Säkerhetsstudie för att utvärdera förekomsten av EFAD hos pediatriska patienter med PNAC som kräver mer än åtta veckors Omegaven-behandling

Inklusionskriterier:

1. Patientens förälder eller vårdnadshavare har tillhandahållit ett undertecknat och daterat Informed Consent Form (ICF).
2. Pediatrisk patient (<18 år) har diagnostiserats med PNAC, definierat som direkt eller konjugerat bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL utan någon annan känd orsak till leverdysfunktion vid tidpunkten för inskrivningen och förväntas kräva Omegaven-behandling i minst åtta veckor.
3. Patienten har oral eller enteral matningsintolerans eller minst en gastrointestinal störning som kräver PN.

Exklusions kriterier:

1. Patienten har fått Omegaven inom fyra veckor innan inkluderingen i studien
2. Patienten har någon annan känd orsak till kronisk leversjukdom såsom hepatit C, cystisk fibros, biliär atresi, alfa-1-antitrypsinbrist, passiv leverstockning på grund av hjärtsvikt, etc.
3. Patienten har känd cirros (leverbiopsi krävs inte enligt detta protokoll).
4. Patienten har tidigare diagnostiserats med, eller har tidigare tecken på, portalventrombos.
5. Patienten har tidigare fått en levertransplantation eller en leverinkluderande transplantation.
6. Patienten har hemodynamisk instabilitet på grund av någon större hjärtanomali.
7. Patienten har en allvarlig livshotande sjukdom (t.ex. sepsis som kräver höga doser vasopressorer, akut andnödssyndrom, veno-ocklusiv sjukdom, cancer).
8. Patienten har multiorgansvikt, septisk chock, hypotoni som kräver pressorterapi, ihållande pulmonell hypertoni som kräver inhalerade kväveoxider, eller kräver extrakorporeal membransyresättning (ECMO) eller liknande intervention.
9. Patienten har njursvikt och behöver njurersättningsterapi.
10. Patienten har en allvarlig hemorragisk sjukdom.
11. Patienten har allvarlig hyperlipidemi eller en allvarlig störning av lipidmetabolismen som kännetecknas av hypertriglyceridemi (dvs. serumtriglyceridnivåer > 1 000 mg/dL).
12. Patienten har ett register över EFAD innan inkludering i studien
13. Patienten har diagnostiserats med eller misstänks ha ett medfödd metabolismfel.
14. Patienten har en känd överkänslighet mot fisk- eller äggprotein eller mot någon av de aktiva ingredienserna eller hjälpämnena i Omegaven.
15. Patienten är föremål för behandlingsbegränsning.
16. Patienten är inskriven i alla andra studier med ett prövningsläkemedel under den aktuella studiens gång.