onderzoeken van het nieuwe, op richtlijnen gerichte medicijn Empagliflozine (Jardiance) voor de behandeling van hartfalen voor volwassen patiënten met een aangeboren hartaandoening (ACHD).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Naarmate adolescenten met CHZ volwassen worden, wordt het duidelijk dat ze naast hun structurele hartafwijkingen ook een intrinsieke ziekte van de hartspier hebben, die zich manifesteert als een abnormaal hartritme (aritmie) en verminderde functie (hartfalen).

De levensreddende hartoperaties tijdens de kindertijd kunnen ook bijdragen aan deze disfunctie (cardiomyopathie). Daarom hebben patiënten met CHZ meerdere interventies en nauwgezette klinische follow-up gedurende hun hele leven nodig. Momenteel zijn er alleen al in de VS ruim 2,5 miljoen CHD-patiënten, en jaarlijks worden nog eens 40.000 baby's met CHD geboren. Tot 50% van deze patiënten heeft op enig moment intramurale zorg nodig vanwege hun cardiomyopathie.

Patiënten met een hoog risico op ACHD krijgen geen behandeling totdat zij zich presenteren met hartfalen of aritmie, op welk moment er significant bewijs is van myocardziekte en disfunctie.

Empagliflozine (Jardiance) is een door de FDA goedgekeurd medicijn dat het risico op ziekenhuisopname en cardiovasculaire sterfte bij volwassen patiënten met niet-CHZ-hartfalen aanzienlijk vermindert. Studies tonen aan dat Empagliflozine het hart beschermt tegen ontstekingen, en een voorlopige evaluatie van Empagliflozine bij symptomatische ACHD-patiënten toonde een verbeterde hartfunctie en een vermindering van hartfalen aan, waaronder verminderde kortademigheid en een verhoogde functionele capaciteit. Empagliflozine kan als preventieve therapie het optreden van comorbiditeiten vertragen door de ontsteking bij ACHD-patiënten te verminderen.

De onderzoekshypothese is dat de toediening van eenmaal daagse orale Jardiance (Empagliflozine) medicatie gedurende één jaar aritmie en cardiomyopathie vermindert, de serum circulerende ontstekingsfactoren verlaagt en de neurocognitieve resultaten bij gevoelige ACHD-patiënten verbetert.

  1. Verbetert Empagliflozine 10 milligram (MG) de hartfunctie bij ACHD-patiënten
  2. Verbetert Empagliflozine 10 milligram (MG) de functionele status bij ACHD-patiënten

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Magee Women's Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Presbyterian Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnoses van aangeboren hartziekten
  • Leeftijd 18+
  • ACHD-niveau van structurele complexiteit II of III
  • Recente (<6 maanden) afname van de systemische ejectiefractie (bevestigd door cardiaal echocardiogram, computertomografie of cMRI) tot EF < 60%
  • Recente afname van de systemische ejectiefractie, bevestigd door cardiale echo, CT of MRI, met > 5% in de afgelopen 6 maanden of minder.
  • Moet neurocognitieve beoordelingen op een draagbare computer kunnen voltooien.

Uitsluitingscriteria:

  • Gediagnosticeerd met diabetes
  • Contra-indicatie voor Jardiance/Entresto of andere medicijnen tegen hartfalen (volgens richtlijngerichte therapie, 2022).
  • Eerdere therapie met Jardiance <4 weken
  • Glomerulaire filtratiesnelheid <20
  • Zwanger, borstvoeding gevend of van plan om het komende jaar zwanger te worden
  • Geschiedenis van leverziekte - inclusief niet-alcoholische leververvetting (NAFLD) en cirrose
  • Geschiedenis van aangeboren stofwisselingsfouten (inclusief maar niet exclusief glycogeenstapelingsziekte type 1)
  • Glucose-galactosemalabsorptie, familiaal hyperinsulinisme, ahornsiroop-urineziekte,
  • ziekte van Gaucher,
  • Tay-Sachs ziekte,
  • Mucolipidose IV,
  • Niemann-Pick-ziekte,
  • Type A mitochondriale ziekte,
  • Metabolische stoornissen gerelateerd aan het glucosemetabolisme

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Empagliflozine 10 MG
Empagliflozine 10 mg per dag wordt gedurende 1 jaar toegediend. De patiënt en de PI zullen verblind zijn (niet op de hoogte) van de groep waaraan ze zijn toegewezen.
Geneesmiddel: Empagliflozine 10 MG
De patiënt krijgt 10 mg Empagliflozine als hij wordt gerandomiseerd naar de geneesmiddelarm, of hij krijgt gedurende 1 jaar een placebomedicijn.
Andere namen:
  • Jardiance, Empagliflozine
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo voor 1 jaar
Geneesmiddel: Placebo
Aan patiënten die gerandomiseerd zijn naar de placebogroep, zal een placebopil worden gegeven
Andere namen:
  • Placebo-medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ejectiefractie (EF)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ejectiefractie na 1 jaar
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) en echocardiografie zullen worden gebruikt om de ventriculaire functie te meten
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ejectiefractie na 1 jaar
Verandering in myocardiale kenmerken (T1-mapping van cMRI)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in T1-mapping na 1 jaar
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) zonder contrast zal worden gebruikt om myocardiale kenmerken te meten
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in T1-mapping na 1 jaar
Verandering in myocardiale kenmerken (wereldwijde belasting van MRI)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de mondiale belasting van MRI na 1 jaar
Cardiac Magnetic Resonance Imaging (cMRI) zal worden gebruikt om myocardiale kenmerken te meten
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de mondiale belasting van MRI na 1 jaar
Verandering in myocardiale kenmerken (globale belasting van echocardiogram)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn van de globale belasting op het echocardiogram na 1 jaar
Echocardiografie zal worden gebruikt om myocardiale kenmerken zoals globale longitudinale rek te meten
Verandering ten opzichte van de basislijn van de globale belasting op het echocardiogram na 1 jaar
Verandering in functionele inspanningscapaciteit van deelnemers.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de inspanningscapaciteit na 1 jaar
Cardiopulmonale inspanningsstresstests (CPET) zullen worden gebruikt om functionele veranderingen in MVO2, RER, inspanningstijd, MET's en vitale functies te meten.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de inspanningscapaciteit na 1 jaar
Aantal deelnemers dat om hartredenen of harttransplantatie in het ziekenhuis is opgenomen
Tijdsspanne: Cardiale ziekenhuisopnames of transplantatie na 1 jaar.
Ziekenhuisopname om hartredenen of harttransplantatie
Cardiale ziekenhuisopnames of transplantatie na 1 jaar.
Aantal doden
Tijdsspanne: Aantal sterfgevallen na 1 jaar
Aantal patiënten dat tijdens het onderzoek door welke oorzaak dan ook is overleden
Aantal sterfgevallen na 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in inflammatoire serumbiomarkers
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van serumbiomarkers na 1 jaar
Serumontstekingsmarkers zullen worden gemeten met behulp van ELISA-tests (R&D-systemen) om te testen op verandering in de ontstekingsreactie. Geteste biomarkers omvatten IL6, TNF-alfa, GDF-15 en IL10. Alle biomarkers worden gemeten in pg/ml. Alle biomarkers zullen voorspellend worden gebruikt bij klinische veranderingen om de correlatie te beoordelen.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van serumbiomarkers na 1 jaar
Verandering in functionele neuropsychologische testen
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van neuropsychologische tests na 1 jaar

NIH toolbox Cognitieve batterij (voor kinderen van 7-85 jaar) zal worden gebruikt om veranderingen in de neuropsychologische functie te evalueren. Deze tests omvatten:

Beeldwoordenschattest Mondeling lezen Herkenningslijst Sorteren Werkgeheugentest Patroonvergelijking Verwerkingssnelheidstest Beeldvolgorde Geheugentest Flanker-remmende controle- en aandachtstest Dimensionale verandering Kaartsorteertest

De Cognition Battery produceert drie samengestelde scores. Een score van 100 is gemiddeld

  1. Samengestelde score voor vloeiende cognitie: een globale beoordeling van het functioneren van de individuele en groepsvloeistofcognitie.
  2. Gekristalliseerde cognitie samengestelde score: een globale beoordeling van de verbale cognitie van individuen en groepen.
  3. Cognitieve Functie Samengestelde Score: Het biedt een momentopname van het algemene cognitieve functioneren.

(de bovenstaande beschrijving van tests is rechtstreeks afkomstig van https://www.nihtoolbox.org)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van neuropsychologische tests na 1 jaar
Verandering in de klasse van de New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de NYHA-klasse na 1 jaar.
Subjectieve perceptie van functionele capaciteit waarbij NYHA klasse I-patiënten geen symptomen melden bij inspanning en rust, bij NYHA klasse IV-patiënten die symptomen in rust melden.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de NYHA-klasse na 1 jaar.
Verander het door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de samengestelde PROMIS-score na 1 jaar

PROMIS meet door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's), zoals pijn, vermoeidheid, fysiek functioneren, emotioneel leed en sociale rolparticipatie die een grote impact hebben op de kwaliteit van leven bij een verscheidenheid aan chronische ziekten. PROMIS-scores hebben een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie (SD) van 10 in een referentiepopulatie. Scores 0,5 - 1,0 SD slechter dan het gemiddelde = milde symptomen/stoornis Scores 1,0 - 2,0 SD slechter dan het gemiddelde = matige symptomen/stoornis, Scores 2,0 SD of meer slechter dan het gemiddelde = ernstige symptomen/stoornis

(informatie rechtstreeks afkomstig van https://sphsoutcomes.net/promis-scoring)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de samengestelde PROMIS-score na 1 jaar
Verandering in Kansas City Cardiomyopathie (KCCQ)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de KCCQ-score na 1 jaar

De antwoorden zijn onderverdeeld in 3 subschalen (symptoomlast, fysieke beperking en kwaliteit van leven) met een bereik van mogelijke subschaalscores van 0 tot 100, waarbij 100 staat voor de minste last van de symptomen. De totale KCCQ-score vertegenwoordigt het gemiddelde van de drie subschaalscores.

(Overgenomen van https://www.ncbi.nlm.nih.gov)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de KCCQ-score na 1 jaar
Verandering in Neuro-QOL
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Neuro-QOL-score na 1 jaar
Neuro-QoL-metingen kwantificeren de fysieke, mentale en sociale effecten die volwassenen en kinderen met neurologische aandoeningen ervaren. Functieschalen, het bereik van de antwoorden is 0 tot 4, waarbij 0 de slechtst mogelijke totaalscore is en 80 de beste.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Neuro-QOL-score na 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anita Saraf

Medewerkers

The Pittsburgh Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anita Saraf, MD, PhD, Assistant Professor

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY23070148
  • Pitt2024 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Pittsburgh Foundation)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Plan om geen gegevens van individuele deelnemers te delen

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren