8週間を超えるオメガベン治療を必要とするPNAC小児患者におけるEFADの発生を評価するための安全性研究
2026年8月12日 更新者：Fresenius Kabi
タイトル: 8週間を超えるオメガベン治療を必要とする非経口栄養関連胆汁うっ滞（PNAC）の小児患者における必須脂肪酸欠乏症（EFAD）の発生を評価するための単群、非盲検、前向き、多施設共同安全性研究
この研究は、非経口栄養関連胆汁うっ滞の小児患者におけるカロリーと脂肪酸の供給源として示されているオメガベン®で治療された小児患者における安全性を実証します。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lohse Jean-Marc, PhD
- 電話番号：+49 173 5420453
- メール：Jean-Marc.Lohse@fresenius-kabi.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Niess Ulf, PhD
- 電話番号：M +49 173 5439924
- メール：ulf.niess@fresenius-kabi.com
研究場所
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California
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Fountain Valley、California、アメリカ、92708
- 募集
- Memorial Health Service
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Los Angeles、California、アメリカ、10911
- 募集
- University of California Los Angeles
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- 募集
- The University of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- 募集
- Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Baylor College of Medicine Houston
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229-3901
- 募集
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
PNACを患い、少なくとも8週間のオメガベンの必要性が予想される男性および女性の小児患者が複数の施設に登録される。 PNAC は、DBil レベルが 2.0 mg/dL 以上で、肝機能障害の原因が他に知られていない PN 依存性であると定義されます。
説明
包含基準:
- 患者の親または法定後見人が、署名と日付を記入したインフォームド・コンセントフォーム（ICF）を提出している。
- 小児患者（18歳未満）は、登録時に肝機能障害の他の既知の原因がなく、直接ビリルビンまたは抱合型ビリルビン（DBil）≧2.0 mg/dLとして定義されるPNACと診断されており、少なくとも1年間はオメガベン治療が必要と予想されている8週間。
- 患者は、経口または経腸栄養摂取不耐症、または PN を必要とする少なくとも 1 つの胃腸疾患を患っている。
除外基準:
- 患者は研究に参加する前4週間以内にオメガベンを投与されている
- 患者は、C型肝炎、嚢胞性線維症、胆道閉鎖症、α-1-アンチトリプシン欠乏症、心不全による受動的肝うっ血などの慢性肝疾患の他の既知の原因を患っている。
- 患者は肝硬変を患っていることがわかっています（このプロトコルでは肝生検は必要ありません）。
- 患者は以前に門脈血栓症と診断されているか、以前に門脈血栓症の兆候がある。
- 患者は以前に肝臓のみの移植または肝臓を含む移植を受けたことがある。
- 患者は何らかの重大な心臓異常により血行動態が不安定になっている。
- 患者は重大な生命を脅かす疾患を患っている（例、高用量の昇圧剤を必要とする敗血症、急性呼吸窮迫症候群、静脈閉塞性疾患、癌）。
- 患者は、多臓器不全、敗血症性ショック、昇圧療法を必要とする低血圧、吸入一酸化窒素を必要とする持続性肺高血圧症を患っているか、体外膜型人工肺（ECMO）または同様の介入を必要としています。
- 患者は腎不全を患っており、腎代替療法が必要です。
- 患者は重度の出血性疾患を患っている。
- 患者は重度の高脂血症、または高トリグリセリド血症（すなわち、血清トリグリセリドレベル > 1,000 mg/dL）を特徴とする重度の脂質代謝障害を患っている。
- 患者は研究に参加する前にEFADの記録を持っている
- 患者は先天性代謝異常症と診断されているか、その疑いがある。
- 患者は、魚や卵のタンパク質、またはオメガベンの有効成分や賦形剤のいずれかに対して既知の過敏症を持っています。
- 患者は治療制限を受けることになります。
- 患者は、現在の研究の過程で治験薬を使用する他の研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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シングルアーム OMEGAVEN® (魚油トリグリセリド、注射用エマルション)
治験薬（治験治療）の用量、および栄養療法全体の他のすべての構成要素は、治験責任医師の単独の裁量に委ねられます。
研究者は健全な医学的判断を下し、各患者に提供される栄養に関する施設の治療基準に従い、8～24時間かけて静脈内に注入されるオメガベンの最大および推奨用量である1 g/kg/日を示す該当する処方情報を検討することが想定される。注入速度が 1.5 mL/kg/時間を超えない限り、数時間。
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小児患者 新規発症 PNAC の小児患者 薬剤: Omegaven® (魚油トリグリセリド) 注射用エマルジョン 用量、頻度、期間は治験責任医師の決定による |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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必須脂肪酸欠乏症（EFAD）の発生率
時間枠：56週目まで
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トリエン：テトラエン（T：T）比で定義されるEFAD。 EFAD の重症度は、T:T 比に基づいて段階分けされ、分析されます (疑い ≥ 0.05、中程度 ≥ 0.20、重度 ≥ 0.40)。
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56週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的EFADの発生率
時間枠：56週目まで
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臨床的 EFAD は、臨床症状 (乾燥、鱗状の発疹、脱毛、毛髪の色素脱失、創傷治癒不良、成長制限、感染症に対する感受性の増加など) および T:T 比 ≥ 0.083 によって定義されます。
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56週目まで
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治療開始からEFAD診断までの時間
時間枠：56週目まで
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治療開始からEFAD診断までの時間
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56週目まで
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有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：56週目まで
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研究者が治験治療に関連すると考えたAE/SAEの発生率
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56週目まで
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定期的な臨床検査: 直接ビリルビンまたは抱合型ビリルビン
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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定期的な臨床検査: 中性脂肪
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: α-リノレン酸
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: リノール酸
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: アラキドン酸
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: ミード酸
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: オレイン酸
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: ドコサヘキサエン酸 (DHA)
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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脂肪酸プロファイル: エイコサペンタエン酸 (EPA)
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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人体測定値: 体重
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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人体測定値: 身長/身長
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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人体測定測定: 頭囲
時間枠：56週目まで
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56週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月15日
一次修了 (推定)
2028年4月1日
研究の完了 (推定)
2028年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年1月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月15日
最初の投稿 (実際)
2024年2月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月12日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。