Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie om het optreden van EFAD te evalueren bij pediatrische patiënten met PNAC die meer dan acht weken behandeling met Omegaven nodig hebben

12 augustus 2026 bijgewerkt door: Fresenius Kabi

Titel: Een eenarmige, open-label, prospectieve, multicentrische veiligheidsstudie om het optreden van essentiële vetzuren-deficiëntie (EFAD) te evalueren bij pediatrische patiënten met parenterale voeding-geassocieerde cholestase (PNAC) die meer dan acht weken behandeling met Omegaven nodig hebben

Deze studie zal de veiligheid aantonen bij pediatrische patiënten met parenterale voedingsgerelateerde cholestase die behandeld worden met Omegaven®, dat geïndiceerd is als een bron van calorieën en vetzuren in deze patiëntenpopulatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
        • Werving
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 10911
        • Werving
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-3901
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke en vrouwelijke pediatrische patiënten met PNAC en een verwachte behoefte aan Omegaven gedurende ten minste 8 weken zullen op meerdere locaties worden ingeschreven; PNAC wordt gedefinieerd als PN-afhankelijk met een DBil-niveau ≥ 2,0 mg/dl en geen andere bekende oorzaak van leverdisfunctie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt hebben een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) verstrekt.
  2. Bij een pediatrische patiënt (<18 jaar) is op het moment van inschrijving de diagnose PNAC gesteld, gedefinieerd als direct of geconjugeerd bilirubine (DBil) ≥ 2,0 mg/dl, zonder andere bekende oorzaak van leverdisfunctie, en er wordt verwacht dat deze behandeling met Omegaven gedurende ten minste acht weken.
  3. De patiënt heeft een orale of enterale voedingsintolerantie of heeft ten minste één gastro-intestinale stoornis waarvoor PN vereist is.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt heeft Omegaven ontvangen binnen vier weken vóór opname in het onderzoek
  2. De patiënt heeft een andere bekende oorzaak van chronische leverziekte, zoals hepatitis C, cystische fibrose, galatresie, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, passieve levercongestie als gevolg van hartfalen, enz.
  3. De patiënt heeft cirrose gekend (leverbiopsie is volgens dit protocol niet vereist).
  4. Bij de patiënt is eerder de diagnose poortadertrombose gesteld, of er zijn eerder aanwijzingen voor geweest.
  5. De patiënt heeft eerder een levertransplantatie met alleen een lever of een levertransplantatie ondergaan.
  6. De patiënt heeft hemodynamische instabiliteit als gevolg van een ernstige hartafwijking.
  7. De patiënt heeft een ernstige levensbedreigende ziekte (bijv. sepsis waarvoor hoge doses vasopressoren nodig zijn, acuut respiratoir noodsyndroom, veno-occlusieve ziekte, kanker).
  8. De patiënt heeft multi-orgaanfalen, septische shock, hypotensie waarvoor pressortherapie nodig is, aanhoudende pulmonale hypertensie waarvoor geïnhaleerde stikstofoxides nodig zijn, of vereist extracorporale membraanoxygenatie (ECMO) of soortgelijke interventie.
  9. Patiënt heeft nierfalen en heeft nierfunctievervangende therapie nodig.
  10. Patiënt heeft een ernstige hemorragische aandoening.
  11. De patiënt heeft ernstige hyperlipidemie of een ernstige stoornis van het lipidenmetabolisme, gekenmerkt door hypertriglyceridemie (d.w.z. serumtriglycerideniveau > 1.000 mg/dl).
  12. De patiënt heeft een dossier over EFAD vóór opname in het onderzoek
  13. Bij de patiënt is de diagnose gesteld of er wordt vermoed dat deze een aangeboren stofwisselingsstoornis heeft.
  14. Patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor vis- of eiproteïne of voor één van de actieve bestanddelen of hulpstoffen van Omegaven.
  15. Patiënt is onderworpen aan behandelingsbeperking.
  16. De patiënt wordt in de loop van het huidige onderzoek opgenomen in een ander onderzoek met een geneesmiddel voor onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Eenarmige OMEGAVEN® (visolietriglyceriden; injecteerbare emulsie)
De dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (studiebehandeling), evenals alle andere componenten van het algehele voedingsregime, is uitsluitend ter beoordeling van de onderzoeker. Er wordt aangenomen dat de onderzoeker een gezond medisch oordeel zal gebruiken, de institutionele zorgstandaarden zal volgen met betrekking tot de voeding die aan elke patiënt wordt verstrekt, en de toepasselijke voorschrijfinformatie zal beoordelen die de maximale en aanbevolen dosis Omegaven aangeeft van 1 g/kg/dag, intraveneus toegediend gedurende 8 tot 24 dagen. uur, zolang de infusiesnelheid niet hoger is dan 1,5 ml/kg/uur.
Geneesmiddel: Omegaven® (visolietriglyceriden) injecteerbare emulsie

Pediatrische patiënten Pediatrische patiënten met nieuwe PNAC

Geneesmiddel: Omegaven® (visolietriglyceriden) Injecteerbare emulsie Dosis, frequentie en duur zijn een beslissing van de onderzoeker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tekort aan essentiële vetzuren (EFAD)
Tijdsspanne: Tot week 56
EFAD zoals gedefinieerd door de verhouding trieen:tetraeen (T:T); De ernst van EFAD wordt beoordeeld en geanalyseerd op basis van de T:T-ratio (vermoedelijk ≥ 0,05, matig ≥ 0,20 en ernstig ≥ 0,40)
Tot week 56

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van klinische EFAD
Tijdsspanne: Tot week 56
Klinische EFAD wordt gedefinieerd door klinische symptomen (zoals droge, schilferige huiduitslag, haaruitval, haardepigmentatie, slechte wondgenezing, groeivertraging en verhoogde gevoeligheid voor infectie) en T:T-ratio ≥ 0,083
Tot week 56
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot de EFAD-diagnose
Tijdsspanne: Tot week 56
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot de EFAD-diagnose
Tot week 56
Incidentie van bijwerkingen (AE’s)/ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot week 56
De incidentie van bijwerkingen/SAE's die volgens de onderzoeker verband houden met de onderzoeksbehandeling
Tot week 56
Routinematige laboratoriumtests: Direct of geconjugeerd bilirubine
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Routinematige laboratoriumtests: triglyceriden
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: α-linoleenzuur
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: linolzuur
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: arachidonzuur
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: medezuur
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: oliezuur
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: docosahexaeenzuur (DHA)
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Vetzuurprofielen: eicosapentaeenzuur (EPA)
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Antropometrische maatregelen: lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Antropometrische metingen: lichaamslengte/lengte
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56
Antropometrische metingen: hoofdomtrek
Tijdsspanne: Tot week 56
Tot week 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fresenius Kabi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OMEG-054-CP4

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren