Βサラセミア重篤患者におけるCS-101を評価する安全性と有効性の研究

包含基準:

• インフォームドコンセント時の年齢が7歳以上35歳以下の男性または女性。 未成年者の場合、法定代理人はインフォームドコンセントフォームに署名する必要があります。また、被験者の年齢が 8 歳以上の場合は、署名と日付が記入された同意書を提出する必要があります。
• β-サラセミア重度の診断。
• 一般的に良好な状態で、16 歳以上の被験者の場合は Karnofsky パフォーマンス スコア ≥60 ポイント、16 歳未満の被験者の場合は Lansky Play-Performance スコア ≥60 ポイント。
• 妊娠の可能性のある女性被験者の場合：スクリーニングの開始時から効果的な避妊手段を使用し、研究全体を通じてそのような避妊手段を継続的に使用することに同意する
• 子供の父親になる可能性のある男性被験者の場合：研究期間中の性的パートナーの効果的な避妊を確実にするために、動員の開始時から継続的にコンドームまたは他の方法を使用してください。

除外基準:

• -インフォームドコンセントに署名する30日前、または薬剤の半減期6日以内のいずれか長い方の他の治験薬または他の実験的介入による治療
• スクリーニング前の過去6か月以内にサリドマイドおよび/またはルスパテルセプトを投与された、または投与されている被験者
• 同種造血幹細胞移植または遺伝子編集療法を受けたことがある
• 被験者は利用可能な関連する完全に適合するドナーを有しており、同種造血幹細胞移植の資格があり、準備ができている
• α-サラセミアと、α-グロビン鎖をコードする遺伝子に2つ以上の欠失または非欠失変異を併発している患者
• 自家造血幹細胞移植中に使用される薬剤（顆粒球コロニー刺激因子、ブスルファン、デキストランを含むがこれらに限定されない）、賦形剤（ジメチルスルホキシドなど）、または器具（静脈内カテーテルなど）に対してアレルギーがあることが知られている（検査機関によって決定される）。研究者がこの研究に参加するのは不適当であると判断された場合
• HIV、サイトメガロウイルス、エプスタイン・バーウイルス、梅毒トレポネーマ検査が陽性、B型肝炎、C型肝炎または既知の結核の活動性感染、寄生虫感染などの陽性者。B型肝炎が投薬により安定化し（HBV-DNA検査陰性）、治癒した方C型肝炎(HCV-RNA検査陰性)は許容可能と考えられます。
• 心エコー検査で駆出率が 45% 未満であることが判明
• 臨床検査指標は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)、アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT) > 3×正常上限(ULN)、またはベースライン国際正規化比(INR) > 1.5×ULNとして定義されます。
• スクリーニング期間中のMRI検査で重度の心臓鉄過剰症などが認められ、自家造血幹細胞移植には耐えられない、または不適当であると治験責任医師が判断した場合
• 過去/現在のがんの病歴のある患者
• 既知の神経障害、心理的問題、精神疾患があり、研究者が研究手順に協力できないと判断した場合
• -制御不能なてんかん発作の既知の既往歴があり、研究者によってこの研究に参加するのは不適当であると判断された
• 研究者らは、脾機能亢進症ではない白血球数が 3×10^9/L 未満、および/または血小板数が 100×10^9/L 未満であると判断しました。
• -他の重篤な心血管疾患、肺疾患、腎臓疾患、消化管疾患、肝疾患および/またはその他の疾患の既知の既往歴があり、自家造血幹細胞の動員、収集、および骨髄破壊的調整には耐えられないまたは不適切であると研究者によって判断されたそして点滴
• 妊娠中または授乳中の女性