Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuustutkimus EFAD:n esiintymisen arvioimiseksi PNAC-potilailla, jotka tarvitsevat yli kahdeksan viikkoa Omegaven-hoitoa

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Fresenius Kabi

Otsikko: Yksihaarainen, avoin, tuleva monikeskusturvallisuustutkimus välttämättömien rasvahappojen puutteen (EFAD) esiintymisen arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi (PNAC) ja jotka tarvitsevat yli kahdeksan viikkoa Omegaven-hoitoa

Tämä tutkimus osoittaa turvallisuuden lapsipotilailla, joilla on parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvää kolestaasi ja joita hoidetaan Omegaven®-valmisteella, joka on tarkoitettu kalorien ja rasvahappojen lähteeksi tässä potilasryhmässä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
        • Rekrytointi
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 10911
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3901
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mies- ja naispuoliset lapsipotilaat, joilla on PNAC ja joiden odotetaan tarvitsevan Omegavenia vähintään 8 viikon ajan, otetaan mukaan useisiin eri kohteisiin. PNAC määritellään PN-riippuvaiseksi, kun DBil-taso on ≥ 2,0 mg/dl eikä mitään muuta tunnettua maksan toimintahäiriön syytä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat toimittaneet allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
  2. Lapsipotilaalla (alle 18-vuotiaalla) on diagnosoitu PNAC, joka määritellään suoraksi tai konjugoituneeksi bilirubiiniksi (DBil) ≥ 2,0 mg/dl ilman muuta tunnettua maksan toimintahäiriön syytä ilmoittautumisajankohtana, ja hänen odotetaan tarvitsevan Omegaven-hoitoa vähintään kahdeksan viikkoa.
  3. Potilaalla on suun tai enteraalisen ruokinta-intoleranssi tai ainakin yksi maha-suolikanavan sairaus, joka vaatii PN:tä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on saanut Omegavenia neljän viikon sisällä ennen tutkimukseen ottamista
  2. Potilaalla on jokin muu tunnettu kroonisen maksasairauden syy, kuten C-hepatiitti, kystinen fibroosi, sappitiehyetresia, alfa-1-antitrypsiinin puutos, sydämen vajaatoiminnasta johtuva passiivinen maksan tukkoisuus jne.
  3. Potilaalla on todettu kirroosi (maksabiopsiaa ei vaadita tämän protokollan mukaan).
  4. Potilaalla on aiemmin diagnosoitu porttilaskimotukos tai hänellä on aiempaa näyttöä siitä.
  5. Potilaalle on aiemmin tehty pelkkä maksan tai maksan sisältävä siirto.
  6. Potilaalla on hemodynaamista epävakautta mistä tahansa suuresta sydänhäiriöstä johtuen.
  7. Potilaalla on vakava hengenvaarallinen sairaus (esim. suuria annoksia vasopressoreita vaativa sepsis, akuutti hengitysvaikeusoireyhtymä, laskimoiden tukossairaus, syöpä).
  8. Potilaalla on monen elimen vajaatoiminta, septinen sokki, paineensietohoitoa vaativa hypotensio, jatkuva keuhkoverenpainetauti, joka vaatii sisäänhengitettyjä typpioksideja, tai hän tarvitsee kehonulkoista kalvohapetusta (ECMO) tai vastaavaa toimenpidettä.
  9. Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta ja hän tarvitsee munuaiskorvaushoitoa.
  10. Potilaalla on vakava verenvuotohäiriö.
  11. Potilaalla on vaikea hyperlipidemia tai vakava rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jolle on ominaista hypertriglyseridemia (eli seerumin triglyseriditaso > 1 000 mg/dl).
  12. Potilaalla on EFAD-tietue ennen tutkimukseen ottamista
  13. Potilaalla on diagnosoitu tai epäillään synnynnäinen aineenvaihduntavirhe.
  14. Potilaalla on tunnettu yliherkkyys kala- tai munaproteiinille tai jollekin Omegavenin vaikuttavalle aineelle tai apuaineelle.
  15. Potilaalla on hoitorajoituksia.
  16. Potilas otetaan mukaan mihin tahansa muuhun tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tämän tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Yksihaarainen OMEGAVEN® (kalaöljytriglyseridit; injektoitava emulsio)
Tutkimuslääkkeen annos (tutkimushoito), samoin kuin kaikki muut kokonaisravitsemusohjelman komponentit, on yksinomaan tutkijan harkinnassa. Tutkijan oletetaan käyttävän vankkaa lääketieteellistä harkintaa, noudattavan laitosten hoitostandardeja kullekin potilaalle annettavan ravinnon osalta ja tarkastelevan soveltuvia lääkemääräyksiä koskevia tietoja, jotka osoittavat Omegavenin enimmäisannoksen ja suositellun annoksen 1 g/kg/vrk suonensisäisesti 8–24 vuoden ajan. tuntia, kunhan infuusionopeus ei ylitä 1,5 ml/kg/tunti.
Lääke: Omegaven® (kalaöljyn triglyseridit) injektoitava emulsio

Lapsipotilaat Lapsipotilaat, joilla on uusi PNAC

Lääke: Omegaven® (kalaöljytriglyseridit) injektoitava emulsio Annos, tiheys ja kesto on tutkijan päätöksen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Välttämättömien rasvahappojen puutos (EFAD)
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
EFAD, joka on määritelty trieeni:tetraeeni-suhteella (T:T); EFAD:n vakavuus luokitellaan ja analysoidaan T:T-suhteen perusteella (epäilty ≥ 0,05, kohtalainen ≥ 0,20 ja vakava ≥ 0,40)
Viikolle 56 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen EFAD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Kliininen EFAD määritellään kliinisillä oireilla (kuten kuiva, hilseilevä ihottuma, hiustenlähtö, hiusten pigmentoituminen, huono haavan paraneminen, kasvun rajoitus ja lisääntynyt alttius infektioille) ja T:T-suhde ≥ 0,083
Viikolle 56 asti
Aika hoidon aloittamisesta EFAD-diagnoosiin
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Aika hoidon aloittamisesta EFAD-diagnoosiin
Viikolle 56 asti
Haittavaikutusten (AE)/vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
AE/SAE:n ilmaantuvuus, jonka tutkija katsoi liittyvän tutkimushoitoon
Viikolle 56 asti
Rutiinilaboratoriokokeet: Suora tai konjugoitu bilirubiini
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rutiinilaboratoriokokeet: triglyseridit
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: α-linoleenihappo
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: linolihappo
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: arakidonihappo
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: simahappo
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: öljyhappo
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: dokosaheksaeenihappo (DHA)
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Rasvahappoprofiilit: eikosapentaeenihappo (EPA)
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Antropometriset mitat: ruumiinpaino
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Antropometriset mitat: kehon korkeus/pituus
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti
Antropometriset mitat: pään ympärysmitta
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
Viikolle 56 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fresenius Kabi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 15. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OMEG-054-CP4

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa