Un estudio poscomercialización a largo plazo sobre la respuesta inmune en pacientes que reciben tratamiento con Palynziq para la PKU (PALisade)
20 de marzo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio multicéntrico, prospectivo y longitudinal que evalúa los parámetros inmunológicos, inflamatorios y de laboratorio asociados con el tratamiento a largo plazo con Palynziq® (Pegvaliasa) en sujetos con fenilcetonuria (PKU) en los Estados Unidos
Este es un estudio multicéntrico, prospectivo, longitudinal, de un solo brazo, de 10 años de duración, que evalúa parámetros inmunológicos, inflamatorios y de laboratorio asociados con el tratamiento a largo plazo con Palynziq en sujetos con fenilcetonuria (PKU) en los Estados Unidos (EE. UU.).
Sujetos en los EE. UU. para quienes se ha tomado la decisión clínica de que recibirán pegvaliasa para tratar su PKU dentro de los 30 días siguientes a la fecha de inscripción en el Estudio 165-501 (usuarios del incidente) o que hayan comenzado previamente el tratamiento con pegvaliasa en la fecha de inscripción en el Estudio 165-501 (usuarios frecuentes) son elegibles para participar en el Estudio 165-503.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, prospectivo, longitudinal, de un solo brazo, de 10 años de duración, que evalúa parámetros inmunológicos, inflamatorios y de laboratorio asociados con el tratamiento a largo plazo con Palynziq en sujetos con fenilcetonuria (PKU) en los Estados Unidos (EE. UU.).
Sujetos en los EE. UU. para quienes se ha tomado la decisión clínica de que recibirán pegvaliasa para tratar su PKU dentro de los 30 días siguientes a la fecha de inscripción en el Estudio 165-501 (usuarios del incidente) o que hayan comenzado previamente el tratamiento con pegvaliasa en la fecha de inscripción en el Estudio 165-501 (usuarios frecuentes) son elegibles para participar en el Estudio 165-503.
A los sujetos que participen en el estudio 165-501 y que den su consentimiento para participar en este estudio (165-503) se les solicitará que proporcionen muestras de sangre antes de la dosis para Phe, pruebas de marcadores inmunológicos e inflamatorios aproximadamente cada 3 meses durante los primeros 3 años de participación. luego cada 6 meses durante el resto del estudio.
Se solicitará a los sujetos que proporcionen muestras de sangre adicionales antes de la dosis en el momento de los eventos de seguridad definidos por el protocolo del Estudio 165-501.
Se extraerán muestras adicionales previas a la dosis según el estándar de atención como se detalla en el protocolo 165-501.
Los marcadores Phe en sangre, inmunológicos (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, antipegvaliasa IgE) e inflamatorios (C3/C4, hsCRP) se enviarán a un laboratorio central para su procesamiento.
Los datos recopilados en el estudio 165-501 se combinarán con los datos recopilados en este estudio para disminuir la carga de los sitios para el ingreso de datos y evitar la duplicación de informes de ADR (ver Criterios de evaluación).
Los datos combinados se informarán en el Informe del estudio clínico de este estudio.
Los sujetos pueden retirarse del Estudio 165-503 y permanecer en el Estudio 165-501, pero no pueden retirarse del Estudio 165-501 y permanecer en el Estudio 165-503, ya que los eventos de seguridad y otros puntos de datos se recopilan en el Estudio 165-501.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Medical Director, MD
- Número de teléfono: 1-800-983-4587
- Correo electrónico: medinfo@bmrn.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: 165-503 Program Director
- Número de teléfono: 1-800-983-4587
- Correo electrónico: medinfo@bmrn.com
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
-
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Reclutamiento
- Tulane University School of Medicine
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical School
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- UT Southwestern Medical Center
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-
Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos inscritos en sitios de EE. UU. que participan en el estudio 165-501.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos inscritos en sitios de EE. UU. que participan en el estudio 165-501.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad jurídica o capacidad jurídica limitada sin representación de tutor legal.
- El sujeto no puede o no quiere dar su consentimiento informado para la carga intervencionista adicional del estudio (muestra de sangre).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar las respuestas inmunológicas e inflamatorias asociadas con la aparición de
Periodo de tiempo: Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de respuestas inmunológicas y/o inflamatorias a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Evaluar las respuestas inmunológicas e inflamatorias (pruebas inmunológicas, marcadores inflamatorios) asociadas con la aparición de reacciones adversas a medicamentos (RAM) inmunomediadas relacionadas con la función de órganos terminales (p. ej., riñón, hígado)*
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Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Evaluación de respuestas inmunológicas a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Evaluar la posible asociación entre las respuestas inmunológicas y los niveles de Phe en sangre. * Se incluye una lista de reacciones adversas mediadas por inmunidad y relacionadas con la función de los órganos terminales como apéndice del plan de análisis estadístico (SAP). |
Una duración máxima del tratamiento de 10 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
18 de noviembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
18 de noviembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Fenilcetonurias
- Pegvaliase
Otros números de identificación del estudio
- 165-503
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .