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PKU に対する Palynziq 治療を受けている患者における免疫応答に関する長期市販後研究 (PALisade)

2026年3月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

米国におけるフェニルケトン尿症（PKU）患者における長期Palynziq®（ペグバリアーゼ）治療に関連する免疫学的、炎症学的、および臨床検査パラメータを評価する多施設共同の前向き縦断的研究

これは、米国（US）におけるフェニルケトン尿症（PKU）患者における長期パリンジク治療に関連する免疫学的パラメータ、炎症パラメータおよび臨床検査パラメータを評価する、10年間にわたる多施設共同、前向き、縦断的、単群研究である。 米国において、研究165-501への登録日から30日以内にPKUの治療のためにペグバリアーゼの投与を受けることが臨床決定されている被験者（インシデントユーザー）、またはその日にペグバリアーゼによる治療を以前に開始した被験者研究 165-501 の登録者（普及ユーザー）のうち、研究 165-503 への参加資格があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、米国（US）におけるフェニルケトン尿症（PKU）患者における長期パリンジク治療に関連する免疫学的パラメータ、炎症パラメータおよび臨床検査パラメータを評価する、10年間にわたる多施設共同、前向き、縦断的、単群研究である。 米国において、研究165-501への登録日から30日以内にPKUの治療のためにペグバリアーゼの投与を受けることが臨床決定されている被験者（インシデントユーザー）、またはその日にペグバリアーゼによる治療を以前に開始した被験者研究 165-501 の登録者（普及ユーザー）のうち、研究 165-503 への参加資格があります。 165-501研究に参加し、この研究への参加に同意した被験者（165-503）は、参加開始から最初の3年間は約3か月ごとにPhe、免疫学的および炎症マーカー検査のための投与前の血液サンプルを提供することが求められます。その後、研究の残りの期間は 6 か月ごとに行われます。 被験者は、研究 165-501 のプロトコルで定義された安全性事象の際に、追加の投与前の血液サンプルを提供するよう要求されます。 プロトコル 165-501 に詳述されている標準治療に従って、追加の投与前サンプルが採取されます。 血液 Phe、免疫学的 (PAL IgG、PEG IgG、PEG IgM、抗ペグバリアーゼ IgE)、および炎症 (C3/C4、hsCRP) マーカーは、処理のために中央検査室に送られます。 165-501 研究で収集されたデータは、データ入力の現場の負担を軽減し、ADR 報告の重複を避けるために、この研究で収集されたデータと組み合わされます（評価基準を参照）。 結合されたデータは、この研究の臨床研究報告書に報告されます。 被験者は研究 165-503 から撤退して研究 165-501 に留まることができますが、安全性事象およびその他のデータポイントは研究 165-501 で収集されるため、研究 165-501 から撤退して研究 165-503 にとどまることはできません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Medical Director, MD
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：165-503 Program Director
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • 募集
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

被験者は、165-501 研究に参加する米国の施設に登録されました。

説明

包含基準:

  • 被験者は、165-501 研究に参加する米国の施設に登録されました。

除外基準:

  • 法的無能力または法的後見人の代理がない制限された法的能力。
  • 被験者は、研究の追加の介入負担（採血）についてインフォームドコンセントを提供できない、または提供する意思がありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
症状の発生に関連する免疫学的反応および炎症反応を評価するため
時間枠：治療期間は最長10年。
  • 急性全身性過敏症反応
  • アナフィラキシー
  • 血管浮腫
  • 血清病
  • 重度の過敏反応
  • 重度または持続性の関節痛
  • 重度の注射部位反応
治療期間は最長10年。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
免疫反応および/または炎症反応の経時的な評価
時間枠：治療期間は最長10年。
末端臓器機能（腎臓、肝臓など）関連の免疫介在性薬物有害反応（ADR）*の発生に関連する免疫学的および炎症反応（免疫学的検査、炎症マーカー）を評価するため
治療期間は最長10年。
経時的な免疫反応の評価
時間枠：治療期間は最長10年。

免疫反応と血中 Phe レベルの間の潜在的な関連性を評価するため

* 末端臓器機能に関連する免疫介在性 ADR のリストは、統計解析計画 (SAP) の付録として含まれています。
治療期間は最長10年。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月20日

一次修了 (推定)

2033年11月18日

研究の完了 (推定)

2033年11月18日

試験登録日

最初に提出

2024年1月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月8日

最初の投稿 (実際)

2024年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月20日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 165-503

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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