Studio sulla sicurezza per valutare la comparsa di EFAD in pazienti pediatrici con PNAC che richiedono più di otto settimane di trattamento con Omegaven

Criterio di inclusione:

1. I genitori o il tutore legale del paziente hanno fornito un modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato.
2. Al paziente pediatrico (<18 anni) è stato diagnosticato un PNAC, definito come bilirubina diretta o coniugata (DBil) ≥ 2,0 mg/dl senza altre cause note di disfunzione epatica al momento dell'arruolamento e si prevede che necessiterà di un trattamento con Omegaven per almeno otto settimane.
3. Il paziente presenta un'intolleranza all'alimentazione orale o enterale o almeno un disturbo gastrointestinale che richiede PN.

Criteri di esclusione:

1. Il paziente ha ricevuto Omegaven entro quattro settimane prima dell'inclusione nello studio
2. Il paziente ha qualsiasi altra causa nota di malattia epatica cronica come epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare, deficit di alfa-1-antitripsina, congestione epatica passiva dovuta a insufficienza cardiaca, ecc.
3. Il paziente ha una cirrosi nota (la biopsia epatica non è richiesta secondo questo protocollo).
4. Al paziente è stata precedentemente diagnosticata, o ha precedenti prove di, trombosi della vena porta.
5. Il paziente ha precedentemente ricevuto un trapianto di solo fegato o fegato incluso.
6. Il paziente presenta instabilità emodinamica dovuta a qualsiasi anomalia cardiaca maggiore.
7. Il paziente ha una grave malattia pericolosa per la vita (ad esempio, sepsi che richiede vasopressori ad alte dosi, sindrome da distress respiratorio acuto, malattia veno-occlusiva, cancro).
8. Il paziente presenta insufficienza multiorgano, shock settico, ipotensione che richiede terapia pressoria, ipertensione polmonare persistente che richiede ossidi nitrici per inalazione o richiede ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) o intervento simile.
9. Il paziente ha insufficienza renale e necessita di terapia sostitutiva renale.
10. Il paziente ha un grave disturbo emorragico.
11. Il paziente presenta una grave iperlipidemia o un grave disturbo del metabolismo lipidico caratterizzato da ipertrigliceridemia (ovvero livello di trigliceridi sierici > 1.000 mg/dL).
12. Il paziente ha una documentazione relativa all'EFAD prima dell'inclusione nello studio
13. Al paziente è stato diagnosticato o si sospetta che abbia un errore congenito del metabolismo.
14. Il paziente presenta un'ipersensibilità nota alle proteine ​​del pesce o dell'uovo o ad uno qualsiasi dei principi attivi o degli eccipienti di Omegaven.
15. Il paziente è soggetto a limitazioni del trattamento.
16. Il paziente è arruolato in qualsiasi altro studio con un medicinale sperimentale nel corso dello studio in corso.