Исследование безопасности и эффективности с оценкой CS-101 у пациентов с большой β-талассемией

Критерии включения:

• Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 7 до 35 лет (включительно) на момент информированного согласия. Для несовершеннолетних их законный представитель должен подписать форму информированного согласия, кроме того, если субъекты в возрасте 8 лет и старше, они должны предоставить подпись и дату.
• Диагностика большой β-талассемии.
• В целом в хорошем состоянии, оценка Карновского ≥60 баллов для субъектов старше 16 лет или оценка игровых показателей Лански≥60 баллов для субъектов младше 16 лет.
• Для женщин с детородным потенциалом: используйте эффективные меры контрацепции с начала скрининга и согласитесь продолжать использовать такие меры контрацепции на протяжении всего исследования.
• Для субъектов мужского пола, у которых есть потенциальная способность стать отцом ребенка: постоянно используйте презервативы или другие методы с начала мобилизации, чтобы обеспечить эффективную контрацепцию сексуальных партнеров в течение периода исследования.

Критерий исключения:

• Лечение другими исследуемыми препаратами или другие экспериментальные вмешательства за 30 дней до подписания информированного согласия или в течение 6 периодов полураспада препарата, в зависимости от того, что дольше
• Субъекты, которые получали или получают талидомид и/или луспатерцепт в течение последних 6 месяцев до скрининга.
• Ранее полученная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток или генная (отредактированная) терапия.
• У субъектов есть родственные полностью подходящие доноры, они подходят и подготовлены к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
• Пациенты с сопутствующей α-талассемией и более чем двумя делециями или неделеционными мутациями в генах, кодирующих цепь α-глобина.
• Известная аллергия на препараты, используемые во время аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (включая, помимо прочего, гранулоцитарный колониестимулирующий фактор, бусульфан, декстран), вспомогательные вещества (такие как диметилсульфоксид) или инструменты (такие как внутривенные катетеры), как определено исследователя считают непригодным для участия в этом исследовании
• Лица с положительными результатами на ВИЧ, цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барра и тест на бледную трепонему, активную инфекцию гепатита В, гепатита С или известный туберкулез, паразитарную инфекцию и т. д. Гепатит В стабилизируется на лекарствах (тест на ДНК HBV отрицательный) и вылечивается. гепатит С (тест на РНК ВГС отрицательный) можно считать приемлемым.
• Эхокардиография показывает фракцию выброса ниже 45%.
• Лабораторные показатели, определяемые как: аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ)> 3 × верхний предел нормы (ВГН) или базовое международное нормализованное отношение (МНО)> 1,5 × ВГН.
• МРТ в период скрининга выявляет тяжелую перегрузку сердца железом и другие состояния, и следователь считает, что они непереносимы или не подходят для аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
• Пациенты с прошлым/настоящим анамнезом рака
• Известные неврологические расстройства, психологические проблемы или психические заболевания, и, по мнению исследователя, неспособен сотрудничать с процедурами исследования.
• Известен анамнез неконтролируемых эпилептических припадков и признан исследователем непригодным для участия в этом исследовании.
• Исследователи установили, что количество лейкоцитов, не вызванное гиперспленизмом, составляет <3×10^9/л и/или количество тромбоцитов <100×10^9/л.
• Известные в анамнезе другие серьезные сердечно-сосудистые, легочные, почечные заболевания, состояния пищеварительного тракта, заболевания печени и/или другие состояния и т. д., которые, по мнению исследователя, непереносимы или не подходят для мобилизации, сбора и миелоаблативного кондиционирования аутологичных гемопоэтических стволовых клеток. и настой
• Беременные или кормящие женщины