Długoterminowe badanie po wprowadzeniu produktu do obrotu dotyczące odpowiedzi immunologicznej u pacjentów otrzymujących leczenie produktem Palynziq z powodu PKU (PALisade)

Jest to 10-letnie, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne, jednoramienne badanie oceniające parametry immunologiczne, zapalne i laboratoryjne związane z długotrwałym leczeniem produktem Palynziq u pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w Stanach Zjednoczonych (USA). Pacjenci w USA, u których podjęto decyzję kliniczną o otrzymywaniu pegwaliazy w celu leczenia PKU w ciągu 30 dni od daty włączenia do badania 165-501 (użytkownicy incydentalni) lub którzy wcześniej rozpoczęli leczenie pegwaliazą w tym dniu osób zapisanych do Badania 165-501 (użytkownicy często występujący) kwalifikują się do udziału w Badaniu 165-503. Pacjenci biorący udział w badaniu 165-501, którzy wyrażą zgodę na udział w tym badaniu (165-503), będą proszeni o dostarczenie przed podaniem dawki próbek krwi na obecność Phe, badań markerów immunologicznych i zapalnych mniej więcej co 3 miesiące przez pierwsze 3 lata udziału, następnie co 6 miesięcy przez pozostałą część badania. Uczestnicy zostaną poproszeni o dostarczenie dodatkowych próbek krwi przed podaniem dawki w momencie wystąpienia zdarzeń związanych z bezpieczeństwem określonych w Protokole Badania 165-501. Dodatkowe próbki przed podaniem dawki zostaną pobrane zgodnie ze standardami postępowania wyszczególnionymi w protokole 165-501. Phe krwi, markery immunologiczne (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anty-pegwaliaza IgE) i zapalne (C3/C4, hsCRP) zostaną przesłane do centralnego laboratorium w celu przetworzenia. Dane zebrane w badaniu 165-501 zostaną połączone z danymi zebranymi w tym badaniu, aby zmniejszyć obciążenie placówek związane z wprowadzaniem danych i uniknąć powielania zgłoszeń ADR (patrz Kryteria oceny). Połączone dane zostaną przedstawione w Raporcie z badania klinicznego tego badania. Pacjenci mogą wycofać się z Badania 165-503 i pozostać w Badaniu 165-501, ale nie mogą wycofać się z Badania 165-501 i pozostać w Badaniu 165-503, ponieważ w Badaniu 165-501 gromadzone są zdarzenia dotyczące bezpieczeństwa i inne punkty danych.