Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie for å evaluere forekomsten av EFAD hos pediatriske pasienter med PNAC som krever mer enn åtte uker med Omegaven-behandling

12. august 2026 oppdatert av: Fresenius Kabi

Tittel: En enarms, åpen, prospektiv, multisenter sikkerhetsstudie for å evaluere forekomsten av essensiell fettsyremangel (EFAD) hos pediatriske pasienter med parenteral ernæringsassosiert kolestase (PNAC) som krever mer enn åtte uker med omegaven-behandling

Denne studien vil demonstrere sikkerhet hos pediatriske pasienter med parenteral ernæringsassosiert kolestase behandlet med Omegaven®, som er indisert som en kilde til kalorier og fettsyrer i denne pasientpopulasjonen

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
        • Rekruttering
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Forente stater, 10911
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-3901
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige og kvinnelige pediatriske pasienter med PNAC og forventet behov for Omegaven i minst 8 uker vil bli registrert på flere steder; PNAC er definert som PN-avhengig med et DBil-nivå ≥ 2,0 mg/dL og ingen annen kjent årsak til leverdysfunksjon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasientens forelder(e) eller verge(r) har gitt et signert og datert Informed Consent Form (ICF).
  2. Pediatrisk pasient (<18 år) har blitt diagnostisert med PNAC, definert som direkte eller konjugert bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL uten annen kjent årsak til leverdysfunksjon på tidspunktet for registrering og forventes å kreve Omegaven-behandling i minst åtte uker.
  3. Pasienten har oral eller enteral ernæringsintoleranse eller minst én gastrointestinal lidelse som krever PN.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har fått Omegaven innen fire uker før inkludering i studien
  2. Pasienten har en annen kjent årsak til kronisk leversykdom som hepatitt C, cystisk fibrose, biliær atresi, alfa-1-antitrypsin-mangel, passiv leveroverbelastning på grunn av hjertesvikt, etc.
  3. Pasienten har kjent skrumplever (leverbiopsi er ikke nødvendig i henhold til denne protokollen).
  4. Pasienten har tidligere blitt diagnostisert med, eller har tidligere tegn på, portalvenetrombose.
  5. Pasienten har tidligere fått en levertransplantasjon eller en leverinkluderende transplantasjon.
  6. Pasienten har hemodynamisk ustabilitet på grunn av enhver større hjerteanomali.
  7. Pasienten har en alvorlig livstruende sykdom (f.eks. sepsis som krever høydose vasopressorer, akutt respiratorisk distress-syndrom, veno-okklusiv sykdom, kreft).
  8. Pasienten har multiorgansvikt, septisk sjokk, hypotensjon som krever pressorterapi, vedvarende pulmonal hypertensjon som krever inhalerte nitrogenoksider, eller krever ekstrakorporal membranoksygenering (ECMO) eller lignende intervensjon.
  9. Pasienten har nyresvikt og trenger nyreerstatningsterapi.
  10. Pasienten har en alvorlig hemorragisk lidelse.
  11. Pasienten har alvorlig hyperlipidemi eller en alvorlig forstyrrelse av lipidmetabolismen karakterisert ved hypertriglyseridemi (dvs. serumtriglyseridnivå > 1000 mg/dL).
  12. Pasienten har en registrering av EFAD før inkludering i studien
  13. Pasienten har blitt diagnostisert med eller mistenkes å ha en medfødt metabolismefeil.
  14. Pasienten har en kjent overfølsomhet overfor fisk eller eggprotein eller overfor noen av de aktive ingrediensene eller hjelpestoffene i Omegaven.
  15. Pasienten er underlagt behandlingsbegrensning.
  16. Pasienten er registrert i en hvilken som helst annen studie med et undersøkelseslegemiddel i løpet av den nåværende studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Enarms OMEGAVEN® (fiskeolje triglyserider; injiserbar emulsjon)
Dosen av undersøkelsesmedisin (studiebehandling), så vel som alle andre komponenter i det totale ernæringsregimet er utelukkende etter etterforskerens skjønn. Det antas at etterforskeren vil bruke forsvarlig medisinsk skjønn, følge institusjonelle standarder for omsorg angående ernæringen gitt til hver pasient, og gjennomgå gjeldende forskrivningsinformasjon som indikerer maksimal og anbefalt dose av Omegaven på 1 g/kg/dag infundert intravenøst ​​over 8 til 24. timer så lenge infusjonshastigheten ikke overstiger 1,5 ml/kg/time.
Legemiddel: Omegaven® (fiskeolje triglyserider) injiserbar emulsjon

Pediatriske pasienter Pediatriske pasienter med nyoppstått PNAC

Legemiddel: Omegaven® (fiskeolje triglyserider) Injiserbar emulsjon Dose, frekvens og varighet er en avgjørelse av etterforskeren

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av essensielle fettsyremangel (EFAD)
Tidsramme: Inntil uke 56
EFAD som definert ved forholdet trien:tetraen (T:T); alvorlighetsgraden av EFAD vil bli gradert og analysert basert på T:T-forhold (mistenkt ≥ 0,05, moderat ≥ 0,20 og alvorlig ≥ 0,40)
Inntil uke 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av klinisk EFAD
Tidsramme: Inntil uke 56
Klinisk EFAD er definert av kliniske symptomer (som tørt, skjellete utslett, hårtap, hårdepigmentering, dårlig sårheling, vekstbegrensning og økt mottakelighet for infeksjon) og T:T-forhold ≥ 0,083
Inntil uke 56
Tid fra behandlingsstart til EFAD-diagnose
Tidsramme: Inntil uke 56
Tid fra behandlingsstart til EFAD-diagnose
Inntil uke 56
Forekomst av bivirkninger (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil uke 56
Forekomsten av AE/SAE ansett av etterforskeren å være relatert til studiebehandling
Inntil uke 56
Rutinemessige laboratorietester: Direkte eller konjugert bilirubin
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Rutinemessige laboratorietester: triglyserider
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: α-linolensyre
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: linolsyre
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: arakidonsyre
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: mjødsyre
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: oljesyre
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: dokosaheksaensyre (DHA)
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Fettsyreprofiler: eikosapentaensyre (EPA)
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Antropometriske mål: kroppsvekt
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Antropometriske mål: kroppshøyde/lengde
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56
Antropometriske mål: hodeomkrets
Tidsramme: Inntil uke 56
Inntil uke 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fresenius Kabi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OMEG-054-CP4

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere