Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'innocuité pour évaluer la survenue d'EFAD chez les patients pédiatriques atteints de PNAC qui nécessitent plus de huit semaines de traitement par Omegaven

12 août 2026 mis à jour par: Fresenius Kabi

Titre : Une étude de sécurité à un seul bras, ouverte, prospective et multicentrique pour évaluer l'apparition d'une carence en acides gras essentiels (EFAD) chez les patients pédiatriques atteints de cholestase associée à la nutrition parentérale (PNAC) qui nécessitent plus de huit semaines de traitement par Omegaven

Cette étude démontrera l'innocuité chez les patients pédiatriques atteints de cholestase associée à la nutrition parentérale traités par Omegaven®, qui est indiqué comme source de calories et d'acides gras dans cette population de patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Fountain Valley, California, États-Unis, 92708
        • Recrutement
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, États-Unis, 10911
        • Recrutement
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3901
        • Recrutement
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients pédiatriques masculins et féminins atteints de PNAC et ayant besoin prévu d'Omegaven pendant au moins 8 semaines seront inscrits sur plusieurs sites ; Le PNAC est défini comme étant dépendant de la NP avec un taux de DBil ≥ 2,0 mg/dL et aucune autre cause connue de dysfonctionnement hépatique.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(s) du patient ont fourni un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté.
  2. Un patient pédiatrique (<18 ans) a reçu un diagnostic de PNAC, défini comme une bilirubine directe ou conjuguée (DBil) ≥ 2,0 mg/dL sans autre cause connue de dysfonctionnement hépatique au moment de l'inscription et devrait nécessiter un traitement par Omegaven pendant au moins huit semaines.
  3. Le patient présente une intolérance à l'alimentation orale ou entérale ou au moins un trouble gastro-intestinal nécessitant une NP.

Critère d'exclusion:

  1. Le patient a reçu Omegaven dans les quatre semaines précédant son inclusion dans l'étude.
  2. Le patient présente une autre cause connue de maladie hépatique chronique telle que l'hépatite C, la mucoviscidose, l'atrésie des voies biliaires, un déficit en alpha-1-antitrypsine, une congestion hépatique passive due à une insuffisance cardiaque, etc.
  3. Le patient a une cirrhose connue (la biopsie hépatique n'est pas requise dans le cadre de ce protocole).
  4. Le patient a déjà reçu un diagnostic de thrombose de la veine porte ou présente des signes antérieurs de thrombose de la veine porte.
  5. Le patient a déjà reçu une greffe du foie uniquement ou incluant le foie.
  6. Le patient présente une instabilité hémodynamique due à une anomalie cardiaque majeure.
  7. Le patient souffre d'une maladie grave potentiellement mortelle (par exemple, sepsis nécessitant des vasopresseurs à forte dose, syndrome de détresse respiratoire aiguë, maladie veino-occlusive, cancer).
  8. Le patient présente une défaillance multiviscérale, un choc septique, une hypotension nécessitant un traitement vasopresseur, une hypertension pulmonaire persistante nécessitant des oxydes d'azote inhalés, ou nécessite une oxygénation extracorporelle par membrane (ECMO) ou une intervention similaire.
  9. Le patient souffre d’insuffisance rénale et nécessite un traitement de remplacement rénal.
  10. Le patient présente un trouble hémorragique sévère.
  11. Le patient présente une hyperlipidémie sévère ou un trouble grave du métabolisme lipidique caractérisé par une hypertriglycéridémie (c'est-à-dire un taux sérique de triglycérides > 1 000 mg/dL).
  12. Le patient a un dossier d'EFAD avant son inclusion dans l'étude
  13. Le patient a reçu un diagnostic ou est suspecté d'avoir une erreur innée du métabolisme.
  14. Le patient présente une hypersensibilité connue aux protéines de poisson ou d'œuf ou à l'un des principes actifs ou excipients d'Omegaven.
  15. Le patient est soumis à une limitation du traitement.
  16. Le patient est inscrit dans toute autre étude avec un médicament expérimental au cours de l'étude en cours.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
OMEGAVEN® à bras unique (triglycérides d'huile de poisson ; émulsion injectable)
La dose du médicament expérimental (traitement de l'étude), ainsi que tous les autres composants du régime nutritionnel global sont uniquement à la discrétion de l'enquêteur. Il est supposé que l'enquêteur fera preuve d'un bon jugement médical, suivra les normes de soins institutionnelles concernant la nutrition fournie à chaque patient et examinera les informations de prescription applicables indiquant la dose maximale et recommandée d'Omegaven de 1 g/kg/jour en perfusion intraveineuse pendant 8 à 24 heures. heures tant que le débit de perfusion ne dépasse pas 1,5 mL/kg/heure.
Médicament: Omegaven® (triglycérides d'huile de poisson) émulsion injectable

Patients pédiatriques Patients pédiatriques présentant une PNAC d’apparition récente

Médicament : Omegaven® (triglycérides d'huile de poisson) en émulsion injectable. La dose, la fréquence et la durée sont une décision de l'enquêteur.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la carence en acides gras essentiels (EFAD)
Délai: Jusqu'à la semaine 56
EFAD tel que défini par le rapport triène:tétraène (T:T); la gravité de l'EFAD sera classée et analysée en fonction du rapport T:T (suspecté ≥ 0,05, modéré ≥ 0,20 et sévère ≥ 0,40)
Jusqu'à la semaine 56

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de l'EFAD clinique
Délai: Jusqu'à la semaine 56
L'EFAD clinique est définie par des symptômes cliniques (comme une éruption cutanée sèche et squameuse, une perte de cheveux, une dépigmentation des cheveux, une mauvaise cicatrisation des plaies, un retard de croissance et une susceptibilité accrue aux infections) et un rapport T:T ≥ 0,083.
Jusqu'à la semaine 56
Délai entre le début du traitement et le diagnostic d'EFAD
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Délai entre le début du traitement et le diagnostic d'EFAD
Jusqu'à la semaine 56
Incidence des événements indésirables (EI)/événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 56
L'incidence des EI/EIG considérés par l'investigateur comme étant liés au traitement à l'étude
Jusqu'à la semaine 56
Tests de laboratoire de routine : Bilirubine directe ou conjuguée
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Tests de laboratoire de routine : triglycérides
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide α-linolénique
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide linoléique
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide arachidonique
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide d'hydromel
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide oléique
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide docosahexaénoïque (DHA)
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Profils d'acides gras : acide eicosapentaénoïque (EPA)
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Mesures anthropométriques : poids corporel
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Mesures anthropométriques : taille/longueur du corps
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56
Mesures anthropométriques : tour de tête
Délai: Jusqu'à la semaine 56
Jusqu'à la semaine 56

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fresenius Kabi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Première publication (Réel)

23 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OMEG-054-CP4

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner