Β-지중해빈혈 전공 대상자에서 CS-101을 평가하는 안전성 및 효능 연구
2026년 2월 8일 업데이트: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
주요 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 단일 용량의 CS-101 주사의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학 프로파일을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨 제1상 임상 시험
이 공개 라벨, 단일군 임상 연구의 목표는 β-지중해빈혈 주요 빈혈 환자 치료에 있어 CS-101의 안전성과 효능에 대해 알아보는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CS-101은 HBG(Hemoglobin Subunit Gamma) 프로모터의 BCL11A(B세포 림프종/백혈병 11A) 결합 부위를 변형한 in vitro 염기 편집 기술로 편집된 자가 CD34+(Cluster of Differentiation 34) 세포 현탁액입니다. 이는 BCL11A에 결합하는 능력을 상실하여 γ-글로빈 사슬의 생성을 다시 유도하고 혈액 내 HbF(태아 헤모글로빈) 농도를 증가시켜 부족한 HbA(성인 헤모글로빈) 기능을 보상하여 임상 치료를 달성합니다. .
이 치료법은 현재 질병 치료에 있어 두 가지 주요 과제, 즉 동종 조혈모세포 이식에서 일치하는 기증자 부족과 이식편대숙주병을 다루고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의 시점에 7~35세(포함)의 남성 또는 여성 피험자. 미성년자의 경우 법정대리인이 동의서에 서명해야 하며, 8세 이상인 경우에는 서명과 날짜를 기재한 동의서를 제출해야 합니다.
- β-지중해빈혈 메이저의 진단.
- 일반적으로 양호한 상태이며, 16세 이상 대상자의 경우 Karnofsky 성능 점수 ≥60점, 16세 미만 대상자의 경우 Lansky Play-Performance 점수 ≥60점입니다.
- 가임기 여성 피험자의 경우: 스크리닝 시작부터 효과적인 피임법을 사용하고 연구 기간 내내 피임법을 계속 사용하는 데 동의합니다.
- 아이를 낳을 가능성이 있는 남성 피험자의 경우: 연구 기간 동안 성 파트너의 효과적인 피임을 보장하기 위해 동원 시작부터 지속적으로 콘돔 또는 기타 방법을 사용하십시오.
제외 기준:
- 사전 동의서에 서명하기 30일 전 또는 약물의 6 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 약물 또는 기타 실험적 개입을 통한 치료
- 스크리닝 전 지난 6개월 이내에 탈리도마이드 및/또는 루스파터셉트를 투여받았거나 투여받고 있는 대상자
- 이전에 동종 조혈모세포 이식 또는 유전자(편집) 치료를 받은 적이 있는 경우
- 피험자는 완전히 일치하는 관련 기증자가 있고 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격하고 준비되어 있습니다.
- α-지중해빈혈과 α-글로빈 사슬 코딩 유전자에 2개 이상의 결실 또는 비결실 돌연변이가 공존하는 환자
- 자가조혈모세포이식 시 사용하는 약물(과립구집락자극인자, 부설판, 덱스트란 등을 포함하되 이에 국한되지 않음), 부형제(디메틸설폭사이드 등), 기구(정맥카테터 등)에 대해 알레르기가 있는 것으로 확인된 자 연구자는 본 연구에 참여하기에 부적합하다고 간주됩니다.
- HIV, 거대세포 바이러스, 엡스타인-바 바이러스, 트레포네마 팔리듐 검사, B형 간염의 활성 감염, C형 간염 또는 알려진 결핵, 기생충 감염 등의 검사에서 양성 결과가 있는 자. B형 간염은 약물 치료(HBV-DNA 검사 음성)으로 안정되고 완치된 자 C형 간염(HCV-RNA 검사 음성)은 허용 가능한 것으로 간주될 수 있습니다.
- 심장초음파검사에서 박출률이 45% 미만으로 나타났습니다.
- 실험실 지표는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3× 정상 상한(ULN) 또는 기준선 국제 표준화 비율(INR) >1.5×ULN으로 정의됩니다.
- 스크리닝 기간 중 MRI에서 심각한 심장 철분 과부하 등의 증상이 나타나 자가조혈모세포이식을 시행할 수 없거나 부적절하다고 조사관이 판단한 경우
- 과거/현재 암 병력이 있는 환자
- 신경학적 장애, 심리적 문제 또는 정신 질환이 알려져 있으며 연구 절차에 협조할 수 없다고 연구자가 판단한 경우
- 조절되지 않는 간질 발작의 병력이 알려져 있으며 조사관이 이 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단한 경우
- 연구자들은 비과다증으로 인한 백혈구 수가 <3×10^9/L 및/또는 혈소판 수가 <100×10^9/L인 것으로 확인했습니다.
- 기타 심각한 심혈관, 폐, 신장 질환, 소화관 질환, 간 질환 및/또는 기타 질환 등의 병력이 알려져 있으며, 자가 조혈 줄기 세포 동원, 수집 및 골수파괴 조절에 참을 수 없거나 부적절하다고 조사관이 판단한 경우 그리고 주입
- 임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CS-101 주사
체외 염기 편집 기술로 변형된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포 현탁액
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체외 염기 편집 기술로 변형된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착이 있는 대상의 비율
기간: CS-101 주입 후 42일 이내
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생착이 있는 피험자는 생착된 호중구로 정의됩니다.
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CS-101 주입 후 42일 이내
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이식 관련 사망 발생률
기간: 기준선부터 CS-101 주입 후 100일까지
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이식 관련 사망 발생률(시험자가 잠재적으로 이식과 관련이 있다고 평가한 사망으로 정의되는 이식 관련 사망 사건)
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기준선부터 CS-101 주입 후 100일까지
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CS-101 주입 후 AE(이상반응) 및 SAE(중대한 이상반응)
기간: 고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
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CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events)v5.0에서 평가한 부작용(AE)의 빈도 및 심각도
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고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
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전체생존율
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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호중구 생착까지의 시간
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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호중구 생착까지의 시간은 서로 다른 3일 동안 절대 호중구 수 ≥0.5×10^9/L의 3회 연속 측정 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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혈소판 생착까지의 시간
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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혈소판 생착까지의 시간은 3일 동안 혈소판 수혈 없이 절대 혈소판 수 ≥20×10^9/L를 3회 연속 측정한 첫 번째 날로 정의됩니다.
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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시간에 따른 태아 헤모글로빈(HbF) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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기준선부터 CS-101 주입 후 9개월까지 태아 헤모글로빈(HbF) 농도
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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시간에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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기준선에서 CS-101 주입 후 9개월까지의 총 헤모글로빈 농도 변화
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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태아 헤모글로빈(HbF) 증가가 2.0g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: CS-101 주입 후 최대 2개월
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CS-101 주입 후 2개월 이내에 태아 헤모글로빈(HbF) 농도 증가≥2.0g/dL
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CS-101 주입 후 최대 2개월
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태아 헤모글로빈(HbF) 증가가 7.0g/dL 이상인 피험자의 비율
기간: CS-101 주입 후 최대 6개월
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CS-101 주입 후 6개월 이내에 태아 헤모글로빈(HbF) 농도 증가≥7.0g/dL
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CS-101 주입 후 최대 6개월
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말초혈액과 골수의 키메라 수준
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
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시간 경과에 따른 말초혈액 백혈구 및 골수에서 의도된 유전적 변형이 있는 대립유전자의 비율
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CS-101 주입 후 최대 12개월
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최소 6개월 연속 수혈 독립을 달성한 피험자의 비율
기간: CS-101 주입부터 CS-101 주입 후 최대 12개월까지
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가중 평균 헤모글로빈≥9g/dL을 유지하면서 최소 6개월 연속 수혈 독립성을 유지하는 피험자 비율
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CS-101 주입부터 CS-101 주입 후 최대 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Yaliang Li, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 18일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2025년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CS-101-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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